修飾ヌクレオチド三リン酸が配列に導入されたアプタマー治療薬を生成するための、材料および方法が提供される。一実施形態において、本発明は、核酸を転写する方法を提供し、この方法は、ａ）（ｉ）修飾Ｔ７ＲＮＡポリメラーゼ（ｉｉ）少なくとも一つの核酸転写テンプレートおよび（ｉｉｉ）ヌクレオチド三リン酸を含む、転写反応混合物を調製するステップと；ｂ）一本鎖核酸が生じる条件下で、前記転写反応混合物を転写するステップとを含む、方法。 （もっと読む）

被験体の補体成分を阻害する薬剤を、眼障害を処置するのに充分な量で投与することにより補体媒介性眼障害を処置する方法。ここで、選択された実施形態において、前記薬剤は抗補体アプタマーであり、これは、好ましい一実施形態では抗Ｃ５アプタマーである。抗補体アプタマーは、補体成分またはそのバリアントの機能をモジュレートする。抗補体アプタマーは、補体成分またはそのバリアントの機能を、好ましくは生体内で、好ましくは脊椎動物において、好ましくは哺乳動物において、より好ましくはヒトの生体内において阻害するか、または低下させる。
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本発明は、サイトカインが病因に関与する免疫疾患を処置する材料および方法を、提供する。本発明の材料および方法は、自己免疫疾患の処置に有用である。本発明の材料および方法は、ヒトＩＬ−２３および／またはヒトＩＬ−１２サイトカインに結合することができ、それゆえそれらの生物学的活性を調節することができる核酸リガンドに関し、また、本発明の材料および方法は、免疫治療、自己免疫治療および癌治療における治療薬として有用である。
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配列の中に完全な改変ヌクレオチド三リン酸が組み込まれているアプタマー治療薬を生産するための材料と方法が提供される。より詳細には、本発明は、Ｔ７ ＲＮＡポリメラーゼに関する。これを、精製すること、単離すること、そして／または組み換えることができる。１つの実施形態においては、６３９位と７８４位とに改変アミノ酸を含むＴ７ ＲＮＡポリメラーゼ（ここでは、７８４位の改変アミノ酸がアラニンである場合には、６３９の改変アミノ酸はフェニルアラニンではない）が提供される。
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本発明は、霊長類のサイトカインファミリーに関する。本明細書ではそのポリペプチド類をコードするポリヌクレオチド類、そのコードされるポリペプチド類を宿主ソースで産生させるのに用いる試薬、およびそのコードされるポリペプチド類に結合してその活性を調節する化合物の同定に有用な試薬が提供される。さらに、霊長類において炎症および／または自己免疫に関連した疾患の診断または治療のために有用な試薬を提供する。一つの実施形態では、本発明により、配列番号２のアミノ酸配列を持つシノモルグス・マカークｐ１９ポリペプチドをコードするヌクレオチド配列を含む単離されたポリヌクレオチドが提供される。
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本発明は、ＰＳＭＡに対する安定化した高親和性の核酸リガンドを提供する。２’−Ｏ−メチル置換核酸によるＳＥＬＥＸ^ＴＭ法、および細胞表面ＳＥＬＥＸ^ＴＭを使用した、ＰＳＭＡに対する新規の安定な高親和性リガンドの同定および調製のための方法が、本明細書中に記載される。ＰＳＭＡ発現によって特徴付けられる疾患の処置および診断のための方法および組成物もまた含まれ、この処置および診断は、記載される核酸リガンドを使用する。
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本発明は、核酸治療剤および補体関連障害の処置におけるこのような核酸治療剤の使用方法を提供する。一実施形態において、ＰＥＧ部分に結合体化されたＡＲＣ１８６（配列番号：４）によるヌクレオチド配列を含むアプタマーが提供される。特定の実施形態において、このＡＲＣ１８６アプタマー／ＰＥＧ結合体は、Ｃ５補体タンパク質に対して、配列番号：４による配列からなるが、ＰＥＧ部分を欠くアプタマーと実質的に同じ結合親和性を含む。
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