【課題】遺伝子発現およびタンパク質レベルを変化させるためのスクリーニングアッセイ、化合物、ならびに方法を提供する。
【解決手段】高レベル哺乳動物発現ベクター、イントロン、およびレポーターポリペプチドをコードする核酸配列を含み、レポーターポリペプチドをコードする該核酸配列は標的非翻訳領域(UTR)に近位で連結されている、核酸構築物。UTR依存的な様式で遺伝子発現をモジュレートしうる作用物質をスクリーニングするためのアッセイ、および遺伝子発現をモジュレートしうる作用物質。 （もっと読む）

【課題】ｔＲＮＡスプライシング経路における１以上の構成要素の活性をモジュレートする化合物のスクリーニング及び同定方法を提供する。
【解決手段】ｔＲＮＡスプライシングエンドヌクレアーゼ及び／又はｔＲＮＡスプライシングリガーゼの活性をモジュレートする化合物のスクリーニング及び同定方法。動物界のｔＲＮＡスプライシングエンドヌクレアーゼ及び／又は動物界のｔＲＮＡスプライシングリガーゼを阻害する化合物を同定するためのアッセイ。真菌のｔＲＮＡスプライシングエンドヌクレアーゼ及び／又は真菌のｔＲＮＡスプライシングリガーゼを阻害する化合物を同定するためのアッセイ。癌及び／又は真菌感染症を治療及び／又は予防するために有用な医薬品のリードを同定するために、化合物ライブラリーをハイスループットでスクリーニングするための簡便な高感度アッセイ。 （もっと読む）

【課題】VEGF産生の抑制、血管新生の抑制、癌等の治療において有用な化合物の提供。
【解決手段】式(I)のカルボリン化合物、またはその製薬上許容される塩、ラセミ体もしくは立体異性体。


（式中、Xはハロゲン等；AおよびBはCHまたはNであるが、AまたはBの少なくとも一方はNであり；R1は、置換されていてもよいC6〜C10アリール基等である。） （もっと読む）

【課題】中途翻訳終止又はナンセンス変異依存mRNA分解の調節によって改善される疾患を治療若しくは予防する医薬組成物および方法又は、それと関連する1つ以上の症状を改善する方法の提供。
【解決手段】下記に例示される新規な1,2,4-オキサジアゾール安息香酸化合物、1,2,4-オキサジアゾール安息香酸誘導体を使用する方法及び、1,2,4-オキサジアゾール安息香酸誘導体を含む医薬組成物。
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【課題】遺伝子発現およびタンパク質レベルを変化させるためのスクリーニングアッセイ、化合物、ならびに方法、特に、UTR依存的な様式で遺伝子発現をモジュレートしうる作用物質をスクリーニングするためのアッセイ、および遺伝子発現をモジュレートしうる作用物質を提供する。
【解決手段】高レベル哺乳動物発現ベクター、イントロン、およびレポーターポリペプチドをコードする核酸配列を含み、レポーターポリペプチドをコードする該核酸配列は標的非翻訳領域(UTR)に近位で連結されている、核酸構築物。高発現構成的プロモーターを標的5'UTRの上流に含む核酸構築物を有する細胞を提供する工程、該細胞を化合物と接触させる工程、レポーターポリペプチドをコードする核酸配列を含有し、かつ標的遺伝子に見出されないUTRは含有しない核酸分子を産生させる工程、および該レポーターポリペプチドを検出する工程、を含む方法。 （もっと読む）

【課題】 スクリーニングアッセイの分野ならびにタンパク質発現およびタンパク質レベルを変化させるための化合物および方法を提供する。
【解決手段】 本発明は、VEGFの発現をモジュレートすることができる薬剤をスクリーニングするためのアッセイおよびVEGF発現をモジュレートすることができる薬剤に関する。 （もっと読む）

本明細書では、置換テトラヒドロβ-カルボリン誘導体の改善された合成プロセスが提供される。詳細には、本明細書では、式(I)の(S)-4-クロロフェニル6-クロロ-1-(4-メトキシフェニル)-3,4-ジヒドロ-1H-ピリド[3,4-b]インドール-2(9H)-カルボキシラートを製造するのに有用な改善されたプロセスが提供される。
【化１】
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ヒト血管内皮成長因子(vascular endothelial growth factor )(VEGF)の病的生成を選択的に阻害する化合物及び当該化合物を含む組成物を記載する。ウイルス複製或いはウイルスRNA若しくはDNA又はウイルスタンパク質の生成を阻害する化合物及び当該化合物を含む組成物を記載する。また、当該化合物を使用してVEGFを減少させる方法、並びにがん及び非新生物性状態を治療するための方法であって、当該化合物の投与を含む方法を記載する。さらに、当該化合物を使用してウイルス複製或いはウイルスRNA若しくはDNA又はウイルスタンパク質の生成を阻害する方法、及びウイルス感染を治療するための方法であって、当該化合物の投与を含む方法を記載する。化合物を単剤療法として、又は1つ以上のさらなる療法との組合せで当該治療を必要とするヒトに投与することができる。 （もっと読む）

本発明によれば、VEGFの発現を阻害する転写後阻害することを必要とする対象に対して医薬品を1日1回、2回又は3回経口投与することによってVEGF mRNA翻訳を阻害することを含む、該対象におけるVEGFの発現を転写後阻害するための方法又は医薬品の製造に有用である化合物が提供される。 （もっと読む）

本発明は、ナンセンス突然変異関連疾患を治療又は予防する1,2,4-オキサジアゾール安息香酸化合物を使用することに関する特定投与量及び投与計画に関する。特に、本発明は、ナンセンス突然変異関連疾患を有する哺乳動物における、3-[5-(2-フルオロ-フェニル)-[1,2,4]オキサジアゾール-3-イル]-安息香酸の使用に関する特定投与量及び投与計画に関する。 （もっと読む）