ｍＲＮＡ前駆体のスプライシングを修飾するＥＮＡ核酸医薬
【課題】ジストロフィン遺伝子のエクソン１９、４１、４５、４６、４４、５０．５５、５１又は５３内に存在するスプライシング促進配列（ＳＥＳ）に対するアンチセンスオリゴヌクレオチドを改良することにより、適用範囲がより広く、効果がより高い治療薬を提供する。
【解決手段】ジストロフィンｃＤＮＡ（Gene Bank accession No. NM_004006.1）の特定なヌクレオチドに相補的な塩基配列を有するオリゴヌクレオチド、およびそれらを含有する筋ジストロフィー治療剤。
【解決手段】ジストロフィンｃＤＮＡ（Gene Bank accession No. NM_004006.1）の特定なヌクレオチドに相補的な塩基配列を有するオリゴヌクレオチド、およびそれらを含有する筋ジストロフィー治療剤。
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【特許請求の範囲】
【請求項１】
下記の(i)及び(ii)からなる群より選択される少なくとも１つの化合物又は薬理学上許容されるその塩。
(i) 配列表の配列番号５６〜６２、６４〜６６、８７〜８８のいずれかのヌクレオチド配列からなる化合物
(ii) 下記の一般式 (XV”)、(IX”)、(X”)、(XI”)、(XII”)、(XIII”)又は(XIV”)のいずれかで表される化合物
ＢＴ”１５−ＢＭ”１５−ＢＢ”１５ （XV”）
（式中、ＢＴ”１５は下記の(15a”)〜(15j”)のいずれかで表される基であり、
(15a”)HO-、
(15b”)HO-Bt-、
(15c”)HO-Bc-Bt-、
(15d”)HO-Bt-Bc-Bt-、
(15e”)HO-Bt-Bt-Bc-Bt-、
(15f”)HO-Bt-Bt-Bt-Bc-Bt-、
(15g”)HO-Ba-Bt-Bt-Bt-Bc-Bt-、
(15h”)HO-Bc-Ba-Bt-Bt-Bt-Bc-Bt-、
(15i”)HO-Bg-Bc-Ba-Bt-Bt-Bt-Bc-Bt-、または
(15j”)HO-Bg-Bg-Bc-Ba-Bt-Bt-Bt-Bc-Bt-
（式中、Bgは下記の式(G1)または(G2)で表される基であり、Baは下記の式(A1)又は(A2)で表される基であり、Btは下記の式(U1)又は(T2)で表される基であり、Bcは下記の式(C1)または(C2)で表される基である。）
【化１６４】
【化１６５】
【化１６６】
【化１６７】
【化１６８】
【化１６９】
【化１７０】
【化１７１】
（式中、Ｘは、それぞれ、独立に、下記の式(X1)または式(X2)で表される基であり、
【化１７２】
【化１７３】
Ｙは、それぞれ、独立に、水素原子、水酸基または炭素数１〜６のアルコキシ基であり、Ｚは、それぞれ、独立に、単結合または炭素数１〜５個のアルキレン基である。）
ＢＭ”１５は下記の式(１５”)で表される基であり、
-Ba-Bg-Bt-Bt-Bt-Bg-Bg-Ba-Bg- （１５”）
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＢ”１５は下記の(115a”)〜(115j”)のいずれかで表される基であり、
(115a”)-CH2CH2OH、
(115b”)-Ba-CH2CH2OH、
(115c”)-Ba-Bt-CH2CH2OH、
(115d”)-Ba-Bt-Bg-CH2CH2OH、
(115e”)-Ba-Bt-Bg-Bg-CH2CH2OH、
(115f”)-Ba-Bt-Bg-Bg-Bc-CH2CH2OH、
(115g”)-Ba-Bt-Bg-Bg-Bc-Ba-CH2CH2OH、
(115h”)-Ba-Bt-Bg-Bg-Bc-Ba-Bg-CH2CH2OH、
(115i”)-Ba-Bt-Bg-Bg-Bc-Ba-Bg-Bt-CH2CH2OH、または
(115j”)-Ba-Bt-Bg-Bg-Bc-Ba-Bg-Bt-Bt-CH2CH2OH
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ただし、式(XV”)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2”-O,4”-C-アルキレン基を有する。）
ＢＴ”９−ＢＭ”９−ＢＢ”９ （IX”）
（式中、ＢＴ”９は下記の(9a”)〜(9n”)のいずれかで表される基であり、
(9a”)D-、
(9b”)D-Bg-、
(9c”)D-Ba-Bg-、
(9d”)D-Bg-Ba-Bg-、
(9e”)D-Ba-Bg-Ba-Bg-、
(9f”)D-Bc-Ba-Bg-Ba-Bg-、
(9g”)D-Bc-Bc-Ba-Bg-Ba-Bg-、
(9h”)D-Ba-Bc-Bc-Ba-Bg-Ba-Bg-、
(9i”)D-Bc-Ba-Bc-Bc-Ba-Bg-Ba-Bg-、
(9j”)D-Bt-Bc-Ba-Bc-Bc-Ba-Bg-Ba-Bg-、
(9k”)D-Bg-Bt-Bc-Ba-Bc-Bc-Ba-Bg-Ba-Bg-、
(9l”)D-Bt-Bg-Bt-Bc-Ba-Bc-Bc-Ba-Bg-Ba-Bg-、
(9m”)D-Bg-Bt-Bg-Bt-Bc-Ba-Bc-Bc-Ba-Bg-Ba-Bg-、または
(9n”)D-Bt-Bg-Bt-Bg-Bt-Bc-Ba-Bc-Bc-Ba-Bg-Ba-Bg-
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りであり、DはＨＯ−またはＰｈ−であり、但し、Ｐｈ−は
【化１７４】
で表される基である。）
ＢＭ”９は下記の式(９”)で表される基であり、
-Bt-Ba-Ba-Bc-Ba-Bg-Bt- （９”）
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＢ”９は下記の(109a”)〜(109l”)のいずれかで表される基であり、
(109a”)-CH2CH2OH、
(109b”)-Bc-CH2CH2OH、
(109c”)-Bc-Bt-CH2CH2OH、
(109d”)-Bc-Bt-Bg-CH2CH2OH、
(109e”)-Bc-Bt-Bg-Ba-CH2CH2OH、
(109f”)-Bc-Bt-Bg-Ba-Bg-CH2CH2OH、
(109g”)-Bc-Bt-Bg-Ba-Bg-Bt-CH2CH2OH、
(109h”)-Bc-Bt-Bg-Ba-Bg-Bt-Ba-CH2CH2OH、
(109i”)-Bc-Bt-Bg-Ba-Bg-Bt-Ba-Bg-CH2CH2OH、
(109j”)-Bc-Bt-Bg-Ba-Bg-Bt-Ba-Bg-Bg-CH2CH2OH、
(109k”)-Bc-Bt-Bg-Ba-Bg-Bt-Ba-Bg-Bg-Ba-CH2CH2OH、または
(109l”)-Bc-Bt-Bg-Ba-Bg-Bt-Ba-Bg-Bg-Ba-Bg-CH2CH2OH
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ただし、式(IX”)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2”-O,4”-C-アルキレン基を有する。）
ＢＴ”１０−ＢＭ”１０−ＢＢ”１０ （Ｘ”）
（式中、ＢＴ”１０は下記の(10a”)〜(10e”)のいずれかで表される基であり、
(10a”)D-、
(10b”)D-Bt-、
(10c”)D-Bg-Bt-、
(10d”)D-Bg-Bg-Bt-、または
(10e”)D-Ba-Bg-Bg-Bt-
（式中、Bg、Ba、Bt、BcおよびDは、上記の定義通りである。）
ＢＭ”１０は下記の式(１０”)で表される基であり、
-Bt-Bg-Bt-Bg-Bt-Bc-Ba-Bc-Bc-Ba-Bg-Ba-Bg-Bt-Ba-Ba- （１０”）
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＢ”１０は下記の(110a”)〜(110e”)のいずれかで表される基であり、
(110a”)-CH2CH2OH、
(110b”)-Bc-CH2CH2OH、
(110c”)-Bc-Ba-CH2CH2OH、
(110d”)-Bc-Ba-Bg-CH2CH2OH、または
(110e”)-Bc-Ba-Bg-Bt-CH2CH2OH
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ただし、式(Ｘ”)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2”-O,4”-C-アルキレン基を有する。）
ＢＴ”１１−ＢＭ”１１−ＢＢ”１１ （XI”）
（式中、ＢＴ”１１は下記の(11a”)〜(11j”)のいずれかで表される基であり、
(11a”)D-、
(11b”)D-Bc-、
(11c”)D-Ba-Bc-、
(11d”)D-Bc-Ba-Bc-、
(11e”)D-Bc-Bc-Ba-Bc-、
(11f”)D-Ba-Bc-Bc-Ba-Bc-、
(11g”)D-Ba-Ba-Bc-Bc-Ba-Bc-、
(11h”)D-Bt-Ba-Ba-Bc-Bc-Ba-Bc-、
(11i”)D-Bg-Bt-Ba-Ba-Bc-Bc-Ba-Bc-、または
(11j”)D-Ba-Bg-Bt-Ba-Ba-Bc-Bc-Ba-Bc-
（式中、Bg、Ba、Bt、BcおよびDは、上記の定義通りである。）
ＢＭ”１１は下記の式(１１”)で表される基であり、
-Ba-Bg-Bg-Bt-Bt-Bg-Bt-Bg-Bt-Bc-Ba- （１１”）
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＢ”１１は下記の(111a”)〜(111j”)のいずれかで表される基であり、
(111a”)-CH2CH2OH、
(111b”)-Bc-CH2CH2OH、
(111c”)-Bc-Bc-CH2CH2OH、
(111d”)-Bc-Bc-Ba-CH2CH2OH、
(111e”)-Bc-Bc-Ba-Bg-CH2CH2OH、
(111f”)-Bc-Bc-Ba-Bg-Ba-CH2CH2OH、
(111g”)-Bc-Bc-Ba-Bg-Ba-Bg-CH2CH2OH、
(111h”)-Bc-Bc-Ba-Bg-Ba-Bg-Bt-CH2CH2OH、
(111i”)-Bc-Bc-Ba-Bg-Ba-Bg-Bt-Ba-CH2CH2OH、または
(111j”)-Bc-Bc-Ba-Bg-Ba-Bg-Bt-Ba-Ba-CH2CH2OH
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ただし、式(XI”)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2”-O,4”-C-アルキレン基を有する。）
ＢＴ”１２−ＢＭ”１２−ＢＢ”１２ （XII”）
（式中、ＢＴ”１２は下記の(12a”)〜(12j”)のいずれかで表される基であり、
(12a”)D-、
(12b”)D-Bt-、
(12c”)D-Ba-Bt-、
(12d”)D-Bc-Ba-Bt-、
(12e”)D-Bc-Bc-Ba-Bt-、
(12f”)D-Ba-Bc-Bc-Ba-Bt-、
(12g”)D-Bc-Ba-Bc-Bc-Ba-Bt-、
(12h”)D-Bc-Bc-Ba-Bc-Bc-Ba-Bt-、
(12i”)D-Bc-Bc-Bc-Ba-Bc-Bc-Ba-Bt-、または
(12j”)D-Ba-Bc-Bc-Bc-Ba-Bc-Bc-Ba-Bt-
（式中、Bg、Ba、Bt、BcおよびDは、上記の定義通りである。）
ＢＭ”１２は下記の式(１２”)で表される基であり、
-Bc-Ba-Bc-Bc-Bc-Bt-Bc-Bt-Bg-Bt-Bg- （１２”）
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＢ”１２は下記の(112a”)〜(112j”)のいずれかで表される基であり、
(112a”)-CH2CH2OH、
(112b”)-Ba-CH2CH2OH、
(112c”)-Ba-Bt-CH2CH2OH、
(112d”)-Ba-Bt-Bt-CH2CH2OH、
(112e”)-Ba-Bt-Bt-Bt-CH2CH2OH、
(112f”)-Ba-Bt-Bt-Bt-Bt-CH2CH2OH、
(112g”)-Ba-Bt-Bt-Bt-Bt-Ba-CH2CH2OH、
(112h”)-Ba-Bt-Bt-Bt-Bt-Ba-Bt-CH2CH2OH、
(112i”)-Ba-Bt-Bt-Bt-Bt-Ba-Bt-Ba-CH2CH2OH、または
(112j”)-Ba-Bt-Bt-Bt-Bt-Ba-Bt-Ba-Ba-CH2CH2OH
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ただし、式(XII”)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2”-O,4”-C-アルキレン基を有する。）
ＢＴ”１３−ＢＭ”１３−ＢＢ”１３ （XIII”）
（式中、ＢＴ”１３は下記の(13a”)〜(13k”)のいずれかで表される基であり、
(13a”)HO-、
(13b”)HO-Bc-、
(13c”)HO-Bt-Bc-、
(13d”)HO-Bg-Bt-Bc-、
(13e”)HO-Bg-Bg-Bt-Bc-、
(13f”)HO-Ba-Bg-Bg-Bt-Bc-、
(13g”)HO-Ba-Ba-Bg-Bg-Bt-Bc-、
(13h”)HO-Bc-Ba-Ba-Bg-Bg-Bt-Bc-、
(13i”)HO-Bt-Bc-Ba-Ba-Bg-Bg-Bt-Bc-、
(13j”)HO-Bc-Bt-Bc-Ba-Ba-Bg-Bg-Bt-Bc-、または
(13k”)HO-Bc-Bc-Bt-Bc-Ba-Ba-Bg-Bg-Bt-Bc-
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＭ”１３は下記の式(１３”)で表される基であり、
-Ba-Bc-Bc-Bc-Ba-Bc-Bc-Ba-Bt-Bc- （１３”）
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＢ”１３は下記の(113a”)で表される基であり、
(113a”)-CH2CH2OH
ただし、式(XIII”)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2”-O,4”-C-アルキレン基を有する。）
ＢＴ”１４−ＢＭ”１４−ＢＢ”１４ （XIV”）
（式中、ＢＴ”１４は下記の(14a”)〜(14q”)のいずれかで表される基であり、
(14a”)HO-、
(14b”)HO-Ba-、
(14c”)HO-Ba-Ba-、
(14d”)HO-Bg-Ba-Ba-、
(14e”)HO-Ba-Bg-Ba-Ba-、
(14f”)HO-Bg-Ba-Bg-Ba-Ba-、
(14g”)HO-Ba-Bg-Ba-Bg-Ba-Ba-、
(14h”)HO-Bc-Ba-Bg-Ba-Bg-Ba-Ba-、
(14i”)HO-Bg-Bc-Ba-Bg-Ba-Bg-Ba-Ba-、
(14j”)HO-Ba-Bg-Bc-Ba-Bg-Ba-Bg-Ba-Ba-、
(14k”)HO-Ba-Ba-Bg-Bc-Ba-Bg-Ba-Bg-Ba-Ba-、
(14l”)HO-Bc-Ba-Ba-Bg-Bc-Ba-Bg-Ba-Bg-Ba-Ba-、
(14m”)HO-Bt-Bc-Ba-Ba-Bg-Bc-Ba-Bg-Ba-Bg-Ba-Ba-、
(14n”)HO-Ba-Bt-Bc-Ba-Ba-Bg-Bc-Ba-Bg-Ba-Bg-Ba-Ba-、
(14o”)HO-Bg-Ba-Bt-Bc-Ba-Ba-Bg-Bc-Ba-Bg-Ba-Bg-Ba-Ba-、
(14p”)HO-Bt-Bg-Ba-Bt-Bc-Ba-Ba-Bg-Bc-Ba-Bg-Ba-Bg-Ba-Ba-、または
(14q”)HO-Bt-Bt-Bg-Ba-Bt-Bc-Ba-Ba-Bg-Bc-Ba-Bg-Ba-Bg-Ba-Ba-
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＭ”１４は下記の式(１４”)で表される基であり、
-Ba-Bg-Bc-Bc- （１４”）
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＢ”１４は下記の(114a”)〜(114o”)のいずれかで表される基であり、
(114a”)-CH2CH2OH、
(114b”)-Ba-CH2CH2OH、
(114c”)-Ba-Bg-CH2CH2OH、
(114d”)-Ba-Bg-Bt-CH2CH2OH、
(114e”)-Ba-Bg-Bt-Bc-CH2CH2OH、
(114f”)-Ba-Bg-Bt-Bc-Bg-CH2CH2OH、
(114g”)-Ba-Bg-Bt-Bc-Bg-Bg-CH2CH2OH、
(114h”)-Ba-Bg-Bt-Bc-Bg-Bg-Bt-CH2CH2OH、
(114i”)-Ba-Bg-Bt-Bc-Bg-Bg-Bt-Ba-CH2CH2OH、
(114j”)-Ba-Bg-Bt-Bc-Bg-Bg-Bt-Ba-Ba-CH2CH2OH、
(114k”)-Ba-Bg-Bt-Bc-Bg-Bg-Bt-Ba-Ba-Bg-CH2CH2OH、
(114l”)-Ba-Bg-Bt-Bc-Bg-Bg-Bt-Ba-Ba-Bg-Bt-CH2CH2OH、
(114m”)-Ba-Bg-Bt-Bc-Bg-Bg-Bt-Ba-Ba-Bg-Bt-Bt-CH2CH2OH、
(114n”)-Ba-Bg-Bt-Bc-Bg-Bg-Bt-Ba-Ba-Bg-Bt-Bt-Bc-CH2CH2OH、または
(114o”)-Ba-Bg-Bt-Bc-Bg-Bg-Bt-Ba-Ba-Bg-Bt-Bt-Bc-Bt-CH2CH2OH
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ただし、式(XIV”)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2”-O,4”-C-アルキレン基を有する。）
【請求項２】
下記の(ix)及び(x)からなる群より選択される少なくとも１つの化合物又は薬理学上許容されるその塩。
(ix) 配列表の配列番号６７〜７８のいずれかのヌクレオチド配列からなる化合物
(x) 下記の一般式(XVI”)、(XVII”)、(XVIII”)、(XIX”)、(XX”)又は(XXI”)のいずれかで表される化合物
ＢＴ”１６−ＢＭ”１６−ＢＢ”１６ （XVI”）
（式中、ＢＴ”１６は下記の(16a”)〜(16j”)のいずれかで表される基であり、
(16a”)HO-、
(16b”)HO-Bg-、
(16c”)HO-Bt-Bg-、
(16d”)HO-Bg-Bt-Bg-、
(16e”)HO-Bg-Bg-Bt-Bg-、
(16f”)HO-Ba-Bg-Bg-Bt-Bg-、
(16g”)HO-Ba-Ba-Bg-Bg-Bt-Bg-、
(16h”)HO-Bg-Ba-Ba-Bg-Bg-Bt-Bg-、
(16i”)HO-Bt-Bg-Ba-Ba-Bg-Bg-Bt-Bg-、または
(16j”)HO-Bc-Bt-Bg-Ba-Ba-Bg-Bg-Bt-Bg-
（式中、Bgは下記の式(G1)または(G2)で表される基であり、Baは下記の式(A1)又は(A2)で表される基であり、Btは下記の式(U1)又は(T2)で表される基であり、Bcは下記の式(C1)または(C2)で表される基である。）
【化１６４】
【化１６５】
【化１６６】
【化１６７】
【化１６８】
【化１６９】
【化１７０】
【化１７１】
（式中、Ｘは、それぞれ、独立に、下記の式(X1)または式(X2)で表される基であり、
【化１７２】
【化１７３】
Ｙは、それぞれ、独立に、水素原子、水酸基または炭素数１〜６のアルコキシ基であり、Ｚは、それぞれ、独立に、単結合または炭素数１〜５個のアルキレン基である。）
ＢＭ”１６は下記の式(１６”)で表される基であり、
-Bt-Bt-Bc-Bt-Bt-Bg-Bt-Ba-Bc- （１６”）
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＢ”１６は下記の(116a”)〜(116j”)のいずれかで表される基であり、
(116a”)-CH2CH2OH、
(116b”)-Bt-CH2CH2OH、
(116c”)-Bt-Bt-CH2CH2OH、
(116d”)-Bt-Bt-Bc-CH2CH2OH、
(116e”)-Bt-Bt-Bc-Ba-CH2CH2OH、
(116f”)-Bt-Bt-Bc-Ba-Bt-CH2CH2OH、
(116g”)-Bt-Bt-Bc-Ba-Bt-Bc-CH2CH2OH、
(116h”)-Bt-Bt-Bc-Ba-Bt-Bc-Bc-CH2CH2OH、
(116i”)-Bt-Bt-Bc-Ba-Bt-Bc-Bc-Bc-CH2CH2OH、または
(116j”)-Bt-Bt-Bc-Ba-Bt-Bc-Bc-Bc-Ba-CH2CH2OH
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ただし、式(XVI”)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2”-O,4”-C-アルキレン基を有する。）
ＢＴ”１７−ＢＭ”１７−ＢＢ”１７ （XVII”）
（式中、ＢＴ”１７は下記の(17a”)〜(17j”)のいずれかで表される基であり、
(17a”)HO-、
(17b”)HO-Bt-、
(17c”)HO-Bt-Bt-、
(17d”)HO-Bg-Bt-Bt-、
(17e”)HO-Bg-Bg-Bt-Bt-、
(17f”)HO-Bc-Bg-Bg-Bt-Bt-、
(17g”)HO-Bc-Bc-Bg-Bg-Bt-Bt-、
(17h”)HO-Bt-Bc-Bc-Bg-Bg-Bt-Bt-、
(17i”)HO-Bc-Bt-Bc-Bc-Bg-Bg-Bt-Bt-、または
(17j”)HO-Bc-Bc-Bt-Bc-Bc-Bg-Bg-Bt-Bt-
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＭ”１７は下記の式(１７”)で表される基であり、
-Bc-Bt-Bg-Ba-Ba-Bg-Bg-Bt-Bg- （１７”）
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＢ”１７は下記の(117a”)〜(117j”)のいずれかで表される基であり、
(117a”)-CH2CH2OH、
(117b”)-Bt-CH2CH2OH、
(117c”)-Bt-Bt-CH2CH2OH、
(117d”)-Bt-Bt-Bc-CH2CH2OH、
(117e”)-Bt-Bt-Bc-Bt-CH2CH2OH、
(117f”)-Bt-Bt-Bc-Bt-Bt-CH2CH2OH、
(117g”)-Bt-Bt-Bc-Bt-Bt-Bg-CH2CH2OH、
(117h”)-Bt-Bt-Bc-Bt-Bt-Bg-Bt-CH2CH2OH、
(117i”)-Bt-Bt-Bc-Bt-Bt-Bg-Bt-Ba-CH2CH2OH、または
(117j”)-Bt-Bt-Bc-Bt-Bt-Bg-Bt-Ba-Bc-CH2CH2OH
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ただし、式(XVII”)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2”-O,4”-C-アルキレン基を有する。）
ＢＴ”１８−ＢＭ”１８−ＢＢ”１８ （XVIII”）
（式中、ＢＴ”１８は下記の(18a”)〜(18j”)のいずれかで表される基であり、
(18a”)HO-、
(18b”)HO-Bg-、
(18c”)HO-Bt-Bg-、
(18d”)HO-Bc-Bt-Bg-、
(18e”)HO-Bc-Bc-Bt-Bg-、
(18f”)HO-Ba-Bc-Bc-Bt-Bg-、
(18g”)HO-Bg-Ba-Bc-Bc-Bt-Bg-、
(18h”)HO-Ba-Bg-Ba-Bc-Bc-Bt-Bg-、
(18i”)HO-Ba-Ba-Bg-Ba-Bc-Bc-Bt-Bg-、または
(18j”)HO-Bt-Ba-Ba-Bg-Ba-Bc-Bc-Bt-Bg-
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＭ”１８は下記の式(１８”)で表される基であり、
-Bc-Bt-Bc-Ba-Bg-Bc-Bt-Bt-Bc- （１８”）
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＢ”１８は下記の(118a”)〜(118j”)のいずれかで表される基であり、
(118a”)-CH2CH2OH、
(118b”)-Bt-CH2CH2OH、
(118c”)-Bt-Bt-CH2CH2OH、
(118d”)-Bt-Bt-Bc-CH2CH2OH、
(118e”)-Bt-Bt-Bc-Bc-CH2CH2OH、
(118f”)-Bt-Bt-Bc-Bc-Bt-CH2CH2OH、
(118g”)-Bt-Bt-Bc-Bc-Bt-Bt-CH2CH2OH、
(118h”)-Bt-Bt-Bc-Bc-Bt-Bt-Ba-CH2CH2OH、
(118i”)-Bt-Bt-Bc-Bc-Bt-Bt-Ba-Bg-CH2CH2OH、または
(118j”)-Bt-Bt-Bc-Bc-Bt-Bt-Ba-Bg-Bc-CH2CH2OH
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ただし、式(XVIII”)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2”-O,4”-C-アルキレン基を有する。）
ＢＴ”１９−ＢＭ”１９−ＢＢ”１９ （XIX”）
（式中、ＢＴ”１９は下記の(19a”)〜(19j”)のいずれかで表される基であり、
(19a”)HO-、
(19b”)HO-Bc-、
(19c”)HO-Bg-Bc-、
(19d”)HO-Ba-Bg-Bc-、
(19e”)HO-Bt-Ba-Bg-Bc-、
(19f”)HO-Bt-Bt-Ba-Bg-Bc-、
(19g”)HO-Bc-Bt-Bt-Ba-Bg-Bc-、
(19h”)HO-Bc-Bc-Bt-Bt-Ba-Bg-Bc-、
(19i”)HO-Bt-Bc-Bc-Bt-Bt-Ba-Bg-Bc-、または
(19j”)HO-Bt-Bt-Bc-Bc-Bt-Bt-Ba-Bg-Bc-
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＭ”１９は下記の式(１９”)で表される基であり、
-Bt-Bt-Bc-Bc-Ba-Bg-Bc-Bc-Ba- （１９”）
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＢ”１９は下記の(119a”)〜(119j”)のいずれかで表される基であり、
(119a”)-CH2CH2OH、
(119b”)-Bt-CH2CH2OH、
(119c”)-Bt-Bt-CH2CH2OH、
(119d”)-Bt-Bt-Bg-CH2CH2OH、
(119e”)-Bt-Bt-Bg-Bt-CH2CH2OH、
(119f”)-Bt-Bt-Bg-Bt-Bg-CH2CH2OH、
(119g”)-Bt-Bt-Bg-Bt-Bg-Bt-CH2CH2OH、
(119h”)-Bt-Bt-Bg-Bt-Bg-Bt-Bt-CH2CH2OH、
(119i”)-Bt-Bt-Bg-Bt-Bg-Bt-Bt-Bg-CH2CH2OH、または
(119j”)-Bt-Bt-Bg-Bt-Bg-Bt-Bt-Bg-Ba-CH2CH2OH
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ただし、式(XIX”)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2”-O,4”-C-アルキレン基を有する。）
ＢＴ”２０−ＢＭ”２０−ＢＢ”２０ （XX”）
（式中、ＢＴ”２０は下記の(20a”)〜(20j”)のいずれかで表される基であり、
(20a”)HO-、
(20b”)HO-Bc-、
(20c”)HO-Bt-Bc-、
(20d”)HO-Bt-Bt-Bc-、
(20e”)HO-Bc-Bt-Bt-Bc-、
(20f”)HO-Bg-Bc-Bt-Bt-Bc-、
(20g”)HO-Ba-Bg-Bc-Bt-Bt-Bc-、
(20h”)HO-Bc-Ba-Bg-Bc-Bt-Bt-Bc-、
(20i”)HO-Bt-Bc-Ba-Bg-Bc-Bt-Bt-Bc-、または
(20j”)HO-Bc-Bt-Bc-Ba-Bg-Bc-Bt-Bt-Bc-
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＭ”２０は下記の式(２０”)で表される基であり、
-Bt-Bt-Bc-Bc-Bt-Bt-Ba-Bg-Bc- （２０”）
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＢ”２０は下記の(120a”)〜(120j”)のいずれかで表される基であり、
(120a”)-CH2CH2OH、
(120b”)-Bt-CH2CH2OH、
(120c”)-Bt-Bt-CH2CH2OH、
(120d”)-Bt-Bt-Bc-CH2CH2OH、
(120e”)-Bt-Bt-Bc-Bc-CH2CH2OH、
(120f”)-Bt-Bt-Bc-Bc-Ba-CH2CH2OH、
(120g”)-Bt-Bt-Bc-Bc-Ba-Bg-CH2CH2OH、
(120h”)-Bt-Bt-Bc-Bc-Ba-Bg-Bc-CH2CH2OH、
(120i”)-Bt-Bt-Bc-Bc-Ba-Bg-Bc-Bc-CH2CH2OH、または
(120j”)-Bt-Bt-Bc-Bc-Ba-Bg-Bc-Bc-Ba-CH2CH2OH
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ただし、式(XX”)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2”-O,4”-C-アルキレン基を有する。）
ＢＴ”２１−ＢＭ”２１−ＢＢ”２１ （XXI”）
（式中、ＢＴ”２１は下記の(21a”)〜(21e”)のいずれかで表される基であり、
(21a”)HO-、
(21b”)HO-Ba-、
(21c”)HO-Bc-Ba-、
(21d”)HO-Bt-Bc-Ba-、または
(21e”)HO-Bc-Bt-Bc-Ba-
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＭ”２１は下記の式(２１”)で表される基であり、
-Bg-Bc-Bt-Bt-Bc-Bt-Bt-Bc-Bc-Bt-Bt-Ba-Bg-Bc- （２１”）
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＢ”２１は下記の(121a”)〜(121e”)のいずれかで表される基であり、
(121a”)-CH2CH2OH、
(121b”)-Bt-CH2CH2OH、
(121c”)-Bt-Bt-CH2CH2OH、
(121d”)-Bt-Bt-Bc-CH2CH2OH、または
(121e”)-Bt-Bt-Bc-Bc-CH2CH2OH
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ただし、式(XXI”)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2”-O,4”-C-アルキレン基を有する。）
【請求項３】
下記の(v)及び(vi)からなる群より選択される少なくとも１つの化合物又は薬理学上許容されるその塩。
(v) 配列表の配列番号３０〜３９のいずれかのヌクレオチド配列からなる化合物
(vi) 下記の一般式 (I”)、(II”)又は(III”)のいずれかで表される化合物
ＢＴ”１−ＢＭ”１−ＢＢ”１ （Ｉ”）
（式中、ＢＴ”１は下記の(1a”)〜(1m”)のいずれかで表される基であり、
(1a”)HO-、
(1b”)HO-Bt-、
(1c”)HO-Bt-Bt-、
(1d”)HO-Bt-Bt-Bt-、
(1e”)HO-Ba-Bt-Bt-Bt-、
(1f”)HO-Bt-Ba-Bt-Bt-Bt-、
(1g”)HO-Bg-Bt-Ba-Bt-Bt-Bt-、
(1h”)HO-Bt-Bg-Bt-Ba-Bt-Bt-Bt-、
(1i”)HO-Bt-Bt-Bg-Bt-Ba-Bt-Bt-Bt-、
(1j”)HO-Bt-Bt-Bt-Bg-Bt-Ba-Bt-Bt-Bt-、
(1k”)HO-Ba-Bt-Bt-Bt-Bg-Bt-Ba-Bt-Bt-Bt-、
(1l”)HO-Bc-Ba-Bt-Bt-Bt-Bg-Bt-Ba-Bt-Bt-Bt-、または
(1m”)HO-Bc-Bc-Ba-Bt-Bt-Bt-Bg-Bt-Ba-Bt-Bt-Bt-、
（式中、Bgは下記の式(G1)または(G2)で表される基であり、Baは下記の式(A1)又は(A2)で表される基であり、Btは下記の式(U1)又は(T2)で表される基であり、Bcは下記の式(C1)または(C2)で表される基である。）
【化１６４】
【化１６５】
【化１６６】
【化１６７】
【化１６８】
【化１６９】
【化１７０】
【化１７１】
（式中、Ｘは、それぞれ、独立に、下記の式(X1)または式(X2)で表される基であり、
【化１７２】
【化１７３】
Ｙは、それぞれ、独立に、水素原子、水酸基または炭素数１〜６のアルコキシ基であり、Ｚは、それぞれ、独立に、単結合または炭素数１〜５個のアルキレン基である。）
ＢＭ”１は下記の式(１”)で表される基であり、
-Ba-Bg-Bc-Ba-Bt-Bg- （１”）
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＢ”１は下記の(101a”)〜(101m”)のいずれかで表される基であり、
(101a”)-CH2CH2OH、
(101b”)-Bt-CH2CH2OH、
(101c”)-Bt-Bt-CH2CH2OH、
(101d”)-Bt-Bt-Bc-CH2CH2OH、
(101e”)-Bt-Bt-Bc-Bc-CH2CH2OH、
(101f”)-Bt-Bt-Bc-Bc-Bc-CH2CH2OH、
(101g”)-Bt-Bt-Bc-Bc-Bc-Ba-CH2CH2OH、
(101h”)-Bt-Bt-Bc-Bc-Bc-Ba-Ba-CH2CH2OH、
(101i”)-Bt-Bt-Bc-Bc-Bc-Ba-Ba-Bt-CH2CH2OH、
(101j”)-Bt-Bt-Bc-Bc-Bc-Ba-Ba-Bt-Bt-CH2CH2OH、
(101k”)-Bt-Bt-Bc-Bc-Bc-Ba-Ba-Bt-Bt-Bc-CH2CH2OH、
(101l”)-Bt-Bt-Bc-Bc-Bc-Ba-Ba-Bt-Bt-Bc-Bt-CH2CH2OH、または
(101m”)-Bt-Bt-Bc-Bc-Bc-Ba-Ba-Bt-Bt-Bc-Bt-Bc-CH2CH2OH、
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ただし、式(Ｉ”)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2”-O,4”-C-アルキレン基を有する。）
ＢＴ”２−ＢＭ”２−ＢＢ”２ （II”）
（式中、ＢＴ”２は下記の(2a”)〜(2g”)のいずれかで表される基であり、
(2a”)HO-、
(2b”)HO-Bg-、
(2c”)HO-Bt-Bg-、
(2d”)HO-Ba-Bt-Bg-、
(2e”)HO-Bc-Ba-Bt-Bg-、
(2f”)HO-Bg-Bc-Ba-Bt-Bg-、または
(2g”)HO-Ba-Bg-Bc-Ba-Bt-Bg-、
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＭ”２は下記の式(２”)で表される基であり、
-Bt-Bt-Bc-Bc-Bc-Ba-Ba-Bt-Bt-Bc-Bt-Bc- （２”）
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＢ”２は下記の(102a”)〜(102g”)のいずれかで表される基であり、
(102a”)-CH2CH2OH、
(102b”)-Ba-CH2CH2OH、
(102c”)-Ba-Bg-CH2CH2OH、
(102d”)-Ba-Bg-Bg-CH2CH2OH、
(102e”)-Ba-Bg-Bg-Ba-CH2CH2OH、
(102f”)-Ba-Bg-Bg-Ba-Ba-CH2CH2OH、または
(102g”)-Ba-Bg-Bg-Ba-Ba-Bt-CH2CH2OH、
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ただし、式(II”)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2”-O,4”-C-アルキレン基を有する。）
ＢＴ”３−ＢＭ”３−ＢＢ”３ （III”）
（式中、ＢＴ”３は下記の(3a”)〜(3m”)のいずれかで表される基であり、
(3a”)HO-、
(3b”)HO-Bc-、
(3c”)HO-Ba-Bc-、
(3d”)HO-Ba-Ba-Bc-、
(3e”)HO-Ba-Ba-Ba-Bc-、
(3f”)HO-Ba-Ba-Ba-Ba-Bc-、
(3g”)HO-Bg-Ba-Ba-Ba-Ba-Bc-、
(3h”)HO-Bt-Bg-Ba-Ba-Ba-Ba-Bc-、
(3i”)HO-Ba-Bt-Bg-Ba-Ba-Ba-Ba-Bc-、
(3j”)HO-Ba-Ba-Bt-Bg-Ba-Ba-Ba-Ba-Bc-、
(3k”)HO-Bt-Ba-Ba-Bt-Bg-Ba-Ba-Ba-Ba-Bc-、
(3l”)HO-Ba-Bt-Ba-Ba-Bt-Bg-Ba-Ba-Ba-Ba-Bc-、または
(3m”)HO-Bc-Ba-Bt-Ba-Ba-Bt-Bg-Ba-Ba-Ba-Ba-Bc-
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＭ”３は下記の式(３”)で表される基であり、
-Bg-Bc-Bc-Bg-Bc-Bc- （３”）
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＢ”３は下記の(103a”)〜(103m”)のいずれかで表される基であり、
(103a”)-CH2CH2OH、
(103b”)-Ba-CH2CH2OH、
(103c”)-Ba-Bt-CH2CH2OH、
(103d”)-Ba-Bt-Bt-CH2CH2OH、
(103e”)-Ba-Bt-Bt-Bt-CH2CH2OH、
(103f”)-Ba-Bt-Bt-Bt-Bc-CH2CH2OH、
(103g”)-Ba-Bt-Bt-Bt-Bc-Bt-CH2CH2OH、
(103h”)-Ba-Bt-Bt-Bt-Bc-Bt-Bc-CH2CH2OH、
(103i”)-Ba-Bt-Bt-Bt-Bc-Bt-Bc-Ba-CH2CH2OH、
(103j”)-Ba-Bt-Bt-Bt-Bc-Bt-Bc-Ba-Ba-CH2CH2OH、
(103k”)-Ba-Bt-Bt-Bt-Bc-Bt-Bc-Ba-Ba-Bc-CH2CH2OH、
(103l”)-Ba-Bt-Bt-Bt-Bc-Bt-Bc-Ba-Ba-Bc-Ba-CH2CH2OH、または
(103m”)-Ba-Bt-Bt-Bt-Bc-Bt-Bc-Ba-Ba-Bc-Ba-Bg-CH2CH2OH
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ただし、式(III”)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2”-O,4”-C-アルキレン基を有する。）
【請求項４】
下記の(xi)及び(xii)からなる群より選択される少なくとも１つの化合物又は薬理学上許容されるその塩。
(xi) 配列表の配列番号４７〜５５のいずれかのヌクレオチド配列からなる化合物
(xii) 下記の一般式(VI”)、(VII”)又は(VIII”)のいずれかで表される化合物
ＢＴ”６−ＢＭ”６−ＢＢ”６ （VI”）
（式中、ＢＴ”６は下記の(6a”)〜(6j”)のいずれかで表される基であり、
(6a”)HO-、
(6b”)HO-Ba-、
(6c”)HO-Ba-Ba-、
(6d”)HO-Ba-Ba-Ba-、
(6e”)HO-Bc-Ba-Ba-Ba-、
(6f”)HO-Bc-Bc-Ba-Ba-Ba-、
(6g”)HO-Bt-Bc-Bc-Ba-Ba-Ba-、
(6h”)HO-Bt-Bt-Bc-Bc-Ba-Ba-Ba-、
(6i”)HO-Bc-Bt-Bt-Bc-Bc-Ba-Ba-Ba-、または
(6j”)HO-Bt-Bc-Bt-Bt-Bc-Bc-Ba-Ba-Ba-
（式中、Bgは下記の式(G1)または(G2)で表される基であり、Baは下記の式(A1)又は(A2)で表される基であり、Btは下記の式(U1)又は(T2)で表される基であり、Bcは下記の式(C1)または(C2)で表される基である。）
【化１６４】
【化１６５】
【化１６６】
【化１６７】
【化１６８】
【化１６９】
【化１７０】
【化１７１】
（式中、Ｘは、それぞれ、独立に、下記の式(X1)または式(X2)で表される基であり、
【化１７２】
【化１７３】
Ｙは、それぞれ、独立に、水素原子、水酸基または炭素数１〜６のアルコキシ基であり、Ｚは、それぞれ、独立に、単結合または炭素数１〜５個のアルキレン基である。）
ＢＭ”６は下記の式(６”)で表される基であり、
-Bg-Bc-Ba-Bg-Bc-Bc-Bt-Bc-Bt- （６”）
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＢ”６は下記の(106a”)〜(106j”)のいずれかで表される基であり、
(106a”)-CH2CH2OH、
(106b”)-Bc-CH2CH2OH、
(106c”)-Bc-Bg-CH2CH2OH、
(106d”)-Bc-Bg-Bc-CH2CH2OH、
(106e”)-Bc-Bg-Bc-Bt-CH2CH2OH、
(106f”)-Bc-Bg-Bc-Bt-Bc-CH2CH2OH、
(106g”)-Bc-Bg-Bc-Bt-Bc-Ba-CH2CH2OH、
(106h”)-Bc-Bg-Bc-Bt-Bc-Ba-Bc-CH2CH2OH、
(106i”)-Bc-Bg-Bc-Bt-Bc-Ba-Bc-Bt-CH2CH2OH、または
(106j”)-Bc-Bg-Bc-Bt-Bc-Ba-Bc-Bt-Bc-CH2CH2OH
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ただし、式(VI”)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2”-O,4”-C-アルキレン基を有する。）
ＢＴ”７−ＢＭ”７−ＢＢ”７ （VII”）
（式中、ＢＴ”７は下記の(7a”)〜(7j”)のいずれかで表される基であり、
(7a”)HO-、
(7b”)HO-Bt-、
(7c”)HO-Bt-Bt-、
(7d”)HO-Bg-Bt-Bt-、
(7e”)HO-Ba-Bg-Bt-Bt-、
(7f”)HO-Bg-Ba-Bg-Bt-Bt-、
(7g”)HO-Bt-Bg-Ba-Bg-Bt-Bt-、
(7h”)HO-Ba-Bt-Bg-Ba-Bg-Bt-Bt-、
(7i”)HO-Bt-Ba-Bt-Bg-Ba-Bg-Bt-Bt-、または
(7j”)HO-Bc-Bt-Ba-Bt-Bg-Ba-Bg-Bt-Bt-
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＭ”７は下記の式(７”)で表される基であり、
-Bt-Bc-Bt-Bt-Bc-Bc-Ba-Ba-Ba- （７”）
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＢ”７は下記の(107a”)〜(107j”)のいずれかで表される基であり、
(107a”)-CH2CH2OH、
(107b”)-Bg-CH2CH2OH、
(107c”)-Bg-Bc-CH2CH2OH、
(107d”)-Bg-Bc-Ba-CH2CH2OH、
(107e”)-Bg-Bc-Ba-Bg-CH2CH2OH、
(107f”)-Bg-Bc-Ba-Bg-Bc-CH2CH2OH、
(107g”)-Bg-Bc-Ba-Bg-Bc-Bc-CH2CH2OH、
(107h”)-Bg-Bc-Ba-Bg-Bc-Bc-Bt-CH2CH2OH、
(107i”)-Bg-Bc-Ba-Bg-Bc-Bc-Bt-Bc-CH2CH2OH、または
(107j”)-Bg-Bc-Ba-Bg-Bc-Bc-Bt-Bc-Bt-CH2CH2OH
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ただし、式(VII”)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2”-O,4”-C-アルキレン基を有する。）
ＢＴ”８−ＢＭ”８−ＢＢ”８ （VIII”）
（式中、ＢＴ”８は下記の(8a”)〜(8n”)のいずれかで表される基であり、
(8a”)HO-、
(8b”)HO-Bc-、
(8c”)HO-Bt-Bc-、
(8d”)HO-Ba-Bt-Bc-、
(8e”)HO-Bc-Ba-Bt-Bc-、
(8f”)HO-Bt-Bc-Ba-Bt-Bc-、
(8g”)HO-Bt-Bt-Bc-Ba-Bt-Bc-、
(8h”)HO-Bt-Bt-Bt-Bc-Ba-Bt-Bc-、
(8i”)HO-Bg-Bt-Bt-Bt-Bc-Ba-Bt-Bc-、
(8j”)HO-Bt-Bg-Bt-Bt-Bt-Bc-Ba-Bt-Bc-、
(8k”)HO-Bt-Bt-Bg-Bt-Bt-Bt-Bc-Ba-Bt-Bc-、
(8l”)HO-Ba-Bt-Bt-Bg-Bt-Bt-Bt-Bc-Ba-Bt-Bc-、
(8m”)HO-Bc-Ba-Bt-Bt-Bg-Bt-Bt-Bt-Bc-Ba-Bt-Bc-、または
(8n”)HO-Bc-Bc-Ba-Bt-Bt-Bg-Bt-Bt-Bt-Bc-Ba-Bt-Bc-
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＭ”８は下記の式(８”)で表される基であり、
-Ba-Bg-Bc-Bt-Bc- （８”）
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＢ”８は下記の(108a”)〜(108n”)のいずれかで表される基であり、
(108a”)-CH2CH2OH、
(108b”)-Bt-CH2CH2OH、
(108c”)-Bt-Bt-CH2CH2OH、
(108d”)-Bt-Bt-Bt-CH2CH2OH、
(108e”)-Bt-Bt-Bt-Bt-CH2CH2OH、
(108f”)-Bt-Bt-Bt-Bt-Ba-CH2CH2OH、
(108g”)-Bt-Bt-Bt-Bt-Ba-Bc-CH2CH2OH、
(108h”)-Bt-Bt-Bt-Bt-Ba-Bc-Bt-CH2CH2OH、
(108i”)-Bt-Bt-Bt-Bt-Ba-Bc-Bt-Bc-CH2CH2OH、
(108j”)-Bt-Bt-Bt-Bt-Ba-Bc-Bt-Bc-Bc-CH2CH2OH、
(108k”)-Bt-Bt-Bt-Bt-Ba-Bc-Bt-Bc-Bc-Bc-CH2CH2OH、
(108l”)-Bt-Bt-Bt-Bt-Ba-Bc-Bt-Bc-Bc-Bc-Bt-CH2CH2OH、
(108m”)-Bt-Bt-Bt-Bt-Ba-Bc-Bt-Bc-Bc-Bc-Bt-Bt-CH2CH2OH、または
(108n”)-Bt-Bt-Bt-Bt-Ba-Bc-Bt-Bc-Bc-Bc-Bt-Bt-Bg-CH2CH2OH
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ただし、式(VIII”)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2”-O,4”-C-アルキレン基を有する。）
【請求項５】
下記の(iii)及び(iv)からなる群より選択される少なくとも１つの化合物又は薬理学上許容されるその塩。
(iii) 配列表の配列番号１８〜２２のいずれかのヌクレオチド配列からなる化合物
(iv) 下記の一般式 (V’)、(VI’)又は(VII’)のいずれかで表される化合物
ＢＴ’５−ＢＭ’５−ＢＢ’５ （Ｖ’）
（式中、ＢＴ’５は下記の(5a’)〜(5g’)のいずれかで表される基であり、
(5a’)HO-、
(5b’)HO-Bt-、
(5c’)HO-Bt-Bt-、
(5d’)HO-Bt-Bt-Bt-、
(5e’)HO-Bt-Bt-Bt-Bt-、
(5f’)HO-Bc-Bt-Bt-Bt-Bt-、または
(5g’)HO-Bg-Bc-Bt-Bt-Bt-Bt-
（式中、Bgは下記の式(G1)または(G2)で表される基であり、Baは下記の式(A1)又は(A2)で表される基であり、Btは下記の式(U1)又は(T2)で表される基であり、Bcは下記の式(C1)または(C2)で表される基である。）
【化１６４】
【化１６５】
【化１６６】
【化１６７】
【化１６８】
【化１６９】
【化１７０】
【化１７１】
（式中、Ｘは、それぞれ、独立に、下記の式(X1)または式(X2)で表される基であり、
【化１７２】
【化１７３】
Ｙは、それぞれ、独立に、水素原子、水酸基または炭素数１〜６のアルコキシ基であり、Ｚは、それぞれ、独立に、単結合または炭素数１〜５個のアルキレン基である。）
ＢＭ’５は下記の式(5’)で表される基であり、
-Bc-Bt-Bt-Bt-Bt-Ba-Bg-Bt-Bt-Bg-Bc-Bt-Bg-Bc- （５’）
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＢ’５は下記の(52a’)〜(52i’)のいずれかで表される基であり、
(52a’)-CH2CH2OH、
(52b’)-Bt-CH2CH2OH、
(52c’)-Bt-Bc-CH2CH2OH、
(52d’)-Bt-Bc-Bt-CH2CH2OH、
(52e’)-Bt-Bc-Bt-Bt-CH2CH2OH、
(52f’)-Bt-Bc-Bt-Bt-Bt-CH2CH2OH、
(52g’)-Bt-Bc-Bt-Bt-Bt-Bt-CH2CH2OH、
(52h’)-Bt-Bc-Bt-Bt-Bt-Bt-Bc-CH2CH2OH、または
(52i’)-Bt-Bc-Bt-Bt-Bt-Bt-Bc-Bc-CH2CH2OH
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ただし、式(V’)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2'-O,4'-C-アルキレン基を有する。）
ＢＴ’６−ＢＭ’６−ＢＢ’６ （ＶＩ’）
（式中、ＢＴ’６は下記の(6a’)〜(6r’)のいずれかで表される基であり、
(6a’)HO-、
(6b’)HO-Bc-、
(6c’)HO-Bt-Bc-、
(6d’)HO-Bc-Bt-Bc-、
(6e’)HO-Bg-Bc-Bt-Bc-、
(6f’)HO-Bt-Bg-Bc-Bt-Bc-、
(6g’)HO-Bc-Bt-Bg-Bc-Bt-Bc-、
(6h’)HO-Bg-Bc-Bt-Bg-Bc-Bt-Bc-、
(6j’)HO-Bt-Bg-Bc-Bt-Bg-Bc-Bt-Bc-、
(6k’)HO-Bt-Bt-Bg-Bc-Bt-Bg-Bc-Bt-Bc-、
(6l’)HO-Bg-Bt-Bt-Bg-Bc-Bt-Bg-Bc-Bt-Bc-、
(6m’)HO-Ba-Bg-Bt-Bt-Bg-Bc-Bt-Bg-Bc-Bt-Bc-、
(6n’)HO-Bt-Ba-Bg-Bt-Bt-Bg-Bc-Bt-Bg-Bc-Bt-Bc-、
(6o’)HO-Bt-Bt-Ba-Bg-Bt-Bt-Bg-Bc-Bt-Bg-Bc-Bt-Bc-、
(6p’)HO-Bt-Bt-Bt-Ba-Bg-Bt-Bt-Bg-Bc-Bt-Bg-Bc-Bt-Bc-、
(6q’)HO-Bt-Bt-Bt-Bt-Ba-Bg-Bt-Bt-Bg-Bc-Bt-Bg-Bc-Bt-Bc-、または
(6r’)HO-Bc-Bt-Bt-Bt-Bt-Ba-Bg-Bt-Bt-Bg-Bc-Bt-Bg-Bc-Bt-Bc-
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＭ’６は下記の式(6’)で表される基であり、
-Bt-Bt-Bt-Bt-Bc-Bc- （６’）
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＢ’６は下記の(62a’)〜(62m’)のいずれかで表される基であり、
(62a’)-CH2CH2OH、
(62b’)-Ba-CH2CH2OH、
(62c’)-Ba-Bg-CH2CH2OH、
(62d’)-Ba-Bg-Bg-CH2CH2OH、
(62e’)-Ba-Bg-Bg-Bt-CH2CH2OH、
(62f’)-Ba-Bg-Bg-Bt-Bt-CH2CH2OH、
(62g’)-Ba-Bg-Bg-Bt-Bt-Bc-CH2CH2OH、
(62h’)-Ba-Bg-Bg-Bt-Bt-Bc-Ba-CH2CH2OH、
(62i’)-Ba-Bg-Bg-Bt-Bt-Bc-Ba-Ba-CH2CH2OH、
(62j’)-Ba-Bg-Bg-Bt-Bt-Bc-Ba-Ba-Bg-CH2CH2OH、
(62k’)-Ba-Bg-Bg-Bt-Bt-Bc-Ba-Ba-Bg-Bt-CH2CH2OH、
(62l’)-Ba-Bg-Bg-Bt-Bt-Bc-Ba-Ba-Bg-Bt-Bg-CH2CH2OH、または
(62m’)-Ba-Bg-Bg-Bt-Bt-Bc-Ba-Ba-Bg-Bt-Bg-Bg-CH2CH2OH
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ただし、式(VI’)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2'-O,4'-C-アルキレン基を有する。）
ＢＴ’７−ＢＭ’７−ＢＢ’７ （ＶＩＩ’）
（式中、ＢＴ’７は下記の(7a’)〜(7f’)のいずれかで表される基であり、
(7a’)HO-、
(7b’)HO-Bt-、
(7c’)HO-Ba-Bt-、
(7d’)HO-Bt-Ba-Bt-、
(7e’)HO-Bt-Bt-Ba-Bt-、または
(7f’)HO-Bg-Bt-Bt-Ba-Bt-
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＭ’７は下記の式(7’)で表される基であり、
-Bc-Bt-Bg-Bc-Bt-Bt-Bc-Bc-Bt-Bc-Bc-Ba-Ba-Bc-Bc- （７’）
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＢ’７は下記の(72a’)で表される基であり、
(72a’)-CH2CH2OH
ただし、式(VII’)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2'-O,4'-C-アルキレン基を有する。）
【請求項６】
下記の(vii)及び(viii)からなる群より選択される少なくとも１つの化合物又は薬理学上許容されるその塩。
(vii) 配列表の配列番号４０〜４６のいずれかのヌクレオチド配列からなる化合物
(viii) 下記の一般式 (IV”)又は(V”)のいずれかで表される化合物
ＢＴ”４−ＢＭ”４−ＢＢ”４ （IV”）
（式中、ＢＴ”４は下記の(4a”)〜(4j”)のいずれかで表される基であり、
(4a”)HO-、
(4b”)HO-Ba-、
(4c”)HO-Bc-Ba-、
(4d”)HO-Bt-Bc-Ba-、
(4e”)HO-Bg-Bt-Bc-Ba-、
(4f”)HO-Bg-Bg-Bt-Bc-Ba-、
(4g”)HO-Ba-Bg-Bg-Bt-Bc-Ba-、
(4h”)HO-Bt-Ba-Bg-Bg-Bt-Bc-Ba-、
(4i”)HO-Bc-Bt-Ba-Bg-Bg-Bt-Bc-Ba-、または
(4j”)HO-Bg-Bc-Bt-Ba-Bg-Bg-Bt-Bc-Ba-
（式中、Bgは下記の式(G1)または(G2)で表される基であり、Baは下記の式(A1)又は(A2)で表される基であり、Btは下記の式(U1)又は(T2)で表される基であり、Bcは下記の式(C1)または(C2)で表される基である。）
【化１６４】
【化１６５】
【化１６６】
【化１６７】
【化１６８】
【化１６９】
【化１７０】
【化１７１】
（式中、Ｘは、それぞれ、独立に、下記の式(X1)または式(X2)で表される基であり、
【化１７２】
【化１７３】
Ｙは、それぞれ、独立に、水素原子、水酸基または炭素数１〜６のアルコキシ基であり、Ｚは、それぞれ、独立に、単結合または炭素数１〜５個のアルキレン基である。）
ＢＭ”４は下記の式(４”)で表される基であり、
-Bg-Bg-Bc-Bt-Bg-Bc-Bt-Bt-Bt- （４”）
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＢ”４は下記の(104a”)〜(104j”)のいずれかで表される基であり、
(104a”)-CH2CH2OH、
(104b”)-Bg-CH2CH2OH、
(104c”)-Bg-Bc-CH2CH2OH、
(104d”)-Bg-Bc-Bc-CH2CH2OH、
(104e”)-Bg-Bc-Bc-Bc-CH2CH2OH、
(104f”)-Bg-Bc-Bc-Bc-Bt-CH2CH2OH、
(104g”)-Bg-Bc-Bc-Bc-Bt-Bc-CH2CH2OH、
(104h”)-Bg-Bc-Bc-Bc-Bt-Bc-Ba-CH2CH2OH、
(104i”)-Bg-Bc-Bc-Bc-Bt-Bc-Ba-Bg-CH2CH2OH、または
(104j”)-Bg-Bc-Bc-Bc-Bt-Bc-Ba-Bg-Bc-CH2CH2OH
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ただし、式(IV”)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2”-O,4”-C-アルキレン基を有する。）
ＢＴ”５−ＢＭ”５−ＢＢ”５ （V”）
（式中、ＢＴ”５は下記の(5a”)〜(5j”)のいずれかで表される基であり、
(5a”)HO-、
(5b”)HO-Ba-、
(5c”)HO-Bg-Ba-、
(5d”)HO-Bg-Bg-Ba-、
(5e”)HO-Ba-Bg-Bg-Ba-、
(5f”)HO-Bc-Ba-Bg-Bg-Ba-、
(5g”)HO-Bc-Bc-Ba-Bg-Bg-Ba-、
(5h”)HO-Bt-Bc-Bc-Ba-Bg-Bg-Ba-、
(5i”)HO-Bg-Bt-Bc-Bc-Ba-Bg-Bg-Ba-、または
(5j”)HO-Ba-Bg-Bt-Bc-Bc-Ba-Bg-Bg-Ba-
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＭ”５は下記の式(５”)で表される基であり、
-Bg-Bc-Bt-Ba-Bg-Bg-Bt-Bc-Ba- （５”）
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＢ”５は下記の(105a”)〜(105j”)のいずれかで表される基であり、
(105a”)-CH2CH2OH、
(105b”)-Bg-CH2CH2OH、
(105c”)-Bg-Bg-CH2CH2OH、
(105d”)-Bg-Bg-Bc-CH2CH2OH、
(105e”)-Bg-Bg-Bc-Bt-CH2CH2OH、
(105f”)-Bg-Bg-Bc-Bt-Bg-CH2CH2OH、
(105g”)-Bg-Bg-Bc-Bt-Bg-Bc-CH2CH2OH、
(105h”)-Bg-Bg-Bc-Bt-Bg-Bc-Bt-CH2CH2OH、
(105i”)-Bg-Bg-Bc-Bt-Bg-Bc-Bt-Bt-CH2CH2OH、または
(105j”)-Bg-Bg-Bc-Bt-Bg-Bc-Bt-Bt-Bt-CH2CH2OH
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ただし、式(V”)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2”-O,4”-C-アルキレン基を有する。）
【請求項７】
下記の(xv)及び(xvi)からなる群より選択される少なくとも１つの化合物又は薬理学上許容されるその塩。
(xv) 配列表の配列番号１０〜１３のいずれかのヌクレオチド配列からなる化合物
(xvi) 下記の一般式(I’)又は(II’)で表される化合物
ＢＴ’１−ＢＭ’１−ＢＢ’１ （Ｉ’）
（式中、ＢＴ’１は下記の(1a’)〜(1o’)のいずれかで表される基であり、
(1a’)HO-、
(1b’)HO-Bg-、
(1c’)HO-Bc-Bg-、
(1d’)HO-Bt-Bc-Bg-、
(1e’)HO-Bt-Bt-Bc-Bg-、
(1f’)HO-Bc-Bt-Bt-Bc-Bg-、
(1g’)HO-Bt-Bc-Bt-Bt-Bc-Bg-、
(1h’)HO-Bg-Bt-Bc-Bt-Bt-Bc-Bg-、
(1j’)HO-Ba-Bg-Bt-Bc-Bt-Bt-Bc-Bg-、
(1k’)HO-Bg-Ba-Bg-Bt-Bc-Bt-Bt-Bc-Bg-、
(1l’)HO-Bt-Bg-Ba-Bg-Bt-Bc-Bt-Bt-Bc-Bg-、
(1m’)HO-Bt-Bt-Bg-Ba-Bg-Bt-Bc-Bt-Bt-Bc-Bg-、
(1n’)HO-Bg-Bt-Bt-Bg-Ba-Bg-Bt-Bc-Bt-Bt-Bc-Bg-、または
(1o’)HO-Ba-Bg-Bt-Bt-Bg-Ba-Bg-Bt-Bc-Bt-Bt-Bc-Bg-
（式中、Bgは下記の式(G1)または(G2)で表される基であり、Baは下記の式(A1)または(A2)で表される基であり、Bcは下記の式(C1)または(C2)で表される基であり、Btは下記の式(U1)または(T2)で表される基である。
【化１６４】
【化１６５】
【化１６６】
【化１６７】
【化１６８】
【化１６９】
【化１７０】
【化１７１】
（式中、Ｘは、それぞれ、独立に、下記の式(X1)または式(X2)で表される基であり、
【化１７２】
【化１７３】
Ｙは、それぞれ、独立に、水素原子、水酸基または炭素数１〜６のアルコキシ基であり、Ｚは、それぞれ、独立に、単結合または炭素数１〜５個のアルキレン基である。）
ＢＭ’１は下記の式(1’)で表される基であり、
-Ba-Ba-Ba-Bc-Bt-Bg-Ba- （１’）
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＢ’１は下記の(12a’)〜(12l’)のいずれかで表される基であり、
(12a’)-CH2CH2OH、
(12b’)-Bg-CH2CH2OH、
(12c’)-Bg-Bc-CH2CH2OH、
(12d’)-Bg-Bc-Ba-CH2CH2OH、
(12e’)-Bg-Bc-Ba-Ba-CH2CH2OH、
(12f’)-Bg-Bc-Ba-Ba-Ba-CH2CH2OH、
(12g’)-Bg-Bc-Ba-Ba-Ba-Bt-CH2CH2OH、
(12h’)-Bg-Bc-Ba-Ba-Ba-Bt-Bt-CH2CH2OH、
(12i’)-Bg-Bc-Ba-Ba-Ba-Bt-Bt-Bt-CH2CH2OH、
(12j’)-Bg-Bc-Ba-Ba-Ba-Bt-Bt-Bt-Bg-CH2CH2OH、
(12k’)-Bg-Bc-Ba-Ba-Ba-Bt-Bt-Bt-Bg-Bc-CH2CH2OH、または
(12l’)-Bg-Bc-Ba-Ba-Ba-Bt-Bt-Bt-Bg-Bc-Bt-CH2CH2OH
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ただし、式(I’)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2'-O,4'-C-アルキレン基を有する。）
ＢＴ’２−ＢＭ’２−ＢＢ’２ （II’）
（式中、ＢＴ’２は下記の(2a’)〜(2j’)のいずれかで表される基であり、
(2a’)HO-、
(2b’)HO-Bg-、
(2c’)HO-Ba-Bg-、
(2d’)HO-Ba-Ba-Bg-、
(2e’)HO-Ba-Ba-Ba-Bg-、
(2f’)HO-Bc-Ba-Ba-Ba-Bg-、
(2g’)HO-Bg-Bc-Ba-Ba-Ba-Bg-、
(2h’)HO-Bt-Bg-Bc-Ba-Ba-Ba-Bg-、または
(2j’)HO-Bg-Bt-Bg-Bc-Ba-Ba-Ba-Bg-
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＭ’２は下記の式(2’)で表される基であり、
-Bt-Bt-Bg-Ba-Bg-Bt-Bc-Bt-Bt-Bc- （２’）
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＢ’２は下記の(22a’)〜(22i’)のいずれかで表される基であり、
(22a’)-CH2CH2OH、
(22b’)-Ba-CH2CH2OH、
(22c’)-Ba-Ba-CH2CH2OH、
(22d’)-Ba-Ba-Ba-CH2CH2OH、
(22e’)-Ba-Ba-Ba-Ba-CH2CH2OH、
(22f’)-Ba-Ba-Ba-Ba-Bc-CH2CH2OH、
(22g’)-Ba-Ba-Ba-Ba-Bc-Bt-CH2CH2OH、
(22h’)-Ba-Ba-Ba-Ba-Bc-Bt-Bg-CH2CH2OH、または
(22i’)-Ba-Ba-Ba-Ba-Bc-Bt-Bg-Ba-CH2CH2OH
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ただし、式(II’)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2'-O,4'-C-アルキレン基を有する。）
【請求項８】
下記の(xiii)及び(xiv)からなる群より選択される少なくとも１つの化合物又は薬理学上許容されるその塩。
(xiii) 配列表の配列番号２〜７のいずれかのヌクレオチド配列からなる化合物
(xiv) 下記の一般式(I)で表される化合物
下記の一般式(I)で表される化合物または薬理学上許容されるその塩。
ＢＴ−ＢＭ−ＢＢ （Ｉ）
（式中、ＢＴは下記の(1a)〜(1k)のいずれかで表される基であり、
(1a)HO-、
(1b)HO-Bt-、
(1c)HO-Bc-Bt-、
(1d)HO-Bg-Bc-Bt-、
(1e)HO-Ba-Bg-Bc-Bt-、
(1f)HO-Bg-Ba-Bg-Bc-Bt-、
(1g)HO-Bt-Bg-Ba-Bg-Bc-Bt-、
(1h)HO-Bc-Bt-Bg-Ba-Bg-Bc-Bt-、
(1j)HO-Bc-Bc-Bt-Bg-Ba-Bg-Bc-Bt-、または
(1k)HO-Bg-Bc-Bc-Bt-Bg-Ba-Bg-Bc-Bt-
（式中、Bgは下記の式(G1)または(G2)で表される基であり、Baは下記の式(A1)または(A2)で表される基であり、Bcは下記の式(C1)または(C2)で表される基であり、Btは下記の式(U1)または(T2)で表される基である。
【化１６４】
【化１６５】
【化１６６】
【化１６７】
【化１６８】
【化１６９】
【化１７０】
【化１７１】
（式中、Ｘは、それぞれ、独立に、下記の式(X1)または式(X2)で表される基であり、
【化１７２】
【化１７３】
Ｙは、それぞれ、独立に、水素原子、水酸基または炭素数１〜６のアルコキシ基であり、Ｚは、それぞれ、独立に、単結合または炭素数１〜５個のアルキレン基である。）
ＢＭは下記の式(2)で表される基であり、
-Bg-Ba-Bt-Bc-Bt-Bg-Bc-Bt-Bg-Bg-Bc-Ba-Bt-Bc-Bt- （２）
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＢは下記の(2a)〜(2h)のいずれかで表される基であり、
(2a)-CH2CH2OH、
(2b)-Bt-CH2CH2OH、
(2c)-Bt-Bg-CH2CH2OH、
(2d)-Bt-Bg-Bc-CH2CH2OH、
(2e)-Bt-Bg-Bc-Ba-CH2CH2OH、
(2f)-Bt-Bg-Bc-Ba-Bg-CH2CH2OH、
(2g)-Bt-Bg-Bc-Ba-Bg-Bt-CH2CH2OH、または
(2h)-Bt-Bg-Bc-Ba-Bg-Bt-Bt-CH2CH2OH
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ただし、式(I)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2'-O,4'-C-アルキレン基を有する。）
【請求項９】
オリゴヌクレオチドを構成する糖および／またはリン酸の少なくとも１個が修飾されている請求項１〜８のいずれかに記載の化合物又は薬理学上許容されるその塩。
【請求項１０】
オリゴヌクレオチドを構成する糖がＤ−リボフラノースであり、糖の修飾がＤ−リボフラノースの2'位の水酸基の修飾である請求項９記載の化合物又は薬理学上許容されるその塩。
【請求項１１】
糖の修飾がＤ−リボフラノースの2'-O-アルキル化および／または2'-O,4'-C-アルキレン化である請求項１０記載の化合物又は薬理学上許容されるその塩。
【請求項１２】
リン酸の修飾がリン酸基のチオエート化である請求項９記載の化合物又は薬理学上許容されるその塩。
【請求項１３】
下記の(AO39)、(AO3)、(AO4)、(AO5)、(AO6)、(AO8)、(AO9)、(AO10)、(AO37)、(AO43)、(AO58)、(AO131)、(AO132)、(AO139)又は(AO140)で表される請求項１又は２〜１２のいずれかに記載の化合物又は薬理学上許容されるその塩。
HO-Ge2p-Ge2p-Ce2p-Ae2p-Te2p-Ump-Ump-Cmp-Ump-Amp-Gmp-Ump-Ump-Te2p-Ge2p-Ge2p-Ae2p-Ge2p-CH2CH2OH（AO39）（配列番号６４）
Ph-Te2p-Ge2p-Te2p-Ge2p-Te2p-Cmp-Amp-Cmp-Cmp-Amp-Gmp-Amp-Gmp-Ump-Amp-Ae2p-Ce2p-Ae2p-Ge2p-Te2p-CH2CH2OH（AO3）(配列番号５６)
Ph-Ae2p-Ge2p-Ge2p-Te2p-Te2p-Gmp-Ump-Gmp-Ump-Cmp-Amp-Cmp-Cmp-Amp-Gmp-Ae2p-Ge2p-Te2p-Ae2p-Ae2p-CH2CH2OH（AO4）（配列番号５７）
Ph-Ae2p-Ge2p-Te2p-Ae2p-Ae2p-Cmp-Cmp-Amp-Cmp-Amp-Gmp-Gmp-Ump-Ump-Gmp-Te2p-Ge2p-Te2p-Ce2p-Ae2p-CH2CH2OH（AO5）（配列番号５８）
Ph-Te2p-Te2p-Ge2p-Ae2p-Te2p-Cmp-Amp-Amp-Gmp-Cmp-Amp-Gmp-Amp-Gmp-Amp-Ae2p-Ae2p-Ge2p-Ce2p-Ce2p-CH2CH2OH（AO6）（配列番号５９）
Ph-Ce2p-Ae2p-Ce2p-Ce2p-Ce2p-Ump-Cmp-Ump-Gmp-Ump-Gmp-Amp-Ump-Ump-Ump-Te2p-Ae2p-Te2p-Ae2p-Ae2p-CH2CH2OH（AO8）（配列番号６０）
Ph-Ae2p-Ce2p-Ce2p-Ce2p-Ae2p-Cmp-Cmp-Amp-Ump-Cmp-Amp-Cmp-Cmp-Cmp-Ump-Ce2p-Te2p-Ge2p-Te2p-Ge2p-CH2CH2OH（AO9）（配列番号６１）
Ph-Ce2p-Ce2p-Te2p-Ce2p-Ae2p-Amp-Gmp-Gmp-Ump-Cmp-Amp-Cmp-Cmp-Cmp-Amp-Ce2p-Ce2p-Ae2p-Te2p-Ce2p-CH2CH2OH（AO10）(配列番号６２)
HO-Te2p-Ae2p-Ae2p-Ce2p-Ae2p-Gmp-Ump-Cmp-Ump-Gmp-Amp-Gmp-Ump-Ae2p-Ge2p-Ge2p-Ae2p-Ge2p-CH2CH2OH（AO37）（配列番号６３）
HO-Ae2p-Ge2p-Ce2p-Ce2p-Ae2p-Gmp-Ump-Cmp-Gmp-Gmp-Ump-Amp-Amp-Ge2p-Te2p-Te2p-Ce2p-Te2p-CH2CH2OH（AO43）（配列番号６５）
HO-Ae2p-Ge2p-Te2p-Te2p-Te2p-Gmp-Gmp-Amp-Gmp-Amp-Ump-Gmp-Gmp-Ce2p-Ae2p-Ge2p-Te2p-Te2p-CH2CH2OH（AO58）（配列番号６６）
HO-Gmp-Gmp-Ce2p-Amp-Te2p-Te2p-Ump-Ce2p-Te2p-Amp-Gmp-Ump-Te2p-Te2p-Gmp-Gmp-Ae2p-Gmp-CH2CH2OH（AO131）（配列番号８７）
HO-Gms-Gms-Ce2s-Ams-Te2s-Te2s-Ums-Ce2s-Te2s-Ams-Gms-Ums-Te2s-Te2s-Gms-Gms-Ae2s-Gms-CH2CH2OH（AO132）（配列番号８７）
HO-Ae2s-Gms-Te2s-Ums-Te2s-Gms-Gms-Ae2s-Gms-Ams-Te2s-Gms-Gms-Ce2s-Ae2s-Gms-Te2s-Te2s-CH2CH2OH（AO139）（配列番号８８）
HO-Ae2p-Gmp-Te2p-Ump-Te2p-Gmp-Gmp-Ae2p-Gmp-Amp-Te2p-Gmp-Gmp-Ce2p-Ae2p-Gmp-Te2p-Te2p-CH2CH2OH（AO140）（配列番号８８）
（AO39、AO3、AO4、AO5、AO6、AO8、AO9、AO10、AO37、AO43、AO58、AO131、AO132、AO139及びAO140において、Ae1p、Ge1p、Ce1p、Te1p、Ae2p、Ge2p、Ce2p、Te2p、Amp、Gmp、Cmp、Ump、Ae1s、Ge1s、Ce1s、Te1s、Ae2s、Ge2s、Ce2s、Te2s、Ams、Gms、Cms、Ums及びPhは、下記に示す構造を有する基である）
【化１６０】
【化１６１】
【化１６２】
【化１６３】
【請求項１４】
下記の(AO64)、(AO65)、(AO66)、(AO67)、(AO69)、(AO70)、(AO71)、(AO72)、(AO95)、(AO96)、(AO97)、(AO98)又は(AO103)で表される請求項２、９〜１２のいずれかに記載の化合物又は薬理学上許容されるその塩。
HO-Ce2p-Te2p-Gmp-Amp-Te2p-Te2p-Cmp-Te2p-Gmp-Amp-Amp-Te2p-Te2p-Ce2p-Ump-Ump-Te2p-Ce2p-CH2CH2OH（AO64）（配列番号６７）
HO-Te2p-Te2p-Cmp-Te2p-Te2p-Gmp-Te2p-Amp-Cmp-Te2p-Te2p-Cmp-Amp-Te2p-Cmp-Ce2p-Ce2p-Amp-CH2CH2OH（AO65）（配列番号６８）
HO-Ce2p-Ce2p-Ump-Ce2p-Ce2p-Gmp-Gmp-Te2p-Te2p-Ce2p-Te2p-Gmp-Amp-Amp-Gmp-Gmp-Te2p-Gmp-CH2CH2OH（AO66）（配列番号６９）
HO-Ce2p-Amp-Te2p-Te2p-Ump-Ce2p-Amp-Ump-Te2p-Ce2p-Amp-Amp-Ce2p-Te2p-Gmp-Te2p-Te2p-Gmp-CH2CH2OH（AO67）（配列番号７０）
HO-Te2p-Te2p-Cmp-Cmp-Te2p-Te2p-Amp-Gmp-Ce2p-Te2p-Ump-Ce2p-Ce2p-Amp-Gmp-Ce2p-Ce2p-Amp-CH2CH2OH（AO69）（配列番号７１）
HO-Te2p-Amp-Amp-Gmp-Amp-Ce2p-Ce2p-Te2p-Gmp-Ce2p-Te2p-Ce2p-Amp-Gmp-Ce2p-Ump-Te2p-Ce2p-CH2CH2OH（AO70）（配列番号７２）
HO-Ce2p-Te2p-Te2p-Gmp-Gmp-Ce2p-Te2p-Cmp-Te2p-Gmp-Gmp-Cmp-Ce2p-Te2p-Gmp-Ump-Ce2p-Ce2p-CH2CH2OH（AO71）（配列番号７３）
HO-Ce2p-Te2p-Cmp-Ce2p-Te2p-Ump-Ce2p-Ce2p-Amp-Te2p-Gmp-Amp-Ce2p-Te2p-Ce2p-Amp-Amp-Gmp-CH2CH2OH（AO72）（配列番号７４）
HO-Ce2p-Te2p-Gmp-Amp-Amp-Gmp-Gmp-Te2p-Gmp-Te2p-Te2p-Ce2p-Te2p-Te2p-Gmp-Te2p-Amp-Ce2p-CH2CH2OH（AO95）（配列番号７５）
HO-Te2p-Te2p-Cmp-Ce2p-Amp-Gmp-Ce2p-Ce2p-Amp-Te2p-Te2p-Gmp-Te2p-Gmp-Te2p-Te2p-Gmp-Amp-CH2CH2OH（AO96）（配列番号７６）
HO-Ce2p-Te2p-Ce2p-Amp-Gmp-Ce2p-Te2p-Ump-Cmp-Te2p-Te2p-Cmp-Cmp-Te2p-Te2p-Amp-Gmp-Ce2p-CH2CH2OH（AO97）（配列番号７７）
HO-Gmp-Ce2p-Te2p-Te2p-Cmp-Ump-Te2p-Ce2p-Cmp-Ump-Te2p-Amp-Gmp-Ce2p-Ump-Te2p-Ce2p-Ce2p-CH2CH2OH（AO98）（配列番号７８）
HO-Te2p-Gmp-Amp-Gmp-Ae2p-Amp-Amp-Ce2p-Te2p-Gmp-Te2p-Ump-Ce2p-Amp-Gmp-Ce2p-Ump-Te2p-CH2CH2OH（AO103）（配列番号７８）
（AO64、AO65、AO66、AO67、AO69、AO70、AO71、AO72、AO95、AO96、AO97、AO98及びAO103において、Ae1p、Ge1p、Ce1p、Te1p、Ae2p、Ge2p、Ce2p、Te2p、Amp、Gmp、Cmp、Ump、Ae1s、Ge1s、Ce1s、Te1s、Ae2s、Ge2s、Ce2s、Te2s、Ams、Gms、Cms、Ums及びPhは、下記に示す構造を有する基である）
【化１６０】
【化１６１】
【化１６２】
【化１６３】
【請求項１５】
下記の(AO100)、(AO134)、(AO102)、(AO103)、(AO104)、(AO105)、(AO106)、(AO124)、(AO125)、(AO126)又は(AO127)で表される請求項３、９〜１２のいずれかに記載の化合物又は薬理学上許容されるその塩。
HO-Gmp-Ae2p-Amp-Amp-Amp-Ce2p-Gmp-Ce2p-Ce2p-Gmp-Cmp-Ce2p-Amp-Te2p-Ump-Ump-Ce2p-Te2p-CH2CH2OH
(AO100)(配列番号３０)
HO-Gms-Ae2s-Ams-Ams-Ams-Ce2s-Gms-Ce2s-Ce2s-Gms-Cms-Ce2s-Ams-Te2s-Ums-Ums-Ce2s-Te2s-CH2CH2OH（AO134）(配列番号３０)
HO-Ce2p-Te2p-Gmp-Ump-Te2p-Amp-Gmp-Ce2p-Cmp-Amp-Ce2p-Te2p-Gmp-Amp-Te2p-Te2p-Amp-Amp-CH2CH2OH（AO102）（配列番号３１）
HO-Te2p-Gmp-Amp-Gmp-Ae2p-Amp-Amp-Ce2p-Te2p-Gmp-Te2p-Ump-Ce2p-Amp-Gmp-Ce2p-Ump-Te2p-CH2CH2OH（AO103）（配列番号３２）
HO-Ce2p-Amp-Gmp-Gmp-Ae2p-Amp-Te2p-Te2p-Ump-Gmp-Te2p-Gmp-Ump-Ce2p-Ump-Ump-Te2p-Ce2p-CH2CH2OH（AO104）（配列番号３３）
HO-Gmp-Te2p-Amp-Ump-Te2p-Te2p-Amp-Gmp-Ce2p-Amp-Te2p-Gmp-Ump-Te2p-Cmp-Ce2p-Ce2p-Amp-CH2CH2OH（AO105）（配列番号３４）
HO-Amp-Gmp-Ce2p-Amp-Te2p-Gmp-Te2p-Te2p-Cmp-Cmp-Ce2p-Amp-Amp-Te2p-Ump-Cmp-Te2p-Ce2p-CH2CH2OH（AO106）（配列番号３５）
HO-Gmp-Ce2p-Ce2p-Gmp-Ce2p-Cmp-Amp-Te2p-Ump-Ump-Ce2p-Ump-Ce2p-Amp-Amp-Ce2p-Ae2p-Gmp-CH2CH2OH（AO124）（配列番号３６）
HO-Ce2p-Amp-Te2p-Amp-Amp-Te2p-Gmp-Amp-Ae2p-Amp-Amp-Ce2p-Gmp-Cmp-Ce2p-Gmp-Ce2p-Ce2p-CH2CH2OH（AO125）（配列番号３７）
HO-Te2p-Ump-Ce2p-Cmp-Ce2p-Amp-Amp-Te2p-Ump-Cmp-Te2p-Ce2p-Amp-Gmp-Gmp-Ae2p-Amp-Te2p-CH2CH2OH（AO126）（配列番号３８）
HO-Ce2p-Ce2p-Amp-Ump-Te2p-Ump-Gmp-Te2p-Amp-Ump-Te2p-Te2p-Amp-Gmp-Ce2p-Amp-Te2p-Gmp-CH2CH2OH（AO127）（配列番号３９）
（AO100、AO134、AO102、AO103、AO104、AO105、AO106、AO124、AO125、AO126及びAO127において、Ae1p、Ge1p、Ce1p、Te1p、Ae2p、Ge2p、Ce2p、Te2p、Amp、Gmp、Cmp、Ump、Ae1s、Ge1s、Ce1s、Te1s、Ae2s、Ge2s、Ce2s、Te2s、Ams、Gms、Cms、Ums及びPhは、下記に示す構造を有する基である）
【化１６０】
【化１６１】
【化１６２】
【化１６３】
【請求項１６】
下記の(AO114)、(AO136)、(AO115)、(AO137)、(AO116)、(AO118)、(AO119)、(AO120)、(AO122)、(AO123)又は(AO129)で表される請求項４、９〜１２のいずれかに記載の化合物又は薬理学上許容されるその塩。
HO-Gmp-Ce2p-Amp-Gmp-Ce2p-Ce2p-Ump-Cmp-Te2p-Cmp-Gmp-Ce2p-Te2p-Cmp-Amp-Ce2p-Te2p-Cmp-CH2CH2OH（AO114）（配列番号４７）
HO-Gms-Ce2s-Ams-Gms-Ce2s-Ce2s-Ums-Cms-Te2s-Cms-Gms-Ce2s-Te2s-Cms-Ams-Ce2s-Te2s-Cms-CH2CH2OH（AO136）（配列番号４７）
HO-Te2p-Ce2p-Ump-Ump-Ce2p-Ce2p-Amp-Amp-Amp-Gmp-Ce2p-Amp-Gmp-Ce2p-Cmp-Ump-Ce2p-Te2p-CH2CH2OH（AO115）（配列番号４８）
HO-Te2s-Ce2s-Ums-Ums-Ce2s-Ce2s-Ams-Ams-Ams-Gms-Ce2s-Ams-Gms-Ce2s-Cms-Ums-Ce2s-Te2s-CH2CH2OH（AO137）（配列番号４８）
HO-Te2p-Gmp-Ce2p-Amp-Gmp-Te2p-Amp-Amp-Te2p-Ce2p-Ump-Amp-Te2p-Gmp-Amp-Gmp-Te2p-Te2p-CH2CH2OH（AO116）（配列番号４９）
HO-Gmp-Te2p-Te2p-Ump-Ce2p-Amp-Gmp-Ce2p-Ump-Te2p-Cmp-Te2p-Gmp-Te2p-Amp-Amp-Gmp-Ce2p-CH2CH2OH（AO118）（配列番号５０）
HO-Te2p-Gmp-Te2p-Amp-Gmp-Gmp-Amp-Ce2p-Amp-Te2p-Te2p-Gmp-Gmp-Ce2p-Amp-Gmp-Te2p-Te2p-CH2CH2OH（AO119）（配列番号５１）
HO-Te2p-Cmp-Cmp-Te2p-Te2p-Amp-Ce2p-Gmp-Gmp-Gmp-Te2p-Amp-Gmp-Ce2p-Amp-Ump-Ce2p-Ce2p-CH2CH2OH（AO120）（配列番号５２）
HO-Amp-Gmp-Ce2p-Te2p-Cmp-Ump-Te2p-Ump-Te2p-Amp-Cmp-Te2p-Ce2p-Cmp-Cmp-Te2p-Te2p-Gmp-CH2CH2OH（AO122）（配列番号５３）
HO-Ce2p-Ce2p-Amp-Ump-Te2p-Gmp-Ump-Te2p-Ump-Ce2p-Amp-Ump-Ce2p-Amp-Gmp-Cmp-Te2p-Ce2p-CH2CH2OH（AO123）（配列番号５４）
HO-Cmp-Te2p-Amp-Te2p-Gmp-Amp-Gmp-Te2p-Te2p-Te2p-Cmp-Te2p-Te2p-Cmp-Cmp-Amp-Ae2p-Amp-CH2CH2OH（AO129）（配列番号５５）
（AO114、AO136、AO115、AO137、AO116、AO118、AO119、AO120、AO122、AO123及びAO129において、Ae1p、Ge1p、Ce1p、Te1p、Ae2p、Ge2p、Ce2p、Te2p、Amp、Gmp、Cmp、Ump、Ae1s、Ge1s、Ce1s、Te1s、Ae2s、Ge2s、Ce2s、Te2s、Ams、Gms、Cms、Ums及びPhは、下記に示す構造を有する基である）
【化１６０】
【化１６１】
【化１６２】
【化１６３】
【請求項１７】
下記の(AO2)、(AO23)、(AO29)、(AO48)、(AO27)、(AO89)、(AO90)、(AO91)、(AO92)、(AO93)又は(AO28)で表される請求項５、９〜１２のいずれかに記載の化合物又は薬理学上許容されるその塩。
HO-Ge2p-Ce2p-Te2p-Te2p-Te2p-Ump-Cmp-Ump-Ump-Ump-Ump-Amp-Gmp-Ump-Ump-Ge2p-Ce2p-Te2p-Ge2p-Ce2p-CH2CH2OH（AO2）（配列番号１８）
HO-Cmp-Ump-Ump-Ump-Ump-Ae2p-Ge2p-Te2p-Te2p-Ge2p-Ce2p-Te2p-Ge2p-Ce2p-Te2p-Ce2p-Te2p-Ump-Ump-Ump-Cmp-Cmp-CH2CH2OH（AO23）（配列番号１９）
HO-Ce2p-Te2p-Te2p-Te2p-Te2p-Amp-Gmp-Ump-Ump-Gmp-Cmp-Ump-Gmp-Cmp-Ump-Cmp-Ump-Te2p-Te2p-Te2p-Ce2p-Ce2p-CH2CH2OH（AO29）（配列番号１９）
HO-Te2p-Te2p-Te2p-Te2p-Ce2p-Cmp-Amp-Gmp-Gmp-Ump-Ump-Cmp-Amp-Ae2p-Ge2p-Te2p-Ge2p-Ge2p-CH2CH2OH（AO48）（配列番号２０）
HO-Ce2p-Te2p-Ge2p-Ce2p-Te2p-Ump-Cmp-Cmp-Ump-Cmp-Ce2p-Ae2p-Ae2p-Ce2p-Ce2p-CH2CH2OH（AO27）（配列番号２１）
HO-Ce2s-Te2s-Ge2s-Ce2s-Te2s-Ums-Cms-Cms-Ums-Cms-Ce2s-Ae2s-Ae2s-Ce2s-Ce2s-CH2CH2OH（AO89）（配列番号２１）
HO-Ce2p-Ump-Gmp-Ce2p-Ump-Ump-Ce2p-Ce2p-Ump-Ce2p-Ce2p-Amp-Amp-Ce2p-Ce2p-CH2CH2OH（AO90）（配列番号２１）
HO-Ce2s-Ums-Gms-Ce2s-Ums-Ums-Ce2s-Ce2s-Ums-Ce2s-Ce2s-Ams-Ams-Ce2s-Ce2s-CH2CH2OH（AO91）（配列番号２１）
HO-Ce2p-Te2p-Gmp-Ce2p-Te2p-Ump-Cmp-Ce2p-Ump-Cmp-Ce2p-Amp-Amp-Ce2p-Ce2p-CH2CH2OH（AO92）（配列番号２１）
HO-Ce2s-Te2s-Gms-Ce2s-Te2s-Ums-Cms-Ce2s-Ums-Cms-Ce2s-Ams-Ams-Ce2s-Ce2s-CH2CH2OH（AO93）（配列番号２１）
HO-Ge2p-Te2p-Te2p-Ae2p-Te2p-Cmp-Ump-Gmp-Cmp-Ump-Ump-Cmp-Cmp-Ump-Cmp-Ce2p-Ae2p-Ae2p-Ce2p-Ce2p-CH2CH2OH（AO28）（配列番号２２）
（AO2、AO23、AO29、AO48、AO27、AO89、AO90、AO91、AO92、AO93及びAO28において、Ae1p、Ge1p、Ce1p、Te1p、Ae2p、Ge2p、Ce2p、Te2p、Amp、Gmp、Cmp、Ump、Ae1s、Ge1s、Ce1s、Te1s、Ae2s、Ge2s、Ce2s、Te2s、Ams、Gms、Cms、Ums及びPhは、下記に示す構造を有する基である）
【化１６０】
【化１６１】
【化１６２】
【化１６３】
【請求項１８】
下記の(AO108)、(AO109)、(AO135)、(AO110)、(AO111)、(AO112)、(AO113)又は(AO128)で表される請求項６、９〜１２のいずれかに記載の化合物又は薬理学上許容されるその塩。
HO-Cmp-Te2p-Ce2p-Amp-Gmp-Amp-Te2p-Ce2p-Ump-Ump-Ce2p-Te2p-Amp-Amp-Ce2p-Ump-Ump-Ce2p-CH2CH2OH（AO108）(配列番号４０)
HO-Amp-Ce2p-Ce2p-Gmp-Cmp-Ce2p-Te2p-Ump-Cmp-Ce2p-Amp-Cmp-Te2p-Ce2p-Amp-Gmp-Ae2p-Gmp-CH2CH2OH（AO109）（配列番号４１）
HO-Ams-Ce2s-Ce2s-Gms-Cms-Ce2s-Te2s-Ums-Cms-Ce2s-Ams-Cms-Te2s-Ce2s-Ams-Gms-Ae2s-Gms-CH2CH2OH（AO135）（配列番号４１）
HO-Te2p-Cmp-Te2p-Te2p-Gmp-Amp-Amp-Gmp-Te2p-Amp-Ae2p-Amp-Ce2p-Gmp-Gmp-Te2p-Ump-Te2p-CH2CH2OH（AO110）（配列番号４２）
HO-Gmp-Gmp-Ce2p-Te2p-Gmp-Cmp-Te2p-Te2p-Ump-Gmp-Ce2p-Cmp-Cmp-Te2p-Ce2p-Amp-Gmp-Ce2p-CH2CH2OH（AO111）（配列番号４３）
HO-Amp-Gmp-Te2p-Ce2p-Ce2p-Amp-Gmp-Gmp-Ae2p-Gmp-Ce2p-Te2p-Amp-Gmp-Gmp-Te2p-Ce2p-Amp-CH2CH2OH（AO112）（配列番号４４）
HO-Gmp-Ce2p-Te2p-Cmp-Ce2p-Amp-Amp-Te2p-Amp-Gmp-Te2p-Gmp-Gmp-Te2p-Ce2p-Amp-Gmp-Te2p-CH2CH2OH（AO113）（配列番号４５）
HO-Gmp-Ce2p-Te2p-Amp-Gmp-Gmp-Te2p-Ce2p-Amp-Gmp-Gmp-Ce2p-Te2p-Gmp-Cmp-Te2p-Te2p-Ump-CH2CH2OH（AO128）（配列番号４６）
（AO108、AO109、AO135、AO110、AO111、AO112、AO113及びAO128において、Ae1p、Ge1p、Ce1p、Te1p、Ae2p、Ge2p、Ce2p、Te2p、Amp、Gmp、Cmp、Ump、Ae1s、Ge1s、Ce1s、Te1s、Ae2s、Ge2s、Ce2s、Te2s、Ams、Gms、Cms、Ums及びPhは、下記に示す構造を有する基である）
【化１６０】
【化１６１】
【化１６２】
【化１６３】
【請求項１９】
下記の(AO20)、(AO26)、(AO55)、(AO56)、(AO76)、(AO77)、(AO78)、(AO57)、(AO79)、(AO80)
又は(AO81)で表される請求項７、９〜１２のいずれかに記載の化合物又は薬理学上許容されるその塩。
HO-Ae2p-Ge2p-Te2p-Te2p-Ge2p-Amp-Gmp-Ump-Cmp-Ump-Ump-Cmp-Gmp-Amp-Amp-Amp-Cmp-Ump-Ge2p-Ae2p-Ge2p-Ce2p-Ae2p-CH2CH2OH
(AO20)（配列番号１０）
HO-Ae2p-Ge2p-Te2p-Te2p-Ge2p-Ae2p-Ge2p-Te2p-Cmp-Ump-Ump-Cmp-Gmp-Amp-Amp-Ae2p-Ce2p-Te2p-Ge2p-Ae2p-Ge2p-Ce2p-Ae2p-CH2CH2OH（AO26）（配列番号１０）
HO-Ae2p-Ae2p-Ae2p-Ce2p-Te2p-Gmp-Amp-Gmp-Cmp-Amp-Amp-Amp-Ump-Te2p-Te2p-Ge2p-Ce2p-Te2p-CH2CH2OH
（AO55）（配列番号１１）
HO-Te2p-Te2p-Ge2p-Ae2p-Ge2p-Ump-Cmp-Ump-Ump-Cmp-Amp-Amp-Amp-Ae2p-Ce2p-Te2p-Ge2p-Ae2p-CH2CH2OH（AO56）（配列番号１２）
HO-Te2p-Te2p-Gmp-Amp-Gmp-Te2p-Ce2p-Te2p-Te2p-Ce2p-Amp-Amp-Amp-Amp-Ce2p-Te2p-Gmp-Amp-CH2CH2OH（AO76）（配列番号１２）
HO-Te2p-Te2p-Gms-Ams-Gms-Te2p-Ce2p-Te2p-Te2p-Ce2p-Ams-Ams-Ams-Ams-Ce2p-Te2p-Gms-Ams-CH2CH2OH（AO77）（配列番号１２）
HO-Te2s-Te2s-Gms-Ams-Gms-Te2s-Ce2s-Te2s-Te2s-Ce2s-Ams-Ams-Ams-Ams-Ce2s-Te2s-Gms-Ams-CH2CH2OH（AO78）（配列番号１２）
HO-Ge2p-Te2p-Ge2p-Ce2p-Ae2p-Amp-Amp-Gmp-Ump-Ump-Gmp-Amp-Gmp-Te2p-Ce2p-Te2p-Te2p-Ce2p-CH2CH2OH（AO57）（配列番号１３）
HO-Gmp-Te2p-Gmp-Ce2p-Amp-Amp-Amp-Gmp-Te2p-Te2p-Gmp-Amp-Gmp-Te2p-Ce2p-Te2p-Te2p-Ce2p-CH2CH2OH（AO79）（配列番号１３）
HO-Gms-Te2p-Gms-Ce2p-Ams-Ams-Ams-Gms-Te2p-Te2p-Gms-Ams-Gms-Te2p-Ce2p-Te2p-Te2p-Ce2p-CH2CH2OH（AO80）（配列番号１３）
HO-Gms-Te2s-Gms-Ce2s-Ams-Ams-Ams-Gms-Te2s-Te2s-Gms-Ams-Gms-Te2s-Ce2s-Te2s-Te2s-Ce2s-CH2CH2OH（AO81）（配列番号１３）
（AO20、AO26、AO55、AO56、AO76、AO77、AO78、AO57、AO79、AO80及びAO81において、Ae1p、Ge1p、Ce1p、Te1p、Ae2p、Ge2p、Ce2p、Te2p、Amp、Gmp、Cmp、Ump、Ae1s、Ge1s、Ce1s、Te1s、Ae2s、Ge2s、Ce2s、Te2s、Ams、Gms、Cms、Ums及びPhは、下記に示す構造を有する基である）
【化１６０】
【化１６１】
【化１６２】
【化１６３】
【請求項２０】
下記の(AO14)、(AO24)、(AO15)、(AO18)、(AO25)、(AO19)、(AO16)
又は(AO17)で表される請求項８、９〜１２のいずれかに記載の化合物又は薬理学上許容されるその塩。
HO-Ge2p-Ae2p-Te2p-Ce2p-Te2p-Gmp-Cmp-Ump-Gmp-Gmp-Ce2p-Ae2p-Te2p-Ce2p-Te2p-CH2CH2OH（AO14）（配列番号２）
HO-Ge2p-Ae2p-Te2p-Ce2p-Te2p-Ge2p-Ce2p-Ue2p-Ge2p-Ge2p-Ce2p-Ae2p-Te2p-Ce2p-Te2p-CH2CH2OH（AO24）（配列番号２）
HO-Ge2p-Ae2p-Te2p-Ce2p-Te2p-Gmp-Cmp-Ump-Gmp-Gmp-Cmp-Amp-Ump-Cmp-Ump-Ump-Gmp-Ce2p-Ae2p-Ge2p-Te2p-Te2p-CH2CH2OH（AO15）（配列番号３）
HO-Amp-Ge2p-Ce2p-Te2p-Ge2p-Amp-Te2p-Cmp-Ump-Gmp-Cmp-Ump-Gmp-Ge2p-Ce2p-Amp-Te2p-Ce2p-Te2p-CH2CH2OH（AO18）（配列番号４）
HO-Ae2p-Ge2p-Ce2p-Te2p-Ge2p-Ae2p-Te2p-Ce2p-Te2p-Ge2p-Ce2p-Te2p-Ge2p-Ge2p-Ce2p-Ae2p-Te2p-Ce2p-Te2p-CH2CH2OH（AO25）（配列番号４）
HO-Ge2p-Ce2p-Ce2p-Te2p-Ge2p-Amp-Gmp-Cmp-Ump-Gmp-Amp-Ump-Cmp-Ump-Gmp-Cmp-Ump-Gmp-Ge2p-Ce2p-Amp-Te2p-Ce2p-Te2p-CH2CH2OH（AO19）（配列番号５）
HO-Ge2p-Amp-Te2p-Ce2p-Te2p-Ge2p-Cmp-Ump-Gmp-Gmp-Cmp-Amp-Ump-Cmp-Te2p-Te2p-Ge2p-Ce2p-Amp-Ge2p-CH2CH2OH（AO16）（配列番号６）
HO-Ge2p-Ae2p-Te2p-Ce2p-Te2p-Gmp-Cmp-Ump-Gmp-Gmp-Cmp-Amp-Ump-Ce2p-Te2p-Te2p-Ge2p-Ce2p-CH2CH2OH（AO17）（配列番号７）
（AO14、AO24、AO15、AO18、AO25、AO19、AO16及びAO17において、Ae1p、Ge1p、Ce1p、Te1p、Ae2p、Ge2p、Ce2p、Te2p、Amp、Gmp、Cmp、Ump、Ae1s、Ge1s、Ce1s、Te1s、Ae2s、Ge2s、Ce2s、Te2s、Ams、Gms、Cms、Ums及びPhは、下記に示す構造を有する基である）
【化１６０】
【化１６１】
【化１６２】
【化１６３】
【請求項２１】
請求項１〜２０のいずれかに記載の化合物又は薬理学上許容されるその塩を含有する、筋ジストロフィー治療剤。
【請求項１】
下記の(i)及び(ii)からなる群より選択される少なくとも１つの化合物又は薬理学上許容されるその塩。
(i) 配列表の配列番号５６〜６２、６４〜６６、８７〜８８のいずれかのヌクレオチド配列からなる化合物
(ii) 下記の一般式 (XV”)、(IX”)、(X”)、(XI”)、(XII”)、(XIII”)又は(XIV”)のいずれかで表される化合物
ＢＴ”１５−ＢＭ”１５−ＢＢ”１５ （XV”）
（式中、ＢＴ”１５は下記の(15a”)〜(15j”)のいずれかで表される基であり、
(15a”)HO-、
(15b”)HO-Bt-、
(15c”)HO-Bc-Bt-、
(15d”)HO-Bt-Bc-Bt-、
(15e”)HO-Bt-Bt-Bc-Bt-、
(15f”)HO-Bt-Bt-Bt-Bc-Bt-、
(15g”)HO-Ba-Bt-Bt-Bt-Bc-Bt-、
(15h”)HO-Bc-Ba-Bt-Bt-Bt-Bc-Bt-、
(15i”)HO-Bg-Bc-Ba-Bt-Bt-Bt-Bc-Bt-、または
(15j”)HO-Bg-Bg-Bc-Ba-Bt-Bt-Bt-Bc-Bt-
（式中、Bgは下記の式(G1)または(G2)で表される基であり、Baは下記の式(A1)又は(A2)で表される基であり、Btは下記の式(U1)又は(T2)で表される基であり、Bcは下記の式(C1)または(C2)で表される基である。）
【化１６４】
【化１６５】
【化１６６】
【化１６７】
【化１６８】
【化１６９】
【化１７０】
【化１７１】
（式中、Ｘは、それぞれ、独立に、下記の式(X1)または式(X2)で表される基であり、
【化１７２】
【化１７３】
Ｙは、それぞれ、独立に、水素原子、水酸基または炭素数１〜６のアルコキシ基であり、Ｚは、それぞれ、独立に、単結合または炭素数１〜５個のアルキレン基である。）
ＢＭ”１５は下記の式(１５”)で表される基であり、
-Ba-Bg-Bt-Bt-Bt-Bg-Bg-Ba-Bg- （１５”）
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＢ”１５は下記の(115a”)〜(115j”)のいずれかで表される基であり、
(115a”)-CH2CH2OH、
(115b”)-Ba-CH2CH2OH、
(115c”)-Ba-Bt-CH2CH2OH、
(115d”)-Ba-Bt-Bg-CH2CH2OH、
(115e”)-Ba-Bt-Bg-Bg-CH2CH2OH、
(115f”)-Ba-Bt-Bg-Bg-Bc-CH2CH2OH、
(115g”)-Ba-Bt-Bg-Bg-Bc-Ba-CH2CH2OH、
(115h”)-Ba-Bt-Bg-Bg-Bc-Ba-Bg-CH2CH2OH、
(115i”)-Ba-Bt-Bg-Bg-Bc-Ba-Bg-Bt-CH2CH2OH、または
(115j”)-Ba-Bt-Bg-Bg-Bc-Ba-Bg-Bt-Bt-CH2CH2OH
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ただし、式(XV”)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2”-O,4”-C-アルキレン基を有する。）
ＢＴ”９−ＢＭ”９−ＢＢ”９ （IX”）
（式中、ＢＴ”９は下記の(9a”)〜(9n”)のいずれかで表される基であり、
(9a”)D-、
(9b”)D-Bg-、
(9c”)D-Ba-Bg-、
(9d”)D-Bg-Ba-Bg-、
(9e”)D-Ba-Bg-Ba-Bg-、
(9f”)D-Bc-Ba-Bg-Ba-Bg-、
(9g”)D-Bc-Bc-Ba-Bg-Ba-Bg-、
(9h”)D-Ba-Bc-Bc-Ba-Bg-Ba-Bg-、
(9i”)D-Bc-Ba-Bc-Bc-Ba-Bg-Ba-Bg-、
(9j”)D-Bt-Bc-Ba-Bc-Bc-Ba-Bg-Ba-Bg-、
(9k”)D-Bg-Bt-Bc-Ba-Bc-Bc-Ba-Bg-Ba-Bg-、
(9l”)D-Bt-Bg-Bt-Bc-Ba-Bc-Bc-Ba-Bg-Ba-Bg-、
(9m”)D-Bg-Bt-Bg-Bt-Bc-Ba-Bc-Bc-Ba-Bg-Ba-Bg-、または
(9n”)D-Bt-Bg-Bt-Bg-Bt-Bc-Ba-Bc-Bc-Ba-Bg-Ba-Bg-
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りであり、DはＨＯ−またはＰｈ−であり、但し、Ｐｈ−は
【化１７４】
で表される基である。）
ＢＭ”９は下記の式(９”)で表される基であり、
-Bt-Ba-Ba-Bc-Ba-Bg-Bt- （９”）
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＢ”９は下記の(109a”)〜(109l”)のいずれかで表される基であり、
(109a”)-CH2CH2OH、
(109b”)-Bc-CH2CH2OH、
(109c”)-Bc-Bt-CH2CH2OH、
(109d”)-Bc-Bt-Bg-CH2CH2OH、
(109e”)-Bc-Bt-Bg-Ba-CH2CH2OH、
(109f”)-Bc-Bt-Bg-Ba-Bg-CH2CH2OH、
(109g”)-Bc-Bt-Bg-Ba-Bg-Bt-CH2CH2OH、
(109h”)-Bc-Bt-Bg-Ba-Bg-Bt-Ba-CH2CH2OH、
(109i”)-Bc-Bt-Bg-Ba-Bg-Bt-Ba-Bg-CH2CH2OH、
(109j”)-Bc-Bt-Bg-Ba-Bg-Bt-Ba-Bg-Bg-CH2CH2OH、
(109k”)-Bc-Bt-Bg-Ba-Bg-Bt-Ba-Bg-Bg-Ba-CH2CH2OH、または
(109l”)-Bc-Bt-Bg-Ba-Bg-Bt-Ba-Bg-Bg-Ba-Bg-CH2CH2OH
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ただし、式(IX”)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2”-O,4”-C-アルキレン基を有する。）
ＢＴ”１０−ＢＭ”１０−ＢＢ”１０ （Ｘ”）
（式中、ＢＴ”１０は下記の(10a”)〜(10e”)のいずれかで表される基であり、
(10a”)D-、
(10b”)D-Bt-、
(10c”)D-Bg-Bt-、
(10d”)D-Bg-Bg-Bt-、または
(10e”)D-Ba-Bg-Bg-Bt-
（式中、Bg、Ba、Bt、BcおよびDは、上記の定義通りである。）
ＢＭ”１０は下記の式(１０”)で表される基であり、
-Bt-Bg-Bt-Bg-Bt-Bc-Ba-Bc-Bc-Ba-Bg-Ba-Bg-Bt-Ba-Ba- （１０”）
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＢ”１０は下記の(110a”)〜(110e”)のいずれかで表される基であり、
(110a”)-CH2CH2OH、
(110b”)-Bc-CH2CH2OH、
(110c”)-Bc-Ba-CH2CH2OH、
(110d”)-Bc-Ba-Bg-CH2CH2OH、または
(110e”)-Bc-Ba-Bg-Bt-CH2CH2OH
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ただし、式(Ｘ”)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2”-O,4”-C-アルキレン基を有する。）
ＢＴ”１１−ＢＭ”１１−ＢＢ”１１ （XI”）
（式中、ＢＴ”１１は下記の(11a”)〜(11j”)のいずれかで表される基であり、
(11a”)D-、
(11b”)D-Bc-、
(11c”)D-Ba-Bc-、
(11d”)D-Bc-Ba-Bc-、
(11e”)D-Bc-Bc-Ba-Bc-、
(11f”)D-Ba-Bc-Bc-Ba-Bc-、
(11g”)D-Ba-Ba-Bc-Bc-Ba-Bc-、
(11h”)D-Bt-Ba-Ba-Bc-Bc-Ba-Bc-、
(11i”)D-Bg-Bt-Ba-Ba-Bc-Bc-Ba-Bc-、または
(11j”)D-Ba-Bg-Bt-Ba-Ba-Bc-Bc-Ba-Bc-
（式中、Bg、Ba、Bt、BcおよびDは、上記の定義通りである。）
ＢＭ”１１は下記の式(１１”)で表される基であり、
-Ba-Bg-Bg-Bt-Bt-Bg-Bt-Bg-Bt-Bc-Ba- （１１”）
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＢ”１１は下記の(111a”)〜(111j”)のいずれかで表される基であり、
(111a”)-CH2CH2OH、
(111b”)-Bc-CH2CH2OH、
(111c”)-Bc-Bc-CH2CH2OH、
(111d”)-Bc-Bc-Ba-CH2CH2OH、
(111e”)-Bc-Bc-Ba-Bg-CH2CH2OH、
(111f”)-Bc-Bc-Ba-Bg-Ba-CH2CH2OH、
(111g”)-Bc-Bc-Ba-Bg-Ba-Bg-CH2CH2OH、
(111h”)-Bc-Bc-Ba-Bg-Ba-Bg-Bt-CH2CH2OH、
(111i”)-Bc-Bc-Ba-Bg-Ba-Bg-Bt-Ba-CH2CH2OH、または
(111j”)-Bc-Bc-Ba-Bg-Ba-Bg-Bt-Ba-Ba-CH2CH2OH
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ただし、式(XI”)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2”-O,4”-C-アルキレン基を有する。）
ＢＴ”１２−ＢＭ”１２−ＢＢ”１２ （XII”）
（式中、ＢＴ”１２は下記の(12a”)〜(12j”)のいずれかで表される基であり、
(12a”)D-、
(12b”)D-Bt-、
(12c”)D-Ba-Bt-、
(12d”)D-Bc-Ba-Bt-、
(12e”)D-Bc-Bc-Ba-Bt-、
(12f”)D-Ba-Bc-Bc-Ba-Bt-、
(12g”)D-Bc-Ba-Bc-Bc-Ba-Bt-、
(12h”)D-Bc-Bc-Ba-Bc-Bc-Ba-Bt-、
(12i”)D-Bc-Bc-Bc-Ba-Bc-Bc-Ba-Bt-、または
(12j”)D-Ba-Bc-Bc-Bc-Ba-Bc-Bc-Ba-Bt-
（式中、Bg、Ba、Bt、BcおよびDは、上記の定義通りである。）
ＢＭ”１２は下記の式(１２”)で表される基であり、
-Bc-Ba-Bc-Bc-Bc-Bt-Bc-Bt-Bg-Bt-Bg- （１２”）
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＢ”１２は下記の(112a”)〜(112j”)のいずれかで表される基であり、
(112a”)-CH2CH2OH、
(112b”)-Ba-CH2CH2OH、
(112c”)-Ba-Bt-CH2CH2OH、
(112d”)-Ba-Bt-Bt-CH2CH2OH、
(112e”)-Ba-Bt-Bt-Bt-CH2CH2OH、
(112f”)-Ba-Bt-Bt-Bt-Bt-CH2CH2OH、
(112g”)-Ba-Bt-Bt-Bt-Bt-Ba-CH2CH2OH、
(112h”)-Ba-Bt-Bt-Bt-Bt-Ba-Bt-CH2CH2OH、
(112i”)-Ba-Bt-Bt-Bt-Bt-Ba-Bt-Ba-CH2CH2OH、または
(112j”)-Ba-Bt-Bt-Bt-Bt-Ba-Bt-Ba-Ba-CH2CH2OH
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ただし、式(XII”)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2”-O,4”-C-アルキレン基を有する。）
ＢＴ”１３−ＢＭ”１３−ＢＢ”１３ （XIII”）
（式中、ＢＴ”１３は下記の(13a”)〜(13k”)のいずれかで表される基であり、
(13a”)HO-、
(13b”)HO-Bc-、
(13c”)HO-Bt-Bc-、
(13d”)HO-Bg-Bt-Bc-、
(13e”)HO-Bg-Bg-Bt-Bc-、
(13f”)HO-Ba-Bg-Bg-Bt-Bc-、
(13g”)HO-Ba-Ba-Bg-Bg-Bt-Bc-、
(13h”)HO-Bc-Ba-Ba-Bg-Bg-Bt-Bc-、
(13i”)HO-Bt-Bc-Ba-Ba-Bg-Bg-Bt-Bc-、
(13j”)HO-Bc-Bt-Bc-Ba-Ba-Bg-Bg-Bt-Bc-、または
(13k”)HO-Bc-Bc-Bt-Bc-Ba-Ba-Bg-Bg-Bt-Bc-
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＭ”１３は下記の式(１３”)で表される基であり、
-Ba-Bc-Bc-Bc-Ba-Bc-Bc-Ba-Bt-Bc- （１３”）
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＢ”１３は下記の(113a”)で表される基であり、
(113a”)-CH2CH2OH
ただし、式(XIII”)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2”-O,4”-C-アルキレン基を有する。）
ＢＴ”１４−ＢＭ”１４−ＢＢ”１４ （XIV”）
（式中、ＢＴ”１４は下記の(14a”)〜(14q”)のいずれかで表される基であり、
(14a”)HO-、
(14b”)HO-Ba-、
(14c”)HO-Ba-Ba-、
(14d”)HO-Bg-Ba-Ba-、
(14e”)HO-Ba-Bg-Ba-Ba-、
(14f”)HO-Bg-Ba-Bg-Ba-Ba-、
(14g”)HO-Ba-Bg-Ba-Bg-Ba-Ba-、
(14h”)HO-Bc-Ba-Bg-Ba-Bg-Ba-Ba-、
(14i”)HO-Bg-Bc-Ba-Bg-Ba-Bg-Ba-Ba-、
(14j”)HO-Ba-Bg-Bc-Ba-Bg-Ba-Bg-Ba-Ba-、
(14k”)HO-Ba-Ba-Bg-Bc-Ba-Bg-Ba-Bg-Ba-Ba-、
(14l”)HO-Bc-Ba-Ba-Bg-Bc-Ba-Bg-Ba-Bg-Ba-Ba-、
(14m”)HO-Bt-Bc-Ba-Ba-Bg-Bc-Ba-Bg-Ba-Bg-Ba-Ba-、
(14n”)HO-Ba-Bt-Bc-Ba-Ba-Bg-Bc-Ba-Bg-Ba-Bg-Ba-Ba-、
(14o”)HO-Bg-Ba-Bt-Bc-Ba-Ba-Bg-Bc-Ba-Bg-Ba-Bg-Ba-Ba-、
(14p”)HO-Bt-Bg-Ba-Bt-Bc-Ba-Ba-Bg-Bc-Ba-Bg-Ba-Bg-Ba-Ba-、または
(14q”)HO-Bt-Bt-Bg-Ba-Bt-Bc-Ba-Ba-Bg-Bc-Ba-Bg-Ba-Bg-Ba-Ba-
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＭ”１４は下記の式(１４”)で表される基であり、
-Ba-Bg-Bc-Bc- （１４”）
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＢ”１４は下記の(114a”)〜(114o”)のいずれかで表される基であり、
(114a”)-CH2CH2OH、
(114b”)-Ba-CH2CH2OH、
(114c”)-Ba-Bg-CH2CH2OH、
(114d”)-Ba-Bg-Bt-CH2CH2OH、
(114e”)-Ba-Bg-Bt-Bc-CH2CH2OH、
(114f”)-Ba-Bg-Bt-Bc-Bg-CH2CH2OH、
(114g”)-Ba-Bg-Bt-Bc-Bg-Bg-CH2CH2OH、
(114h”)-Ba-Bg-Bt-Bc-Bg-Bg-Bt-CH2CH2OH、
(114i”)-Ba-Bg-Bt-Bc-Bg-Bg-Bt-Ba-CH2CH2OH、
(114j”)-Ba-Bg-Bt-Bc-Bg-Bg-Bt-Ba-Ba-CH2CH2OH、
(114k”)-Ba-Bg-Bt-Bc-Bg-Bg-Bt-Ba-Ba-Bg-CH2CH2OH、
(114l”)-Ba-Bg-Bt-Bc-Bg-Bg-Bt-Ba-Ba-Bg-Bt-CH2CH2OH、
(114m”)-Ba-Bg-Bt-Bc-Bg-Bg-Bt-Ba-Ba-Bg-Bt-Bt-CH2CH2OH、
(114n”)-Ba-Bg-Bt-Bc-Bg-Bg-Bt-Ba-Ba-Bg-Bt-Bt-Bc-CH2CH2OH、または
(114o”)-Ba-Bg-Bt-Bc-Bg-Bg-Bt-Ba-Ba-Bg-Bt-Bt-Bc-Bt-CH2CH2OH
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ただし、式(XIV”)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2”-O,4”-C-アルキレン基を有する。）
【請求項２】
下記の(ix)及び(x)からなる群より選択される少なくとも１つの化合物又は薬理学上許容されるその塩。
(ix) 配列表の配列番号６７〜７８のいずれかのヌクレオチド配列からなる化合物
(x) 下記の一般式(XVI”)、(XVII”)、(XVIII”)、(XIX”)、(XX”)又は(XXI”)のいずれかで表される化合物
ＢＴ”１６−ＢＭ”１６−ＢＢ”１６ （XVI”）
（式中、ＢＴ”１６は下記の(16a”)〜(16j”)のいずれかで表される基であり、
(16a”)HO-、
(16b”)HO-Bg-、
(16c”)HO-Bt-Bg-、
(16d”)HO-Bg-Bt-Bg-、
(16e”)HO-Bg-Bg-Bt-Bg-、
(16f”)HO-Ba-Bg-Bg-Bt-Bg-、
(16g”)HO-Ba-Ba-Bg-Bg-Bt-Bg-、
(16h”)HO-Bg-Ba-Ba-Bg-Bg-Bt-Bg-、
(16i”)HO-Bt-Bg-Ba-Ba-Bg-Bg-Bt-Bg-、または
(16j”)HO-Bc-Bt-Bg-Ba-Ba-Bg-Bg-Bt-Bg-
（式中、Bgは下記の式(G1)または(G2)で表される基であり、Baは下記の式(A1)又は(A2)で表される基であり、Btは下記の式(U1)又は(T2)で表される基であり、Bcは下記の式(C1)または(C2)で表される基である。）
【化１６４】
【化１６５】
【化１６６】
【化１６７】
【化１６８】
【化１６９】
【化１７０】
【化１７１】
（式中、Ｘは、それぞれ、独立に、下記の式(X1)または式(X2)で表される基であり、
【化１７２】
【化１７３】
Ｙは、それぞれ、独立に、水素原子、水酸基または炭素数１〜６のアルコキシ基であり、Ｚは、それぞれ、独立に、単結合または炭素数１〜５個のアルキレン基である。）
ＢＭ”１６は下記の式(１６”)で表される基であり、
-Bt-Bt-Bc-Bt-Bt-Bg-Bt-Ba-Bc- （１６”）
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＢ”１６は下記の(116a”)〜(116j”)のいずれかで表される基であり、
(116a”)-CH2CH2OH、
(116b”)-Bt-CH2CH2OH、
(116c”)-Bt-Bt-CH2CH2OH、
(116d”)-Bt-Bt-Bc-CH2CH2OH、
(116e”)-Bt-Bt-Bc-Ba-CH2CH2OH、
(116f”)-Bt-Bt-Bc-Ba-Bt-CH2CH2OH、
(116g”)-Bt-Bt-Bc-Ba-Bt-Bc-CH2CH2OH、
(116h”)-Bt-Bt-Bc-Ba-Bt-Bc-Bc-CH2CH2OH、
(116i”)-Bt-Bt-Bc-Ba-Bt-Bc-Bc-Bc-CH2CH2OH、または
(116j”)-Bt-Bt-Bc-Ba-Bt-Bc-Bc-Bc-Ba-CH2CH2OH
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ただし、式(XVI”)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2”-O,4”-C-アルキレン基を有する。）
ＢＴ”１７−ＢＭ”１７−ＢＢ”１７ （XVII”）
（式中、ＢＴ”１７は下記の(17a”)〜(17j”)のいずれかで表される基であり、
(17a”)HO-、
(17b”)HO-Bt-、
(17c”)HO-Bt-Bt-、
(17d”)HO-Bg-Bt-Bt-、
(17e”)HO-Bg-Bg-Bt-Bt-、
(17f”)HO-Bc-Bg-Bg-Bt-Bt-、
(17g”)HO-Bc-Bc-Bg-Bg-Bt-Bt-、
(17h”)HO-Bt-Bc-Bc-Bg-Bg-Bt-Bt-、
(17i”)HO-Bc-Bt-Bc-Bc-Bg-Bg-Bt-Bt-、または
(17j”)HO-Bc-Bc-Bt-Bc-Bc-Bg-Bg-Bt-Bt-
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＭ”１７は下記の式(１７”)で表される基であり、
-Bc-Bt-Bg-Ba-Ba-Bg-Bg-Bt-Bg- （１７”）
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＢ”１７は下記の(117a”)〜(117j”)のいずれかで表される基であり、
(117a”)-CH2CH2OH、
(117b”)-Bt-CH2CH2OH、
(117c”)-Bt-Bt-CH2CH2OH、
(117d”)-Bt-Bt-Bc-CH2CH2OH、
(117e”)-Bt-Bt-Bc-Bt-CH2CH2OH、
(117f”)-Bt-Bt-Bc-Bt-Bt-CH2CH2OH、
(117g”)-Bt-Bt-Bc-Bt-Bt-Bg-CH2CH2OH、
(117h”)-Bt-Bt-Bc-Bt-Bt-Bg-Bt-CH2CH2OH、
(117i”)-Bt-Bt-Bc-Bt-Bt-Bg-Bt-Ba-CH2CH2OH、または
(117j”)-Bt-Bt-Bc-Bt-Bt-Bg-Bt-Ba-Bc-CH2CH2OH
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ただし、式(XVII”)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2”-O,4”-C-アルキレン基を有する。）
ＢＴ”１８−ＢＭ”１８−ＢＢ”１８ （XVIII”）
（式中、ＢＴ”１８は下記の(18a”)〜(18j”)のいずれかで表される基であり、
(18a”)HO-、
(18b”)HO-Bg-、
(18c”)HO-Bt-Bg-、
(18d”)HO-Bc-Bt-Bg-、
(18e”)HO-Bc-Bc-Bt-Bg-、
(18f”)HO-Ba-Bc-Bc-Bt-Bg-、
(18g”)HO-Bg-Ba-Bc-Bc-Bt-Bg-、
(18h”)HO-Ba-Bg-Ba-Bc-Bc-Bt-Bg-、
(18i”)HO-Ba-Ba-Bg-Ba-Bc-Bc-Bt-Bg-、または
(18j”)HO-Bt-Ba-Ba-Bg-Ba-Bc-Bc-Bt-Bg-
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＭ”１８は下記の式(１８”)で表される基であり、
-Bc-Bt-Bc-Ba-Bg-Bc-Bt-Bt-Bc- （１８”）
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＢ”１８は下記の(118a”)〜(118j”)のいずれかで表される基であり、
(118a”)-CH2CH2OH、
(118b”)-Bt-CH2CH2OH、
(118c”)-Bt-Bt-CH2CH2OH、
(118d”)-Bt-Bt-Bc-CH2CH2OH、
(118e”)-Bt-Bt-Bc-Bc-CH2CH2OH、
(118f”)-Bt-Bt-Bc-Bc-Bt-CH2CH2OH、
(118g”)-Bt-Bt-Bc-Bc-Bt-Bt-CH2CH2OH、
(118h”)-Bt-Bt-Bc-Bc-Bt-Bt-Ba-CH2CH2OH、
(118i”)-Bt-Bt-Bc-Bc-Bt-Bt-Ba-Bg-CH2CH2OH、または
(118j”)-Bt-Bt-Bc-Bc-Bt-Bt-Ba-Bg-Bc-CH2CH2OH
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ただし、式(XVIII”)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2”-O,4”-C-アルキレン基を有する。）
ＢＴ”１９−ＢＭ”１９−ＢＢ”１９ （XIX”）
（式中、ＢＴ”１９は下記の(19a”)〜(19j”)のいずれかで表される基であり、
(19a”)HO-、
(19b”)HO-Bc-、
(19c”)HO-Bg-Bc-、
(19d”)HO-Ba-Bg-Bc-、
(19e”)HO-Bt-Ba-Bg-Bc-、
(19f”)HO-Bt-Bt-Ba-Bg-Bc-、
(19g”)HO-Bc-Bt-Bt-Ba-Bg-Bc-、
(19h”)HO-Bc-Bc-Bt-Bt-Ba-Bg-Bc-、
(19i”)HO-Bt-Bc-Bc-Bt-Bt-Ba-Bg-Bc-、または
(19j”)HO-Bt-Bt-Bc-Bc-Bt-Bt-Ba-Bg-Bc-
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＭ”１９は下記の式(１９”)で表される基であり、
-Bt-Bt-Bc-Bc-Ba-Bg-Bc-Bc-Ba- （１９”）
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＢ”１９は下記の(119a”)〜(119j”)のいずれかで表される基であり、
(119a”)-CH2CH2OH、
(119b”)-Bt-CH2CH2OH、
(119c”)-Bt-Bt-CH2CH2OH、
(119d”)-Bt-Bt-Bg-CH2CH2OH、
(119e”)-Bt-Bt-Bg-Bt-CH2CH2OH、
(119f”)-Bt-Bt-Bg-Bt-Bg-CH2CH2OH、
(119g”)-Bt-Bt-Bg-Bt-Bg-Bt-CH2CH2OH、
(119h”)-Bt-Bt-Bg-Bt-Bg-Bt-Bt-CH2CH2OH、
(119i”)-Bt-Bt-Bg-Bt-Bg-Bt-Bt-Bg-CH2CH2OH、または
(119j”)-Bt-Bt-Bg-Bt-Bg-Bt-Bt-Bg-Ba-CH2CH2OH
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ただし、式(XIX”)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2”-O,4”-C-アルキレン基を有する。）
ＢＴ”２０−ＢＭ”２０−ＢＢ”２０ （XX”）
（式中、ＢＴ”２０は下記の(20a”)〜(20j”)のいずれかで表される基であり、
(20a”)HO-、
(20b”)HO-Bc-、
(20c”)HO-Bt-Bc-、
(20d”)HO-Bt-Bt-Bc-、
(20e”)HO-Bc-Bt-Bt-Bc-、
(20f”)HO-Bg-Bc-Bt-Bt-Bc-、
(20g”)HO-Ba-Bg-Bc-Bt-Bt-Bc-、
(20h”)HO-Bc-Ba-Bg-Bc-Bt-Bt-Bc-、
(20i”)HO-Bt-Bc-Ba-Bg-Bc-Bt-Bt-Bc-、または
(20j”)HO-Bc-Bt-Bc-Ba-Bg-Bc-Bt-Bt-Bc-
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＭ”２０は下記の式(２０”)で表される基であり、
-Bt-Bt-Bc-Bc-Bt-Bt-Ba-Bg-Bc- （２０”）
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＢ”２０は下記の(120a”)〜(120j”)のいずれかで表される基であり、
(120a”)-CH2CH2OH、
(120b”)-Bt-CH2CH2OH、
(120c”)-Bt-Bt-CH2CH2OH、
(120d”)-Bt-Bt-Bc-CH2CH2OH、
(120e”)-Bt-Bt-Bc-Bc-CH2CH2OH、
(120f”)-Bt-Bt-Bc-Bc-Ba-CH2CH2OH、
(120g”)-Bt-Bt-Bc-Bc-Ba-Bg-CH2CH2OH、
(120h”)-Bt-Bt-Bc-Bc-Ba-Bg-Bc-CH2CH2OH、
(120i”)-Bt-Bt-Bc-Bc-Ba-Bg-Bc-Bc-CH2CH2OH、または
(120j”)-Bt-Bt-Bc-Bc-Ba-Bg-Bc-Bc-Ba-CH2CH2OH
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ただし、式(XX”)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2”-O,4”-C-アルキレン基を有する。）
ＢＴ”２１−ＢＭ”２１−ＢＢ”２１ （XXI”）
（式中、ＢＴ”２１は下記の(21a”)〜(21e”)のいずれかで表される基であり、
(21a”)HO-、
(21b”)HO-Ba-、
(21c”)HO-Bc-Ba-、
(21d”)HO-Bt-Bc-Ba-、または
(21e”)HO-Bc-Bt-Bc-Ba-
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＭ”２１は下記の式(２１”)で表される基であり、
-Bg-Bc-Bt-Bt-Bc-Bt-Bt-Bc-Bc-Bt-Bt-Ba-Bg-Bc- （２１”）
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＢ”２１は下記の(121a”)〜(121e”)のいずれかで表される基であり、
(121a”)-CH2CH2OH、
(121b”)-Bt-CH2CH2OH、
(121c”)-Bt-Bt-CH2CH2OH、
(121d”)-Bt-Bt-Bc-CH2CH2OH、または
(121e”)-Bt-Bt-Bc-Bc-CH2CH2OH
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ただし、式(XXI”)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2”-O,4”-C-アルキレン基を有する。）
【請求項３】
下記の(v)及び(vi)からなる群より選択される少なくとも１つの化合物又は薬理学上許容されるその塩。
(v) 配列表の配列番号３０〜３９のいずれかのヌクレオチド配列からなる化合物
(vi) 下記の一般式 (I”)、(II”)又は(III”)のいずれかで表される化合物
ＢＴ”１−ＢＭ”１−ＢＢ”１ （Ｉ”）
（式中、ＢＴ”１は下記の(1a”)〜(1m”)のいずれかで表される基であり、
(1a”)HO-、
(1b”)HO-Bt-、
(1c”)HO-Bt-Bt-、
(1d”)HO-Bt-Bt-Bt-、
(1e”)HO-Ba-Bt-Bt-Bt-、
(1f”)HO-Bt-Ba-Bt-Bt-Bt-、
(1g”)HO-Bg-Bt-Ba-Bt-Bt-Bt-、
(1h”)HO-Bt-Bg-Bt-Ba-Bt-Bt-Bt-、
(1i”)HO-Bt-Bt-Bg-Bt-Ba-Bt-Bt-Bt-、
(1j”)HO-Bt-Bt-Bt-Bg-Bt-Ba-Bt-Bt-Bt-、
(1k”)HO-Ba-Bt-Bt-Bt-Bg-Bt-Ba-Bt-Bt-Bt-、
(1l”)HO-Bc-Ba-Bt-Bt-Bt-Bg-Bt-Ba-Bt-Bt-Bt-、または
(1m”)HO-Bc-Bc-Ba-Bt-Bt-Bt-Bg-Bt-Ba-Bt-Bt-Bt-、
（式中、Bgは下記の式(G1)または(G2)で表される基であり、Baは下記の式(A1)又は(A2)で表される基であり、Btは下記の式(U1)又は(T2)で表される基であり、Bcは下記の式(C1)または(C2)で表される基である。）
【化１６４】
【化１６５】
【化１６６】
【化１６７】
【化１６８】
【化１６９】
【化１７０】
【化１７１】
（式中、Ｘは、それぞれ、独立に、下記の式(X1)または式(X2)で表される基であり、
【化１７２】
【化１７３】
Ｙは、それぞれ、独立に、水素原子、水酸基または炭素数１〜６のアルコキシ基であり、Ｚは、それぞれ、独立に、単結合または炭素数１〜５個のアルキレン基である。）
ＢＭ”１は下記の式(１”)で表される基であり、
-Ba-Bg-Bc-Ba-Bt-Bg- （１”）
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＢ”１は下記の(101a”)〜(101m”)のいずれかで表される基であり、
(101a”)-CH2CH2OH、
(101b”)-Bt-CH2CH2OH、
(101c”)-Bt-Bt-CH2CH2OH、
(101d”)-Bt-Bt-Bc-CH2CH2OH、
(101e”)-Bt-Bt-Bc-Bc-CH2CH2OH、
(101f”)-Bt-Bt-Bc-Bc-Bc-CH2CH2OH、
(101g”)-Bt-Bt-Bc-Bc-Bc-Ba-CH2CH2OH、
(101h”)-Bt-Bt-Bc-Bc-Bc-Ba-Ba-CH2CH2OH、
(101i”)-Bt-Bt-Bc-Bc-Bc-Ba-Ba-Bt-CH2CH2OH、
(101j”)-Bt-Bt-Bc-Bc-Bc-Ba-Ba-Bt-Bt-CH2CH2OH、
(101k”)-Bt-Bt-Bc-Bc-Bc-Ba-Ba-Bt-Bt-Bc-CH2CH2OH、
(101l”)-Bt-Bt-Bc-Bc-Bc-Ba-Ba-Bt-Bt-Bc-Bt-CH2CH2OH、または
(101m”)-Bt-Bt-Bc-Bc-Bc-Ba-Ba-Bt-Bt-Bc-Bt-Bc-CH2CH2OH、
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ただし、式(Ｉ”)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2”-O,4”-C-アルキレン基を有する。）
ＢＴ”２−ＢＭ”２−ＢＢ”２ （II”）
（式中、ＢＴ”２は下記の(2a”)〜(2g”)のいずれかで表される基であり、
(2a”)HO-、
(2b”)HO-Bg-、
(2c”)HO-Bt-Bg-、
(2d”)HO-Ba-Bt-Bg-、
(2e”)HO-Bc-Ba-Bt-Bg-、
(2f”)HO-Bg-Bc-Ba-Bt-Bg-、または
(2g”)HO-Ba-Bg-Bc-Ba-Bt-Bg-、
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＭ”２は下記の式(２”)で表される基であり、
-Bt-Bt-Bc-Bc-Bc-Ba-Ba-Bt-Bt-Bc-Bt-Bc- （２”）
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＢ”２は下記の(102a”)〜(102g”)のいずれかで表される基であり、
(102a”)-CH2CH2OH、
(102b”)-Ba-CH2CH2OH、
(102c”)-Ba-Bg-CH2CH2OH、
(102d”)-Ba-Bg-Bg-CH2CH2OH、
(102e”)-Ba-Bg-Bg-Ba-CH2CH2OH、
(102f”)-Ba-Bg-Bg-Ba-Ba-CH2CH2OH、または
(102g”)-Ba-Bg-Bg-Ba-Ba-Bt-CH2CH2OH、
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ただし、式(II”)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2”-O,4”-C-アルキレン基を有する。）
ＢＴ”３−ＢＭ”３−ＢＢ”３ （III”）
（式中、ＢＴ”３は下記の(3a”)〜(3m”)のいずれかで表される基であり、
(3a”)HO-、
(3b”)HO-Bc-、
(3c”)HO-Ba-Bc-、
(3d”)HO-Ba-Ba-Bc-、
(3e”)HO-Ba-Ba-Ba-Bc-、
(3f”)HO-Ba-Ba-Ba-Ba-Bc-、
(3g”)HO-Bg-Ba-Ba-Ba-Ba-Bc-、
(3h”)HO-Bt-Bg-Ba-Ba-Ba-Ba-Bc-、
(3i”)HO-Ba-Bt-Bg-Ba-Ba-Ba-Ba-Bc-、
(3j”)HO-Ba-Ba-Bt-Bg-Ba-Ba-Ba-Ba-Bc-、
(3k”)HO-Bt-Ba-Ba-Bt-Bg-Ba-Ba-Ba-Ba-Bc-、
(3l”)HO-Ba-Bt-Ba-Ba-Bt-Bg-Ba-Ba-Ba-Ba-Bc-、または
(3m”)HO-Bc-Ba-Bt-Ba-Ba-Bt-Bg-Ba-Ba-Ba-Ba-Bc-
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＭ”３は下記の式(３”)で表される基であり、
-Bg-Bc-Bc-Bg-Bc-Bc- （３”）
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＢ”３は下記の(103a”)〜(103m”)のいずれかで表される基であり、
(103a”)-CH2CH2OH、
(103b”)-Ba-CH2CH2OH、
(103c”)-Ba-Bt-CH2CH2OH、
(103d”)-Ba-Bt-Bt-CH2CH2OH、
(103e”)-Ba-Bt-Bt-Bt-CH2CH2OH、
(103f”)-Ba-Bt-Bt-Bt-Bc-CH2CH2OH、
(103g”)-Ba-Bt-Bt-Bt-Bc-Bt-CH2CH2OH、
(103h”)-Ba-Bt-Bt-Bt-Bc-Bt-Bc-CH2CH2OH、
(103i”)-Ba-Bt-Bt-Bt-Bc-Bt-Bc-Ba-CH2CH2OH、
(103j”)-Ba-Bt-Bt-Bt-Bc-Bt-Bc-Ba-Ba-CH2CH2OH、
(103k”)-Ba-Bt-Bt-Bt-Bc-Bt-Bc-Ba-Ba-Bc-CH2CH2OH、
(103l”)-Ba-Bt-Bt-Bt-Bc-Bt-Bc-Ba-Ba-Bc-Ba-CH2CH2OH、または
(103m”)-Ba-Bt-Bt-Bt-Bc-Bt-Bc-Ba-Ba-Bc-Ba-Bg-CH2CH2OH
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ただし、式(III”)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2”-O,4”-C-アルキレン基を有する。）
【請求項４】
下記の(xi)及び(xii)からなる群より選択される少なくとも１つの化合物又は薬理学上許容されるその塩。
(xi) 配列表の配列番号４７〜５５のいずれかのヌクレオチド配列からなる化合物
(xii) 下記の一般式(VI”)、(VII”)又は(VIII”)のいずれかで表される化合物
ＢＴ”６−ＢＭ”６−ＢＢ”６ （VI”）
（式中、ＢＴ”６は下記の(6a”)〜(6j”)のいずれかで表される基であり、
(6a”)HO-、
(6b”)HO-Ba-、
(6c”)HO-Ba-Ba-、
(6d”)HO-Ba-Ba-Ba-、
(6e”)HO-Bc-Ba-Ba-Ba-、
(6f”)HO-Bc-Bc-Ba-Ba-Ba-、
(6g”)HO-Bt-Bc-Bc-Ba-Ba-Ba-、
(6h”)HO-Bt-Bt-Bc-Bc-Ba-Ba-Ba-、
(6i”)HO-Bc-Bt-Bt-Bc-Bc-Ba-Ba-Ba-、または
(6j”)HO-Bt-Bc-Bt-Bt-Bc-Bc-Ba-Ba-Ba-
（式中、Bgは下記の式(G1)または(G2)で表される基であり、Baは下記の式(A1)又は(A2)で表される基であり、Btは下記の式(U1)又は(T2)で表される基であり、Bcは下記の式(C1)または(C2)で表される基である。）
【化１６４】
【化１６５】
【化１６６】
【化１６７】
【化１６８】
【化１６９】
【化１７０】
【化１７１】
（式中、Ｘは、それぞれ、独立に、下記の式(X1)または式(X2)で表される基であり、
【化１７２】
【化１７３】
Ｙは、それぞれ、独立に、水素原子、水酸基または炭素数１〜６のアルコキシ基であり、Ｚは、それぞれ、独立に、単結合または炭素数１〜５個のアルキレン基である。）
ＢＭ”６は下記の式(６”)で表される基であり、
-Bg-Bc-Ba-Bg-Bc-Bc-Bt-Bc-Bt- （６”）
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＢ”６は下記の(106a”)〜(106j”)のいずれかで表される基であり、
(106a”)-CH2CH2OH、
(106b”)-Bc-CH2CH2OH、
(106c”)-Bc-Bg-CH2CH2OH、
(106d”)-Bc-Bg-Bc-CH2CH2OH、
(106e”)-Bc-Bg-Bc-Bt-CH2CH2OH、
(106f”)-Bc-Bg-Bc-Bt-Bc-CH2CH2OH、
(106g”)-Bc-Bg-Bc-Bt-Bc-Ba-CH2CH2OH、
(106h”)-Bc-Bg-Bc-Bt-Bc-Ba-Bc-CH2CH2OH、
(106i”)-Bc-Bg-Bc-Bt-Bc-Ba-Bc-Bt-CH2CH2OH、または
(106j”)-Bc-Bg-Bc-Bt-Bc-Ba-Bc-Bt-Bc-CH2CH2OH
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ただし、式(VI”)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2”-O,4”-C-アルキレン基を有する。）
ＢＴ”７−ＢＭ”７−ＢＢ”７ （VII”）
（式中、ＢＴ”７は下記の(7a”)〜(7j”)のいずれかで表される基であり、
(7a”)HO-、
(7b”)HO-Bt-、
(7c”)HO-Bt-Bt-、
(7d”)HO-Bg-Bt-Bt-、
(7e”)HO-Ba-Bg-Bt-Bt-、
(7f”)HO-Bg-Ba-Bg-Bt-Bt-、
(7g”)HO-Bt-Bg-Ba-Bg-Bt-Bt-、
(7h”)HO-Ba-Bt-Bg-Ba-Bg-Bt-Bt-、
(7i”)HO-Bt-Ba-Bt-Bg-Ba-Bg-Bt-Bt-、または
(7j”)HO-Bc-Bt-Ba-Bt-Bg-Ba-Bg-Bt-Bt-
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＭ”７は下記の式(７”)で表される基であり、
-Bt-Bc-Bt-Bt-Bc-Bc-Ba-Ba-Ba- （７”）
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＢ”７は下記の(107a”)〜(107j”)のいずれかで表される基であり、
(107a”)-CH2CH2OH、
(107b”)-Bg-CH2CH2OH、
(107c”)-Bg-Bc-CH2CH2OH、
(107d”)-Bg-Bc-Ba-CH2CH2OH、
(107e”)-Bg-Bc-Ba-Bg-CH2CH2OH、
(107f”)-Bg-Bc-Ba-Bg-Bc-CH2CH2OH、
(107g”)-Bg-Bc-Ba-Bg-Bc-Bc-CH2CH2OH、
(107h”)-Bg-Bc-Ba-Bg-Bc-Bc-Bt-CH2CH2OH、
(107i”)-Bg-Bc-Ba-Bg-Bc-Bc-Bt-Bc-CH2CH2OH、または
(107j”)-Bg-Bc-Ba-Bg-Bc-Bc-Bt-Bc-Bt-CH2CH2OH
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ただし、式(VII”)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2”-O,4”-C-アルキレン基を有する。）
ＢＴ”８−ＢＭ”８−ＢＢ”８ （VIII”）
（式中、ＢＴ”８は下記の(8a”)〜(8n”)のいずれかで表される基であり、
(8a”)HO-、
(8b”)HO-Bc-、
(8c”)HO-Bt-Bc-、
(8d”)HO-Ba-Bt-Bc-、
(8e”)HO-Bc-Ba-Bt-Bc-、
(8f”)HO-Bt-Bc-Ba-Bt-Bc-、
(8g”)HO-Bt-Bt-Bc-Ba-Bt-Bc-、
(8h”)HO-Bt-Bt-Bt-Bc-Ba-Bt-Bc-、
(8i”)HO-Bg-Bt-Bt-Bt-Bc-Ba-Bt-Bc-、
(8j”)HO-Bt-Bg-Bt-Bt-Bt-Bc-Ba-Bt-Bc-、
(8k”)HO-Bt-Bt-Bg-Bt-Bt-Bt-Bc-Ba-Bt-Bc-、
(8l”)HO-Ba-Bt-Bt-Bg-Bt-Bt-Bt-Bc-Ba-Bt-Bc-、
(8m”)HO-Bc-Ba-Bt-Bt-Bg-Bt-Bt-Bt-Bc-Ba-Bt-Bc-、または
(8n”)HO-Bc-Bc-Ba-Bt-Bt-Bg-Bt-Bt-Bt-Bc-Ba-Bt-Bc-
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＭ”８は下記の式(８”)で表される基であり、
-Ba-Bg-Bc-Bt-Bc- （８”）
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＢ”８は下記の(108a”)〜(108n”)のいずれかで表される基であり、
(108a”)-CH2CH2OH、
(108b”)-Bt-CH2CH2OH、
(108c”)-Bt-Bt-CH2CH2OH、
(108d”)-Bt-Bt-Bt-CH2CH2OH、
(108e”)-Bt-Bt-Bt-Bt-CH2CH2OH、
(108f”)-Bt-Bt-Bt-Bt-Ba-CH2CH2OH、
(108g”)-Bt-Bt-Bt-Bt-Ba-Bc-CH2CH2OH、
(108h”)-Bt-Bt-Bt-Bt-Ba-Bc-Bt-CH2CH2OH、
(108i”)-Bt-Bt-Bt-Bt-Ba-Bc-Bt-Bc-CH2CH2OH、
(108j”)-Bt-Bt-Bt-Bt-Ba-Bc-Bt-Bc-Bc-CH2CH2OH、
(108k”)-Bt-Bt-Bt-Bt-Ba-Bc-Bt-Bc-Bc-Bc-CH2CH2OH、
(108l”)-Bt-Bt-Bt-Bt-Ba-Bc-Bt-Bc-Bc-Bc-Bt-CH2CH2OH、
(108m”)-Bt-Bt-Bt-Bt-Ba-Bc-Bt-Bc-Bc-Bc-Bt-Bt-CH2CH2OH、または
(108n”)-Bt-Bt-Bt-Bt-Ba-Bc-Bt-Bc-Bc-Bc-Bt-Bt-Bg-CH2CH2OH
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ただし、式(VIII”)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2”-O,4”-C-アルキレン基を有する。）
【請求項５】
下記の(iii)及び(iv)からなる群より選択される少なくとも１つの化合物又は薬理学上許容されるその塩。
(iii) 配列表の配列番号１８〜２２のいずれかのヌクレオチド配列からなる化合物
(iv) 下記の一般式 (V’)、(VI’)又は(VII’)のいずれかで表される化合物
ＢＴ’５−ＢＭ’５−ＢＢ’５ （Ｖ’）
（式中、ＢＴ’５は下記の(5a’)〜(5g’)のいずれかで表される基であり、
(5a’)HO-、
(5b’)HO-Bt-、
(5c’)HO-Bt-Bt-、
(5d’)HO-Bt-Bt-Bt-、
(5e’)HO-Bt-Bt-Bt-Bt-、
(5f’)HO-Bc-Bt-Bt-Bt-Bt-、または
(5g’)HO-Bg-Bc-Bt-Bt-Bt-Bt-
（式中、Bgは下記の式(G1)または(G2)で表される基であり、Baは下記の式(A1)又は(A2)で表される基であり、Btは下記の式(U1)又は(T2)で表される基であり、Bcは下記の式(C1)または(C2)で表される基である。）
【化１６４】
【化１６５】
【化１６６】
【化１６７】
【化１６８】
【化１６９】
【化１７０】
【化１７１】
（式中、Ｘは、それぞれ、独立に、下記の式(X1)または式(X2)で表される基であり、
【化１７２】
【化１７３】
Ｙは、それぞれ、独立に、水素原子、水酸基または炭素数１〜６のアルコキシ基であり、Ｚは、それぞれ、独立に、単結合または炭素数１〜５個のアルキレン基である。）
ＢＭ’５は下記の式(5’)で表される基であり、
-Bc-Bt-Bt-Bt-Bt-Ba-Bg-Bt-Bt-Bg-Bc-Bt-Bg-Bc- （５’）
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＢ’５は下記の(52a’)〜(52i’)のいずれかで表される基であり、
(52a’)-CH2CH2OH、
(52b’)-Bt-CH2CH2OH、
(52c’)-Bt-Bc-CH2CH2OH、
(52d’)-Bt-Bc-Bt-CH2CH2OH、
(52e’)-Bt-Bc-Bt-Bt-CH2CH2OH、
(52f’)-Bt-Bc-Bt-Bt-Bt-CH2CH2OH、
(52g’)-Bt-Bc-Bt-Bt-Bt-Bt-CH2CH2OH、
(52h’)-Bt-Bc-Bt-Bt-Bt-Bt-Bc-CH2CH2OH、または
(52i’)-Bt-Bc-Bt-Bt-Bt-Bt-Bc-Bc-CH2CH2OH
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ただし、式(V’)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2'-O,4'-C-アルキレン基を有する。）
ＢＴ’６−ＢＭ’６−ＢＢ’６ （ＶＩ’）
（式中、ＢＴ’６は下記の(6a’)〜(6r’)のいずれかで表される基であり、
(6a’)HO-、
(6b’)HO-Bc-、
(6c’)HO-Bt-Bc-、
(6d’)HO-Bc-Bt-Bc-、
(6e’)HO-Bg-Bc-Bt-Bc-、
(6f’)HO-Bt-Bg-Bc-Bt-Bc-、
(6g’)HO-Bc-Bt-Bg-Bc-Bt-Bc-、
(6h’)HO-Bg-Bc-Bt-Bg-Bc-Bt-Bc-、
(6j’)HO-Bt-Bg-Bc-Bt-Bg-Bc-Bt-Bc-、
(6k’)HO-Bt-Bt-Bg-Bc-Bt-Bg-Bc-Bt-Bc-、
(6l’)HO-Bg-Bt-Bt-Bg-Bc-Bt-Bg-Bc-Bt-Bc-、
(6m’)HO-Ba-Bg-Bt-Bt-Bg-Bc-Bt-Bg-Bc-Bt-Bc-、
(6n’)HO-Bt-Ba-Bg-Bt-Bt-Bg-Bc-Bt-Bg-Bc-Bt-Bc-、
(6o’)HO-Bt-Bt-Ba-Bg-Bt-Bt-Bg-Bc-Bt-Bg-Bc-Bt-Bc-、
(6p’)HO-Bt-Bt-Bt-Ba-Bg-Bt-Bt-Bg-Bc-Bt-Bg-Bc-Bt-Bc-、
(6q’)HO-Bt-Bt-Bt-Bt-Ba-Bg-Bt-Bt-Bg-Bc-Bt-Bg-Bc-Bt-Bc-、または
(6r’)HO-Bc-Bt-Bt-Bt-Bt-Ba-Bg-Bt-Bt-Bg-Bc-Bt-Bg-Bc-Bt-Bc-
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＭ’６は下記の式(6’)で表される基であり、
-Bt-Bt-Bt-Bt-Bc-Bc- （６’）
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＢ’６は下記の(62a’)〜(62m’)のいずれかで表される基であり、
(62a’)-CH2CH2OH、
(62b’)-Ba-CH2CH2OH、
(62c’)-Ba-Bg-CH2CH2OH、
(62d’)-Ba-Bg-Bg-CH2CH2OH、
(62e’)-Ba-Bg-Bg-Bt-CH2CH2OH、
(62f’)-Ba-Bg-Bg-Bt-Bt-CH2CH2OH、
(62g’)-Ba-Bg-Bg-Bt-Bt-Bc-CH2CH2OH、
(62h’)-Ba-Bg-Bg-Bt-Bt-Bc-Ba-CH2CH2OH、
(62i’)-Ba-Bg-Bg-Bt-Bt-Bc-Ba-Ba-CH2CH2OH、
(62j’)-Ba-Bg-Bg-Bt-Bt-Bc-Ba-Ba-Bg-CH2CH2OH、
(62k’)-Ba-Bg-Bg-Bt-Bt-Bc-Ba-Ba-Bg-Bt-CH2CH2OH、
(62l’)-Ba-Bg-Bg-Bt-Bt-Bc-Ba-Ba-Bg-Bt-Bg-CH2CH2OH、または
(62m’)-Ba-Bg-Bg-Bt-Bt-Bc-Ba-Ba-Bg-Bt-Bg-Bg-CH2CH2OH
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ただし、式(VI’)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2'-O,4'-C-アルキレン基を有する。）
ＢＴ’７−ＢＭ’７−ＢＢ’７ （ＶＩＩ’）
（式中、ＢＴ’７は下記の(7a’)〜(7f’)のいずれかで表される基であり、
(7a’)HO-、
(7b’)HO-Bt-、
(7c’)HO-Ba-Bt-、
(7d’)HO-Bt-Ba-Bt-、
(7e’)HO-Bt-Bt-Ba-Bt-、または
(7f’)HO-Bg-Bt-Bt-Ba-Bt-
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＭ’７は下記の式(7’)で表される基であり、
-Bc-Bt-Bg-Bc-Bt-Bt-Bc-Bc-Bt-Bc-Bc-Ba-Ba-Bc-Bc- （７’）
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＢ’７は下記の(72a’)で表される基であり、
(72a’)-CH2CH2OH
ただし、式(VII’)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2'-O,4'-C-アルキレン基を有する。）
【請求項６】
下記の(vii)及び(viii)からなる群より選択される少なくとも１つの化合物又は薬理学上許容されるその塩。
(vii) 配列表の配列番号４０〜４６のいずれかのヌクレオチド配列からなる化合物
(viii) 下記の一般式 (IV”)又は(V”)のいずれかで表される化合物
ＢＴ”４−ＢＭ”４−ＢＢ”４ （IV”）
（式中、ＢＴ”４は下記の(4a”)〜(4j”)のいずれかで表される基であり、
(4a”)HO-、
(4b”)HO-Ba-、
(4c”)HO-Bc-Ba-、
(4d”)HO-Bt-Bc-Ba-、
(4e”)HO-Bg-Bt-Bc-Ba-、
(4f”)HO-Bg-Bg-Bt-Bc-Ba-、
(4g”)HO-Ba-Bg-Bg-Bt-Bc-Ba-、
(4h”)HO-Bt-Ba-Bg-Bg-Bt-Bc-Ba-、
(4i”)HO-Bc-Bt-Ba-Bg-Bg-Bt-Bc-Ba-、または
(4j”)HO-Bg-Bc-Bt-Ba-Bg-Bg-Bt-Bc-Ba-
（式中、Bgは下記の式(G1)または(G2)で表される基であり、Baは下記の式(A1)又は(A2)で表される基であり、Btは下記の式(U1)又は(T2)で表される基であり、Bcは下記の式(C1)または(C2)で表される基である。）
【化１６４】
【化１６５】
【化１６６】
【化１６７】
【化１６８】
【化１６９】
【化１７０】
【化１７１】
（式中、Ｘは、それぞれ、独立に、下記の式(X1)または式(X2)で表される基であり、
【化１７２】
【化１７３】
Ｙは、それぞれ、独立に、水素原子、水酸基または炭素数１〜６のアルコキシ基であり、Ｚは、それぞれ、独立に、単結合または炭素数１〜５個のアルキレン基である。）
ＢＭ”４は下記の式(４”)で表される基であり、
-Bg-Bg-Bc-Bt-Bg-Bc-Bt-Bt-Bt- （４”）
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＢ”４は下記の(104a”)〜(104j”)のいずれかで表される基であり、
(104a”)-CH2CH2OH、
(104b”)-Bg-CH2CH2OH、
(104c”)-Bg-Bc-CH2CH2OH、
(104d”)-Bg-Bc-Bc-CH2CH2OH、
(104e”)-Bg-Bc-Bc-Bc-CH2CH2OH、
(104f”)-Bg-Bc-Bc-Bc-Bt-CH2CH2OH、
(104g”)-Bg-Bc-Bc-Bc-Bt-Bc-CH2CH2OH、
(104h”)-Bg-Bc-Bc-Bc-Bt-Bc-Ba-CH2CH2OH、
(104i”)-Bg-Bc-Bc-Bc-Bt-Bc-Ba-Bg-CH2CH2OH、または
(104j”)-Bg-Bc-Bc-Bc-Bt-Bc-Ba-Bg-Bc-CH2CH2OH
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ただし、式(IV”)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2”-O,4”-C-アルキレン基を有する。）
ＢＴ”５−ＢＭ”５−ＢＢ”５ （V”）
（式中、ＢＴ”５は下記の(5a”)〜(5j”)のいずれかで表される基であり、
(5a”)HO-、
(5b”)HO-Ba-、
(5c”)HO-Bg-Ba-、
(5d”)HO-Bg-Bg-Ba-、
(5e”)HO-Ba-Bg-Bg-Ba-、
(5f”)HO-Bc-Ba-Bg-Bg-Ba-、
(5g”)HO-Bc-Bc-Ba-Bg-Bg-Ba-、
(5h”)HO-Bt-Bc-Bc-Ba-Bg-Bg-Ba-、
(5i”)HO-Bg-Bt-Bc-Bc-Ba-Bg-Bg-Ba-、または
(5j”)HO-Ba-Bg-Bt-Bc-Bc-Ba-Bg-Bg-Ba-
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＭ”５は下記の式(５”)で表される基であり、
-Bg-Bc-Bt-Ba-Bg-Bg-Bt-Bc-Ba- （５”）
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＢ”５は下記の(105a”)〜(105j”)のいずれかで表される基であり、
(105a”)-CH2CH2OH、
(105b”)-Bg-CH2CH2OH、
(105c”)-Bg-Bg-CH2CH2OH、
(105d”)-Bg-Bg-Bc-CH2CH2OH、
(105e”)-Bg-Bg-Bc-Bt-CH2CH2OH、
(105f”)-Bg-Bg-Bc-Bt-Bg-CH2CH2OH、
(105g”)-Bg-Bg-Bc-Bt-Bg-Bc-CH2CH2OH、
(105h”)-Bg-Bg-Bc-Bt-Bg-Bc-Bt-CH2CH2OH、
(105i”)-Bg-Bg-Bc-Bt-Bg-Bc-Bt-Bt-CH2CH2OH、または
(105j”)-Bg-Bg-Bc-Bt-Bg-Bc-Bt-Bt-Bt-CH2CH2OH
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ただし、式(V”)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2”-O,4”-C-アルキレン基を有する。）
【請求項７】
下記の(xv)及び(xvi)からなる群より選択される少なくとも１つの化合物又は薬理学上許容されるその塩。
(xv) 配列表の配列番号１０〜１３のいずれかのヌクレオチド配列からなる化合物
(xvi) 下記の一般式(I’)又は(II’)で表される化合物
ＢＴ’１−ＢＭ’１−ＢＢ’１ （Ｉ’）
（式中、ＢＴ’１は下記の(1a’)〜(1o’)のいずれかで表される基であり、
(1a’)HO-、
(1b’)HO-Bg-、
(1c’)HO-Bc-Bg-、
(1d’)HO-Bt-Bc-Bg-、
(1e’)HO-Bt-Bt-Bc-Bg-、
(1f’)HO-Bc-Bt-Bt-Bc-Bg-、
(1g’)HO-Bt-Bc-Bt-Bt-Bc-Bg-、
(1h’)HO-Bg-Bt-Bc-Bt-Bt-Bc-Bg-、
(1j’)HO-Ba-Bg-Bt-Bc-Bt-Bt-Bc-Bg-、
(1k’)HO-Bg-Ba-Bg-Bt-Bc-Bt-Bt-Bc-Bg-、
(1l’)HO-Bt-Bg-Ba-Bg-Bt-Bc-Bt-Bt-Bc-Bg-、
(1m’)HO-Bt-Bt-Bg-Ba-Bg-Bt-Bc-Bt-Bt-Bc-Bg-、
(1n’)HO-Bg-Bt-Bt-Bg-Ba-Bg-Bt-Bc-Bt-Bt-Bc-Bg-、または
(1o’)HO-Ba-Bg-Bt-Bt-Bg-Ba-Bg-Bt-Bc-Bt-Bt-Bc-Bg-
（式中、Bgは下記の式(G1)または(G2)で表される基であり、Baは下記の式(A1)または(A2)で表される基であり、Bcは下記の式(C1)または(C2)で表される基であり、Btは下記の式(U1)または(T2)で表される基である。
【化１６４】
【化１６５】
【化１６６】
【化１６７】
【化１６８】
【化１６９】
【化１７０】
【化１７１】
（式中、Ｘは、それぞれ、独立に、下記の式(X1)または式(X2)で表される基であり、
【化１７２】
【化１７３】
Ｙは、それぞれ、独立に、水素原子、水酸基または炭素数１〜６のアルコキシ基であり、Ｚは、それぞれ、独立に、単結合または炭素数１〜５個のアルキレン基である。）
ＢＭ’１は下記の式(1’)で表される基であり、
-Ba-Ba-Ba-Bc-Bt-Bg-Ba- （１’）
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＢ’１は下記の(12a’)〜(12l’)のいずれかで表される基であり、
(12a’)-CH2CH2OH、
(12b’)-Bg-CH2CH2OH、
(12c’)-Bg-Bc-CH2CH2OH、
(12d’)-Bg-Bc-Ba-CH2CH2OH、
(12e’)-Bg-Bc-Ba-Ba-CH2CH2OH、
(12f’)-Bg-Bc-Ba-Ba-Ba-CH2CH2OH、
(12g’)-Bg-Bc-Ba-Ba-Ba-Bt-CH2CH2OH、
(12h’)-Bg-Bc-Ba-Ba-Ba-Bt-Bt-CH2CH2OH、
(12i’)-Bg-Bc-Ba-Ba-Ba-Bt-Bt-Bt-CH2CH2OH、
(12j’)-Bg-Bc-Ba-Ba-Ba-Bt-Bt-Bt-Bg-CH2CH2OH、
(12k’)-Bg-Bc-Ba-Ba-Ba-Bt-Bt-Bt-Bg-Bc-CH2CH2OH、または
(12l’)-Bg-Bc-Ba-Ba-Ba-Bt-Bt-Bt-Bg-Bc-Bt-CH2CH2OH
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ただし、式(I’)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2'-O,4'-C-アルキレン基を有する。）
ＢＴ’２−ＢＭ’２−ＢＢ’２ （II’）
（式中、ＢＴ’２は下記の(2a’)〜(2j’)のいずれかで表される基であり、
(2a’)HO-、
(2b’)HO-Bg-、
(2c’)HO-Ba-Bg-、
(2d’)HO-Ba-Ba-Bg-、
(2e’)HO-Ba-Ba-Ba-Bg-、
(2f’)HO-Bc-Ba-Ba-Ba-Bg-、
(2g’)HO-Bg-Bc-Ba-Ba-Ba-Bg-、
(2h’)HO-Bt-Bg-Bc-Ba-Ba-Ba-Bg-、または
(2j’)HO-Bg-Bt-Bg-Bc-Ba-Ba-Ba-Bg-
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＭ’２は下記の式(2’)で表される基であり、
-Bt-Bt-Bg-Ba-Bg-Bt-Bc-Bt-Bt-Bc- （２’）
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＢ’２は下記の(22a’)〜(22i’)のいずれかで表される基であり、
(22a’)-CH2CH2OH、
(22b’)-Ba-CH2CH2OH、
(22c’)-Ba-Ba-CH2CH2OH、
(22d’)-Ba-Ba-Ba-CH2CH2OH、
(22e’)-Ba-Ba-Ba-Ba-CH2CH2OH、
(22f’)-Ba-Ba-Ba-Ba-Bc-CH2CH2OH、
(22g’)-Ba-Ba-Ba-Ba-Bc-Bt-CH2CH2OH、
(22h’)-Ba-Ba-Ba-Ba-Bc-Bt-Bg-CH2CH2OH、または
(22i’)-Ba-Ba-Ba-Ba-Bc-Bt-Bg-Ba-CH2CH2OH
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ただし、式(II’)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2'-O,4'-C-アルキレン基を有する。）
【請求項８】
下記の(xiii)及び(xiv)からなる群より選択される少なくとも１つの化合物又は薬理学上許容されるその塩。
(xiii) 配列表の配列番号２〜７のいずれかのヌクレオチド配列からなる化合物
(xiv) 下記の一般式(I)で表される化合物
下記の一般式(I)で表される化合物または薬理学上許容されるその塩。
ＢＴ−ＢＭ−ＢＢ （Ｉ）
（式中、ＢＴは下記の(1a)〜(1k)のいずれかで表される基であり、
(1a)HO-、
(1b)HO-Bt-、
(1c)HO-Bc-Bt-、
(1d)HO-Bg-Bc-Bt-、
(1e)HO-Ba-Bg-Bc-Bt-、
(1f)HO-Bg-Ba-Bg-Bc-Bt-、
(1g)HO-Bt-Bg-Ba-Bg-Bc-Bt-、
(1h)HO-Bc-Bt-Bg-Ba-Bg-Bc-Bt-、
(1j)HO-Bc-Bc-Bt-Bg-Ba-Bg-Bc-Bt-、または
(1k)HO-Bg-Bc-Bc-Bt-Bg-Ba-Bg-Bc-Bt-
（式中、Bgは下記の式(G1)または(G2)で表される基であり、Baは下記の式(A1)または(A2)で表される基であり、Bcは下記の式(C1)または(C2)で表される基であり、Btは下記の式(U1)または(T2)で表される基である。
【化１６４】
【化１６５】
【化１６６】
【化１６７】
【化１６８】
【化１６９】
【化１７０】
【化１７１】
（式中、Ｘは、それぞれ、独立に、下記の式(X1)または式(X2)で表される基であり、
【化１７２】
【化１７３】
Ｙは、それぞれ、独立に、水素原子、水酸基または炭素数１〜６のアルコキシ基であり、Ｚは、それぞれ、独立に、単結合または炭素数１〜５個のアルキレン基である。）
ＢＭは下記の式(2)で表される基であり、
-Bg-Ba-Bt-Bc-Bt-Bg-Bc-Bt-Bg-Bg-Bc-Ba-Bt-Bc-Bt- （２）
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ＢＢは下記の(2a)〜(2h)のいずれかで表される基であり、
(2a)-CH2CH2OH、
(2b)-Bt-CH2CH2OH、
(2c)-Bt-Bg-CH2CH2OH、
(2d)-Bt-Bg-Bc-CH2CH2OH、
(2e)-Bt-Bg-Bc-Ba-CH2CH2OH、
(2f)-Bt-Bg-Bc-Ba-Bg-CH2CH2OH、
(2g)-Bt-Bg-Bc-Ba-Bg-Bt-CH2CH2OH、または
(2h)-Bt-Bg-Bc-Ba-Bg-Bt-Bt-CH2CH2OH
（式中、Bg、Ba、BtおよびBcは、上記の定義通りである。）
ただし、式(I)で表される化合物を構成するヌクレオシドのうちの少なくとも一つは2'-O,4'-C-アルキレン基を有する。）
【請求項９】
オリゴヌクレオチドを構成する糖および／またはリン酸の少なくとも１個が修飾されている請求項１〜８のいずれかに記載の化合物又は薬理学上許容されるその塩。
【請求項１０】
オリゴヌクレオチドを構成する糖がＤ−リボフラノースであり、糖の修飾がＤ−リボフラノースの2'位の水酸基の修飾である請求項９記載の化合物又は薬理学上許容されるその塩。
【請求項１１】
糖の修飾がＤ−リボフラノースの2'-O-アルキル化および／または2'-O,4'-C-アルキレン化である請求項１０記載の化合物又は薬理学上許容されるその塩。
【請求項１２】
リン酸の修飾がリン酸基のチオエート化である請求項９記載の化合物又は薬理学上許容されるその塩。
【請求項１３】
下記の(AO39)、(AO3)、(AO4)、(AO5)、(AO6)、(AO8)、(AO9)、(AO10)、(AO37)、(AO43)、(AO58)、(AO131)、(AO132)、(AO139)又は(AO140)で表される請求項１又は２〜１２のいずれかに記載の化合物又は薬理学上許容されるその塩。
HO-Ge2p-Ge2p-Ce2p-Ae2p-Te2p-Ump-Ump-Cmp-Ump-Amp-Gmp-Ump-Ump-Te2p-Ge2p-Ge2p-Ae2p-Ge2p-CH2CH2OH（AO39）（配列番号６４）
Ph-Te2p-Ge2p-Te2p-Ge2p-Te2p-Cmp-Amp-Cmp-Cmp-Amp-Gmp-Amp-Gmp-Ump-Amp-Ae2p-Ce2p-Ae2p-Ge2p-Te2p-CH2CH2OH（AO3）(配列番号５６)
Ph-Ae2p-Ge2p-Ge2p-Te2p-Te2p-Gmp-Ump-Gmp-Ump-Cmp-Amp-Cmp-Cmp-Amp-Gmp-Ae2p-Ge2p-Te2p-Ae2p-Ae2p-CH2CH2OH（AO4）（配列番号５７）
Ph-Ae2p-Ge2p-Te2p-Ae2p-Ae2p-Cmp-Cmp-Amp-Cmp-Amp-Gmp-Gmp-Ump-Ump-Gmp-Te2p-Ge2p-Te2p-Ce2p-Ae2p-CH2CH2OH（AO5）（配列番号５８）
Ph-Te2p-Te2p-Ge2p-Ae2p-Te2p-Cmp-Amp-Amp-Gmp-Cmp-Amp-Gmp-Amp-Gmp-Amp-Ae2p-Ae2p-Ge2p-Ce2p-Ce2p-CH2CH2OH（AO6）（配列番号５９）
Ph-Ce2p-Ae2p-Ce2p-Ce2p-Ce2p-Ump-Cmp-Ump-Gmp-Ump-Gmp-Amp-Ump-Ump-Ump-Te2p-Ae2p-Te2p-Ae2p-Ae2p-CH2CH2OH（AO8）（配列番号６０）
Ph-Ae2p-Ce2p-Ce2p-Ce2p-Ae2p-Cmp-Cmp-Amp-Ump-Cmp-Amp-Cmp-Cmp-Cmp-Ump-Ce2p-Te2p-Ge2p-Te2p-Ge2p-CH2CH2OH（AO9）（配列番号６１）
Ph-Ce2p-Ce2p-Te2p-Ce2p-Ae2p-Amp-Gmp-Gmp-Ump-Cmp-Amp-Cmp-Cmp-Cmp-Amp-Ce2p-Ce2p-Ae2p-Te2p-Ce2p-CH2CH2OH（AO10）(配列番号６２)
HO-Te2p-Ae2p-Ae2p-Ce2p-Ae2p-Gmp-Ump-Cmp-Ump-Gmp-Amp-Gmp-Ump-Ae2p-Ge2p-Ge2p-Ae2p-Ge2p-CH2CH2OH（AO37）（配列番号６３）
HO-Ae2p-Ge2p-Ce2p-Ce2p-Ae2p-Gmp-Ump-Cmp-Gmp-Gmp-Ump-Amp-Amp-Ge2p-Te2p-Te2p-Ce2p-Te2p-CH2CH2OH（AO43）（配列番号６５）
HO-Ae2p-Ge2p-Te2p-Te2p-Te2p-Gmp-Gmp-Amp-Gmp-Amp-Ump-Gmp-Gmp-Ce2p-Ae2p-Ge2p-Te2p-Te2p-CH2CH2OH（AO58）（配列番号６６）
HO-Gmp-Gmp-Ce2p-Amp-Te2p-Te2p-Ump-Ce2p-Te2p-Amp-Gmp-Ump-Te2p-Te2p-Gmp-Gmp-Ae2p-Gmp-CH2CH2OH（AO131）（配列番号８７）
HO-Gms-Gms-Ce2s-Ams-Te2s-Te2s-Ums-Ce2s-Te2s-Ams-Gms-Ums-Te2s-Te2s-Gms-Gms-Ae2s-Gms-CH2CH2OH（AO132）（配列番号８７）
HO-Ae2s-Gms-Te2s-Ums-Te2s-Gms-Gms-Ae2s-Gms-Ams-Te2s-Gms-Gms-Ce2s-Ae2s-Gms-Te2s-Te2s-CH2CH2OH（AO139）（配列番号８８）
HO-Ae2p-Gmp-Te2p-Ump-Te2p-Gmp-Gmp-Ae2p-Gmp-Amp-Te2p-Gmp-Gmp-Ce2p-Ae2p-Gmp-Te2p-Te2p-CH2CH2OH（AO140）（配列番号８８）
（AO39、AO3、AO4、AO5、AO6、AO8、AO9、AO10、AO37、AO43、AO58、AO131、AO132、AO139及びAO140において、Ae1p、Ge1p、Ce1p、Te1p、Ae2p、Ge2p、Ce2p、Te2p、Amp、Gmp、Cmp、Ump、Ae1s、Ge1s、Ce1s、Te1s、Ae2s、Ge2s、Ce2s、Te2s、Ams、Gms、Cms、Ums及びPhは、下記に示す構造を有する基である）
【化１６０】
【化１６１】
【化１６２】
【化１６３】
【請求項１４】
下記の(AO64)、(AO65)、(AO66)、(AO67)、(AO69)、(AO70)、(AO71)、(AO72)、(AO95)、(AO96)、(AO97)、(AO98)又は(AO103)で表される請求項２、９〜１２のいずれかに記載の化合物又は薬理学上許容されるその塩。
HO-Ce2p-Te2p-Gmp-Amp-Te2p-Te2p-Cmp-Te2p-Gmp-Amp-Amp-Te2p-Te2p-Ce2p-Ump-Ump-Te2p-Ce2p-CH2CH2OH（AO64）（配列番号６７）
HO-Te2p-Te2p-Cmp-Te2p-Te2p-Gmp-Te2p-Amp-Cmp-Te2p-Te2p-Cmp-Amp-Te2p-Cmp-Ce2p-Ce2p-Amp-CH2CH2OH（AO65）（配列番号６８）
HO-Ce2p-Ce2p-Ump-Ce2p-Ce2p-Gmp-Gmp-Te2p-Te2p-Ce2p-Te2p-Gmp-Amp-Amp-Gmp-Gmp-Te2p-Gmp-CH2CH2OH（AO66）（配列番号６９）
HO-Ce2p-Amp-Te2p-Te2p-Ump-Ce2p-Amp-Ump-Te2p-Ce2p-Amp-Amp-Ce2p-Te2p-Gmp-Te2p-Te2p-Gmp-CH2CH2OH（AO67）（配列番号７０）
HO-Te2p-Te2p-Cmp-Cmp-Te2p-Te2p-Amp-Gmp-Ce2p-Te2p-Ump-Ce2p-Ce2p-Amp-Gmp-Ce2p-Ce2p-Amp-CH2CH2OH（AO69）（配列番号７１）
HO-Te2p-Amp-Amp-Gmp-Amp-Ce2p-Ce2p-Te2p-Gmp-Ce2p-Te2p-Ce2p-Amp-Gmp-Ce2p-Ump-Te2p-Ce2p-CH2CH2OH（AO70）（配列番号７２）
HO-Ce2p-Te2p-Te2p-Gmp-Gmp-Ce2p-Te2p-Cmp-Te2p-Gmp-Gmp-Cmp-Ce2p-Te2p-Gmp-Ump-Ce2p-Ce2p-CH2CH2OH（AO71）（配列番号７３）
HO-Ce2p-Te2p-Cmp-Ce2p-Te2p-Ump-Ce2p-Ce2p-Amp-Te2p-Gmp-Amp-Ce2p-Te2p-Ce2p-Amp-Amp-Gmp-CH2CH2OH（AO72）（配列番号７４）
HO-Ce2p-Te2p-Gmp-Amp-Amp-Gmp-Gmp-Te2p-Gmp-Te2p-Te2p-Ce2p-Te2p-Te2p-Gmp-Te2p-Amp-Ce2p-CH2CH2OH（AO95）（配列番号７５）
HO-Te2p-Te2p-Cmp-Ce2p-Amp-Gmp-Ce2p-Ce2p-Amp-Te2p-Te2p-Gmp-Te2p-Gmp-Te2p-Te2p-Gmp-Amp-CH2CH2OH（AO96）（配列番号７６）
HO-Ce2p-Te2p-Ce2p-Amp-Gmp-Ce2p-Te2p-Ump-Cmp-Te2p-Te2p-Cmp-Cmp-Te2p-Te2p-Amp-Gmp-Ce2p-CH2CH2OH（AO97）（配列番号７７）
HO-Gmp-Ce2p-Te2p-Te2p-Cmp-Ump-Te2p-Ce2p-Cmp-Ump-Te2p-Amp-Gmp-Ce2p-Ump-Te2p-Ce2p-Ce2p-CH2CH2OH（AO98）（配列番号７８）
HO-Te2p-Gmp-Amp-Gmp-Ae2p-Amp-Amp-Ce2p-Te2p-Gmp-Te2p-Ump-Ce2p-Amp-Gmp-Ce2p-Ump-Te2p-CH2CH2OH（AO103）（配列番号７８）
（AO64、AO65、AO66、AO67、AO69、AO70、AO71、AO72、AO95、AO96、AO97、AO98及びAO103において、Ae1p、Ge1p、Ce1p、Te1p、Ae2p、Ge2p、Ce2p、Te2p、Amp、Gmp、Cmp、Ump、Ae1s、Ge1s、Ce1s、Te1s、Ae2s、Ge2s、Ce2s、Te2s、Ams、Gms、Cms、Ums及びPhは、下記に示す構造を有する基である）
【化１６０】
【化１６１】
【化１６２】
【化１６３】
【請求項１５】
下記の(AO100)、(AO134)、(AO102)、(AO103)、(AO104)、(AO105)、(AO106)、(AO124)、(AO125)、(AO126)又は(AO127)で表される請求項３、９〜１２のいずれかに記載の化合物又は薬理学上許容されるその塩。
HO-Gmp-Ae2p-Amp-Amp-Amp-Ce2p-Gmp-Ce2p-Ce2p-Gmp-Cmp-Ce2p-Amp-Te2p-Ump-Ump-Ce2p-Te2p-CH2CH2OH
(AO100)(配列番号３０)
HO-Gms-Ae2s-Ams-Ams-Ams-Ce2s-Gms-Ce2s-Ce2s-Gms-Cms-Ce2s-Ams-Te2s-Ums-Ums-Ce2s-Te2s-CH2CH2OH（AO134）(配列番号３０)
HO-Ce2p-Te2p-Gmp-Ump-Te2p-Amp-Gmp-Ce2p-Cmp-Amp-Ce2p-Te2p-Gmp-Amp-Te2p-Te2p-Amp-Amp-CH2CH2OH（AO102）（配列番号３１）
HO-Te2p-Gmp-Amp-Gmp-Ae2p-Amp-Amp-Ce2p-Te2p-Gmp-Te2p-Ump-Ce2p-Amp-Gmp-Ce2p-Ump-Te2p-CH2CH2OH（AO103）（配列番号３２）
HO-Ce2p-Amp-Gmp-Gmp-Ae2p-Amp-Te2p-Te2p-Ump-Gmp-Te2p-Gmp-Ump-Ce2p-Ump-Ump-Te2p-Ce2p-CH2CH2OH（AO104）（配列番号３３）
HO-Gmp-Te2p-Amp-Ump-Te2p-Te2p-Amp-Gmp-Ce2p-Amp-Te2p-Gmp-Ump-Te2p-Cmp-Ce2p-Ce2p-Amp-CH2CH2OH（AO105）（配列番号３４）
HO-Amp-Gmp-Ce2p-Amp-Te2p-Gmp-Te2p-Te2p-Cmp-Cmp-Ce2p-Amp-Amp-Te2p-Ump-Cmp-Te2p-Ce2p-CH2CH2OH（AO106）（配列番号３５）
HO-Gmp-Ce2p-Ce2p-Gmp-Ce2p-Cmp-Amp-Te2p-Ump-Ump-Ce2p-Ump-Ce2p-Amp-Amp-Ce2p-Ae2p-Gmp-CH2CH2OH（AO124）（配列番号３６）
HO-Ce2p-Amp-Te2p-Amp-Amp-Te2p-Gmp-Amp-Ae2p-Amp-Amp-Ce2p-Gmp-Cmp-Ce2p-Gmp-Ce2p-Ce2p-CH2CH2OH（AO125）（配列番号３７）
HO-Te2p-Ump-Ce2p-Cmp-Ce2p-Amp-Amp-Te2p-Ump-Cmp-Te2p-Ce2p-Amp-Gmp-Gmp-Ae2p-Amp-Te2p-CH2CH2OH（AO126）（配列番号３８）
HO-Ce2p-Ce2p-Amp-Ump-Te2p-Ump-Gmp-Te2p-Amp-Ump-Te2p-Te2p-Amp-Gmp-Ce2p-Amp-Te2p-Gmp-CH2CH2OH（AO127）（配列番号３９）
（AO100、AO134、AO102、AO103、AO104、AO105、AO106、AO124、AO125、AO126及びAO127において、Ae1p、Ge1p、Ce1p、Te1p、Ae2p、Ge2p、Ce2p、Te2p、Amp、Gmp、Cmp、Ump、Ae1s、Ge1s、Ce1s、Te1s、Ae2s、Ge2s、Ce2s、Te2s、Ams、Gms、Cms、Ums及びPhは、下記に示す構造を有する基である）
【化１６０】
【化１６１】
【化１６２】
【化１６３】
【請求項１６】
下記の(AO114)、(AO136)、(AO115)、(AO137)、(AO116)、(AO118)、(AO119)、(AO120)、(AO122)、(AO123)又は(AO129)で表される請求項４、９〜１２のいずれかに記載の化合物又は薬理学上許容されるその塩。
HO-Gmp-Ce2p-Amp-Gmp-Ce2p-Ce2p-Ump-Cmp-Te2p-Cmp-Gmp-Ce2p-Te2p-Cmp-Amp-Ce2p-Te2p-Cmp-CH2CH2OH（AO114）（配列番号４７）
HO-Gms-Ce2s-Ams-Gms-Ce2s-Ce2s-Ums-Cms-Te2s-Cms-Gms-Ce2s-Te2s-Cms-Ams-Ce2s-Te2s-Cms-CH2CH2OH（AO136）（配列番号４７）
HO-Te2p-Ce2p-Ump-Ump-Ce2p-Ce2p-Amp-Amp-Amp-Gmp-Ce2p-Amp-Gmp-Ce2p-Cmp-Ump-Ce2p-Te2p-CH2CH2OH（AO115）（配列番号４８）
HO-Te2s-Ce2s-Ums-Ums-Ce2s-Ce2s-Ams-Ams-Ams-Gms-Ce2s-Ams-Gms-Ce2s-Cms-Ums-Ce2s-Te2s-CH2CH2OH（AO137）（配列番号４８）
HO-Te2p-Gmp-Ce2p-Amp-Gmp-Te2p-Amp-Amp-Te2p-Ce2p-Ump-Amp-Te2p-Gmp-Amp-Gmp-Te2p-Te2p-CH2CH2OH（AO116）（配列番号４９）
HO-Gmp-Te2p-Te2p-Ump-Ce2p-Amp-Gmp-Ce2p-Ump-Te2p-Cmp-Te2p-Gmp-Te2p-Amp-Amp-Gmp-Ce2p-CH2CH2OH（AO118）（配列番号５０）
HO-Te2p-Gmp-Te2p-Amp-Gmp-Gmp-Amp-Ce2p-Amp-Te2p-Te2p-Gmp-Gmp-Ce2p-Amp-Gmp-Te2p-Te2p-CH2CH2OH（AO119）（配列番号５１）
HO-Te2p-Cmp-Cmp-Te2p-Te2p-Amp-Ce2p-Gmp-Gmp-Gmp-Te2p-Amp-Gmp-Ce2p-Amp-Ump-Ce2p-Ce2p-CH2CH2OH（AO120）（配列番号５２）
HO-Amp-Gmp-Ce2p-Te2p-Cmp-Ump-Te2p-Ump-Te2p-Amp-Cmp-Te2p-Ce2p-Cmp-Cmp-Te2p-Te2p-Gmp-CH2CH2OH（AO122）（配列番号５３）
HO-Ce2p-Ce2p-Amp-Ump-Te2p-Gmp-Ump-Te2p-Ump-Ce2p-Amp-Ump-Ce2p-Amp-Gmp-Cmp-Te2p-Ce2p-CH2CH2OH（AO123）（配列番号５４）
HO-Cmp-Te2p-Amp-Te2p-Gmp-Amp-Gmp-Te2p-Te2p-Te2p-Cmp-Te2p-Te2p-Cmp-Cmp-Amp-Ae2p-Amp-CH2CH2OH（AO129）（配列番号５５）
（AO114、AO136、AO115、AO137、AO116、AO118、AO119、AO120、AO122、AO123及びAO129において、Ae1p、Ge1p、Ce1p、Te1p、Ae2p、Ge2p、Ce2p、Te2p、Amp、Gmp、Cmp、Ump、Ae1s、Ge1s、Ce1s、Te1s、Ae2s、Ge2s、Ce2s、Te2s、Ams、Gms、Cms、Ums及びPhは、下記に示す構造を有する基である）
【化１６０】
【化１６１】
【化１６２】
【化１６３】
【請求項１７】
下記の(AO2)、(AO23)、(AO29)、(AO48)、(AO27)、(AO89)、(AO90)、(AO91)、(AO92)、(AO93)又は(AO28)で表される請求項５、９〜１２のいずれかに記載の化合物又は薬理学上許容されるその塩。
HO-Ge2p-Ce2p-Te2p-Te2p-Te2p-Ump-Cmp-Ump-Ump-Ump-Ump-Amp-Gmp-Ump-Ump-Ge2p-Ce2p-Te2p-Ge2p-Ce2p-CH2CH2OH（AO2）（配列番号１８）
HO-Cmp-Ump-Ump-Ump-Ump-Ae2p-Ge2p-Te2p-Te2p-Ge2p-Ce2p-Te2p-Ge2p-Ce2p-Te2p-Ce2p-Te2p-Ump-Ump-Ump-Cmp-Cmp-CH2CH2OH（AO23）（配列番号１９）
HO-Ce2p-Te2p-Te2p-Te2p-Te2p-Amp-Gmp-Ump-Ump-Gmp-Cmp-Ump-Gmp-Cmp-Ump-Cmp-Ump-Te2p-Te2p-Te2p-Ce2p-Ce2p-CH2CH2OH（AO29）（配列番号１９）
HO-Te2p-Te2p-Te2p-Te2p-Ce2p-Cmp-Amp-Gmp-Gmp-Ump-Ump-Cmp-Amp-Ae2p-Ge2p-Te2p-Ge2p-Ge2p-CH2CH2OH（AO48）（配列番号２０）
HO-Ce2p-Te2p-Ge2p-Ce2p-Te2p-Ump-Cmp-Cmp-Ump-Cmp-Ce2p-Ae2p-Ae2p-Ce2p-Ce2p-CH2CH2OH（AO27）（配列番号２１）
HO-Ce2s-Te2s-Ge2s-Ce2s-Te2s-Ums-Cms-Cms-Ums-Cms-Ce2s-Ae2s-Ae2s-Ce2s-Ce2s-CH2CH2OH（AO89）（配列番号２１）
HO-Ce2p-Ump-Gmp-Ce2p-Ump-Ump-Ce2p-Ce2p-Ump-Ce2p-Ce2p-Amp-Amp-Ce2p-Ce2p-CH2CH2OH（AO90）（配列番号２１）
HO-Ce2s-Ums-Gms-Ce2s-Ums-Ums-Ce2s-Ce2s-Ums-Ce2s-Ce2s-Ams-Ams-Ce2s-Ce2s-CH2CH2OH（AO91）（配列番号２１）
HO-Ce2p-Te2p-Gmp-Ce2p-Te2p-Ump-Cmp-Ce2p-Ump-Cmp-Ce2p-Amp-Amp-Ce2p-Ce2p-CH2CH2OH（AO92）（配列番号２１）
HO-Ce2s-Te2s-Gms-Ce2s-Te2s-Ums-Cms-Ce2s-Ums-Cms-Ce2s-Ams-Ams-Ce2s-Ce2s-CH2CH2OH（AO93）（配列番号２１）
HO-Ge2p-Te2p-Te2p-Ae2p-Te2p-Cmp-Ump-Gmp-Cmp-Ump-Ump-Cmp-Cmp-Ump-Cmp-Ce2p-Ae2p-Ae2p-Ce2p-Ce2p-CH2CH2OH（AO28）（配列番号２２）
（AO2、AO23、AO29、AO48、AO27、AO89、AO90、AO91、AO92、AO93及びAO28において、Ae1p、Ge1p、Ce1p、Te1p、Ae2p、Ge2p、Ce2p、Te2p、Amp、Gmp、Cmp、Ump、Ae1s、Ge1s、Ce1s、Te1s、Ae2s、Ge2s、Ce2s、Te2s、Ams、Gms、Cms、Ums及びPhは、下記に示す構造を有する基である）
【化１６０】
【化１６１】
【化１６２】
【化１６３】
【請求項１８】
下記の(AO108)、(AO109)、(AO135)、(AO110)、(AO111)、(AO112)、(AO113)又は(AO128)で表される請求項６、９〜１２のいずれかに記載の化合物又は薬理学上許容されるその塩。
HO-Cmp-Te2p-Ce2p-Amp-Gmp-Amp-Te2p-Ce2p-Ump-Ump-Ce2p-Te2p-Amp-Amp-Ce2p-Ump-Ump-Ce2p-CH2CH2OH（AO108）(配列番号４０)
HO-Amp-Ce2p-Ce2p-Gmp-Cmp-Ce2p-Te2p-Ump-Cmp-Ce2p-Amp-Cmp-Te2p-Ce2p-Amp-Gmp-Ae2p-Gmp-CH2CH2OH（AO109）（配列番号４１）
HO-Ams-Ce2s-Ce2s-Gms-Cms-Ce2s-Te2s-Ums-Cms-Ce2s-Ams-Cms-Te2s-Ce2s-Ams-Gms-Ae2s-Gms-CH2CH2OH（AO135）（配列番号４１）
HO-Te2p-Cmp-Te2p-Te2p-Gmp-Amp-Amp-Gmp-Te2p-Amp-Ae2p-Amp-Ce2p-Gmp-Gmp-Te2p-Ump-Te2p-CH2CH2OH（AO110）（配列番号４２）
HO-Gmp-Gmp-Ce2p-Te2p-Gmp-Cmp-Te2p-Te2p-Ump-Gmp-Ce2p-Cmp-Cmp-Te2p-Ce2p-Amp-Gmp-Ce2p-CH2CH2OH（AO111）（配列番号４３）
HO-Amp-Gmp-Te2p-Ce2p-Ce2p-Amp-Gmp-Gmp-Ae2p-Gmp-Ce2p-Te2p-Amp-Gmp-Gmp-Te2p-Ce2p-Amp-CH2CH2OH（AO112）（配列番号４４）
HO-Gmp-Ce2p-Te2p-Cmp-Ce2p-Amp-Amp-Te2p-Amp-Gmp-Te2p-Gmp-Gmp-Te2p-Ce2p-Amp-Gmp-Te2p-CH2CH2OH（AO113）（配列番号４５）
HO-Gmp-Ce2p-Te2p-Amp-Gmp-Gmp-Te2p-Ce2p-Amp-Gmp-Gmp-Ce2p-Te2p-Gmp-Cmp-Te2p-Te2p-Ump-CH2CH2OH（AO128）（配列番号４６）
（AO108、AO109、AO135、AO110、AO111、AO112、AO113及びAO128において、Ae1p、Ge1p、Ce1p、Te1p、Ae2p、Ge2p、Ce2p、Te2p、Amp、Gmp、Cmp、Ump、Ae1s、Ge1s、Ce1s、Te1s、Ae2s、Ge2s、Ce2s、Te2s、Ams、Gms、Cms、Ums及びPhは、下記に示す構造を有する基である）
【化１６０】
【化１６１】
【化１６２】
【化１６３】
【請求項１９】
下記の(AO20)、(AO26)、(AO55)、(AO56)、(AO76)、(AO77)、(AO78)、(AO57)、(AO79)、(AO80)
又は(AO81)で表される請求項７、９〜１２のいずれかに記載の化合物又は薬理学上許容されるその塩。
HO-Ae2p-Ge2p-Te2p-Te2p-Ge2p-Amp-Gmp-Ump-Cmp-Ump-Ump-Cmp-Gmp-Amp-Amp-Amp-Cmp-Ump-Ge2p-Ae2p-Ge2p-Ce2p-Ae2p-CH2CH2OH
(AO20)（配列番号１０）
HO-Ae2p-Ge2p-Te2p-Te2p-Ge2p-Ae2p-Ge2p-Te2p-Cmp-Ump-Ump-Cmp-Gmp-Amp-Amp-Ae2p-Ce2p-Te2p-Ge2p-Ae2p-Ge2p-Ce2p-Ae2p-CH2CH2OH（AO26）（配列番号１０）
HO-Ae2p-Ae2p-Ae2p-Ce2p-Te2p-Gmp-Amp-Gmp-Cmp-Amp-Amp-Amp-Ump-Te2p-Te2p-Ge2p-Ce2p-Te2p-CH2CH2OH
（AO55）（配列番号１１）
HO-Te2p-Te2p-Ge2p-Ae2p-Ge2p-Ump-Cmp-Ump-Ump-Cmp-Amp-Amp-Amp-Ae2p-Ce2p-Te2p-Ge2p-Ae2p-CH2CH2OH（AO56）（配列番号１２）
HO-Te2p-Te2p-Gmp-Amp-Gmp-Te2p-Ce2p-Te2p-Te2p-Ce2p-Amp-Amp-Amp-Amp-Ce2p-Te2p-Gmp-Amp-CH2CH2OH（AO76）（配列番号１２）
HO-Te2p-Te2p-Gms-Ams-Gms-Te2p-Ce2p-Te2p-Te2p-Ce2p-Ams-Ams-Ams-Ams-Ce2p-Te2p-Gms-Ams-CH2CH2OH（AO77）（配列番号１２）
HO-Te2s-Te2s-Gms-Ams-Gms-Te2s-Ce2s-Te2s-Te2s-Ce2s-Ams-Ams-Ams-Ams-Ce2s-Te2s-Gms-Ams-CH2CH2OH（AO78）（配列番号１２）
HO-Ge2p-Te2p-Ge2p-Ce2p-Ae2p-Amp-Amp-Gmp-Ump-Ump-Gmp-Amp-Gmp-Te2p-Ce2p-Te2p-Te2p-Ce2p-CH2CH2OH（AO57）（配列番号１３）
HO-Gmp-Te2p-Gmp-Ce2p-Amp-Amp-Amp-Gmp-Te2p-Te2p-Gmp-Amp-Gmp-Te2p-Ce2p-Te2p-Te2p-Ce2p-CH2CH2OH（AO79）（配列番号１３）
HO-Gms-Te2p-Gms-Ce2p-Ams-Ams-Ams-Gms-Te2p-Te2p-Gms-Ams-Gms-Te2p-Ce2p-Te2p-Te2p-Ce2p-CH2CH2OH（AO80）（配列番号１３）
HO-Gms-Te2s-Gms-Ce2s-Ams-Ams-Ams-Gms-Te2s-Te2s-Gms-Ams-Gms-Te2s-Ce2s-Te2s-Te2s-Ce2s-CH2CH2OH（AO81）（配列番号１３）
（AO20、AO26、AO55、AO56、AO76、AO77、AO78、AO57、AO79、AO80及びAO81において、Ae1p、Ge1p、Ce1p、Te1p、Ae2p、Ge2p、Ce2p、Te2p、Amp、Gmp、Cmp、Ump、Ae1s、Ge1s、Ce1s、Te1s、Ae2s、Ge2s、Ce2s、Te2s、Ams、Gms、Cms、Ums及びPhは、下記に示す構造を有する基である）
【化１６０】
【化１６１】
【化１６２】
【化１６３】
【請求項２０】
下記の(AO14)、(AO24)、(AO15)、(AO18)、(AO25)、(AO19)、(AO16)
又は(AO17)で表される請求項８、９〜１２のいずれかに記載の化合物又は薬理学上許容されるその塩。
HO-Ge2p-Ae2p-Te2p-Ce2p-Te2p-Gmp-Cmp-Ump-Gmp-Gmp-Ce2p-Ae2p-Te2p-Ce2p-Te2p-CH2CH2OH（AO14）（配列番号２）
HO-Ge2p-Ae2p-Te2p-Ce2p-Te2p-Ge2p-Ce2p-Ue2p-Ge2p-Ge2p-Ce2p-Ae2p-Te2p-Ce2p-Te2p-CH2CH2OH（AO24）（配列番号２）
HO-Ge2p-Ae2p-Te2p-Ce2p-Te2p-Gmp-Cmp-Ump-Gmp-Gmp-Cmp-Amp-Ump-Cmp-Ump-Ump-Gmp-Ce2p-Ae2p-Ge2p-Te2p-Te2p-CH2CH2OH（AO15）（配列番号３）
HO-Amp-Ge2p-Ce2p-Te2p-Ge2p-Amp-Te2p-Cmp-Ump-Gmp-Cmp-Ump-Gmp-Ge2p-Ce2p-Amp-Te2p-Ce2p-Te2p-CH2CH2OH（AO18）（配列番号４）
HO-Ae2p-Ge2p-Ce2p-Te2p-Ge2p-Ae2p-Te2p-Ce2p-Te2p-Ge2p-Ce2p-Te2p-Ge2p-Ge2p-Ce2p-Ae2p-Te2p-Ce2p-Te2p-CH2CH2OH（AO25）（配列番号４）
HO-Ge2p-Ce2p-Ce2p-Te2p-Ge2p-Amp-Gmp-Cmp-Ump-Gmp-Amp-Ump-Cmp-Ump-Gmp-Cmp-Ump-Gmp-Ge2p-Ce2p-Amp-Te2p-Ce2p-Te2p-CH2CH2OH（AO19）（配列番号５）
HO-Ge2p-Amp-Te2p-Ce2p-Te2p-Ge2p-Cmp-Ump-Gmp-Gmp-Cmp-Amp-Ump-Cmp-Te2p-Te2p-Ge2p-Ce2p-Amp-Ge2p-CH2CH2OH（AO16）（配列番号６）
HO-Ge2p-Ae2p-Te2p-Ce2p-Te2p-Gmp-Cmp-Ump-Gmp-Gmp-Cmp-Amp-Ump-Ce2p-Te2p-Te2p-Ge2p-Ce2p-CH2CH2OH（AO17）（配列番号７）
（AO14、AO24、AO15、AO18、AO25、AO19、AO16及びAO17において、Ae1p、Ge1p、Ce1p、Te1p、Ae2p、Ge2p、Ce2p、Te2p、Amp、Gmp、Cmp、Ump、Ae1s、Ge1s、Ce1s、Te1s、Ae2s、Ge2s、Ce2s、Te2s、Ams、Gms、Cms、Ums及びPhは、下記に示す構造を有する基である）
【化１６０】
【化１６１】
【化１６２】
【化１６３】
【請求項２１】
請求項１〜２０のいずれかに記載の化合物又は薬理学上許容されるその塩を含有する、筋ジストロフィー治療剤。
【図１】
【図２】
【図３】
【図４】
【図５】
【図６】
【図７】
【図８】
【図９】
【図１０】
【図１１】
【図１２】
【図１３】
【図１４】
【図１５】
【図１６】
【図１７】
【図１８】
【図１９】
【図２０】
【図２１】
【図２２】
【図２】
【図３】
【図４】
【図５】
【図６】
【図７】
【図８】
【図９】
【図１０】
【図１１】
【図１２】
【図１３】
【図１４】
【図１５】
【図１６】
【図１７】
【図１８】
【図１９】
【図２０】
【図２１】
【図２２】
【公開番号】特開２０１２−１３５３１４（Ｐ２０１２−１３５３１４Ａ）
【公開日】平成２４年７月１９日（２０１２．７．１９）
【国際特許分類】
【出願番号】特願２０１２−２７３２５（Ｐ２０１２−２７３２５）
【出願日】平成２４年２月１０日（２０１２．２．１０）
【分割の表示】特願２０１０−９０５０４（Ｐ２０１０−９０５０４）の分割
【原出願日】平成１５年１１月２１日（２００３．１１．２１）
【出願人】（５０５１９０１１６）
【出願人】（５０５１８８７００）
【出願人】（５０５１８８７１１）特定非営利活動法人 デュシェンヌ型筋ジストロフィー研究・治療開発支援機構 (3)
【出願人】（５９８０４１７９５）神戸天然物化学株式会社 (11)
【Ｆターム（参考）】
【公開日】平成２４年７月１９日（２０１２．７．１９）
【国際特許分類】
【出願日】平成２４年２月１０日（２０１２．２．１０）
【分割の表示】特願２０１０−９０５０４（Ｐ２０１０−９０５０４）の分割
【原出願日】平成１５年１１月２１日（２００３．１１．２１）
【出願人】（５０５１９０１１６）
【出願人】（５０５１８８７００）
【出願人】（５０５１８８７１１）特定非営利活動法人 デュシェンヌ型筋ジストロフィー研究・治療開発支援機構 (3)
【出願人】（５９８０４１７９５）神戸天然物化学株式会社 (11)
【Ｆターム（参考）】
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