免疫反応性が減少した組み換え型ＡＡＶビリオンの作製方法および使用方法が記載される。組み換え型ＡＡＶビリオンは、変異型キャプシドタンパク質を含むか、または、ＡＡＶ−２に対して減少した免疫反応性を示す非霊長類の哺乳動物ＡＡＶ血清型および単離体に由来する。１実施形態において、脊椎動物被験体（例えば、哺乳動物）の細胞または組織への、組み換え型ＡＡＶビリオンを用いた、異種性の核酸分子（ＨＮＡ）の効率的な送達のための方法、および、この方法において使用するためのＡＡＶベクターが提供される。
（もっと読む）

本発明は、ポリ(ADP-リボース)ポリメラーゼ(「PARP」)を阻害する化合物、これらの化合物を含有する組成物、およびこれらのPARP阻害剤を本明細書に記載する状態の作用を治療、予防および/または改善するために使用する方法に関する。 （もっと読む）

増殖性疾患を治療することができるアデノウイルスベクターと遺伝子p53との一種の組換え体遺伝子医薬は、アデノウイルスベクターとヒト腫瘍抑制遺伝子p53発現キットから構築された混合配列である。本発明において、我々は、原核細胞（大腸菌）内でアデノウイルスベクターとヒト遺伝子p53との相同組換え体を作製し、アデノウイルスベクターとヒト遺伝子p53発現キットとの組換え体遺伝子医薬を得た。ヒトp53遺伝子発現キットは、プロモーター-p53cDNA-ポリアデノシンヌクレオチドからなる特徴的な配列である。前記医薬は、ケロイドのような増殖性疾患を治療するための臨床遺伝子治療学的生成物を調製するために使用され得る。

（もっと読む）

一面において、本発明は、ランダムまたは半ランダムのsiRNA(コード)ライブラリーを提供する。本発明の別の一面は、ランダムまたは半ランダムのsiRNA(コード)ライブラリーの構築のための方法に関する。本発明の別の一面は、siRNAライブラリーを構築する際に使用するためおよび/または構成的および誘導性の様式の両方で単一のsiRNAおよびsiRNAライブラリーを発現し得るベクター系である。別の態様において、本発明は、siRNAライブラリーを使用する方法を提供する。このsiRNAライブラリーは細胞の集団中に導入される。次いで、この細胞の集団は選択プロセスに供されて、集団の残部とは異なる挙動的、生化学的、化学的、機能的、分子的、形態学的、表現型的または物理的な特性を示す細胞の部分集団が選択される。この選択プロセスの後、この細胞の部分集団は、所望に応じて単離、分析および/またはクローニングされ得る。この部分集団のこのような分析は、集団の残部と比較して異なるこの部分集団の特性を担うsiRNA種の同定および配列決定であり得る。あるいは、この部分集団は、ゲノミクスアッセイ、プロテオミクスアッセイおよび/またはセロミクスアッセイによってさらに分析され得る。このようなゲノミクスアッセイ、プロテオミクスアッセイおよび/またはセロミクスアッセイが使用される場合、この方法は、いくつかの有用なバイオインフォマティクス産物を生成し得る。このプロセスを介して同定された特異的siRNAは、直接的な治療的価値を有し得る。 （もっと読む）

本発明は、リン置換キナーゼ抗炎症性化合物、このような化合物を含有する組成物、および治療方法（これは、このような化合物を投与する工程を包含する）だけでなく、このような化合物を調製するのに有用なプロセスおよび中間体に関する。本発明は、抗炎症性化合物の新規ホスホネート含有類似物を提供する。これらの化合物は、関連した抗炎症性化合物の有用性を有するが、ホスホネート基が存在しているために、それらは、典型的には、その類似物の細胞蓄積を提供する。 （もっと読む）

本発明は、リン置換抗癌化合物、このような化合物を含む組成物、このような化合物の投与を含む治療方法、ならびにこのような化合物の調製に有用なプロセスおよび中間体に関する。本発明は、抗癌化合物の新規のアナログを提供する。このような新規の抗癌化合物アナログは、抗癌化合物の全有用性を有し、任意選択的に細胞蓄積を提供する。さらに、本発明は、癌治療または癌に対する治療活性のための組成物およぶ方法を提供する。本発明は、一般に、細胞内への治療化合物の蓄積または保持に関する。本発明は、より詳細には、癌細胞内の高濃度のリン酸含有分子の達成に関する。このような有効なターゲティングを、種々の治療処方物および手順に適用することができる。 （もっと読む）

本発明は、免疫調節活性を有するリン置換化合物、このような化合物を含有する組成物、および治療方法（これは、このような化合物を投与する工程を包含する）だけでなく、このような化合物を調製するのに有用なプロセスおよび中間体に関する。本発明は、免疫調節性（例えば、免疫抑制）化合物の新規ホスホネート含有類似物を提供する。これらの化合物は、関連した免疫調節性化合物の有用性を有するが、ホスホネート基が存在しているために、それらは、典型的には、そのホスホネート化合物の細胞蓄積を提供する。それゆえ、本発明の化合物は、免疫調節特性、薬物動態特性、経口バイオアベイラビリティー、有効性またはインビボでの長時間の有効半減期またはそれらの組合せが向上し得る。 （もっと読む）

本発明はｉＲＮＡ剤の合成のための保護モノマーに関する。
（もっと読む）

【解決手段】 ＩＣＡＭ−１遺伝子に特異的な低分子干渉ＲＮＡを用いたＲＮＡ干渉は、この遺伝子の発現を阻害する。ＩＣＡＭ−１仲介性細胞接着を伴う疾患、例えば、炎症性疾患及び自己免疫疾患、糖尿病性網膜症及び糖尿病Ｉ型から生じる他の合併症、年齢関連性黄斑変性症、及び様々なタイプの癌などを、前記低分子干渉ＲＮＡを投与することによって治療され得るものである。 （もっと読む）

本発明は、Ｂ群連鎖球菌（Ｓｔｒｅｐｔｏｃｏｃｃｕｓ ａｇａｌａｃｔｉａｅ）およびＡ群連鎖球菌（Ｓｔｒｅｐｔｏｃｏｃｃｕｓ ｐｙｏｇｅｎｅｓ）由来のタンパク質（アミノ酸配列および対応するヌクレオチド配列を含む）を提供する。このタンパク質がワクチン、免疫原性組成物および／または診断薬のための有用な抗原であることを示すデータを与える。このタンパク質はまた、抗体に対する標的である。本発明の組成物は、連鎖球菌細菌、特に、Ｓ．ａｇａｌａｃｔｉａｅおよびＳ．ｐｙｏｇｅｎｅｓによって引き起こされる感染または疾患の処置または予防のために使用される。 （もっと読む）